하루가 다르게 새로운 혈우병 치료제의 신약 발표와 유전자치료 같은 새로운 혈우병 치료 방법이 소개되고 있는 사이, 유전자 치료보다 더 상위의 개념인 세포 치료법이 개발 중이라는 소식이 전해졌다. ‘사이질론 제약(Sigilon Therapeutics)’과 MIT는 혈우병이나 리소좀성 질환 및 기타 심각한 만성 질환을 치료할 수 있는 세포 치료제를 개발하기 위해 함께 협력을 약속했다. 이 협력에서는 사이질론의 독점적인 세포 기술과 MIT의 합성 생물학 센터의 교수인 론 웨이스(Ron Weiss) 박사가 개발한 합성 생물학 접근법을 결합 할 예정이다.

▲ '사이질론 제약'은 MIT와의 협력을 통하여 혈우병과 기타 만성질환을 치료할 수 있는 세포 치료법을 공동 개발하기로 협력하였다.

웨이스 박사와 그의 팀은 사이질론의 독점적인 세포 염색체 부위별 분석 기술을 수행하기 위하여 ‘랜딩 패드(Landing Pad)’ 기술을 사용할 것으로 알려져 있다. 이 접근법은 대량의 합성 DNA를 코딩하는 치료용 단백질을 세포에 삽입할 수 있게 해주는 기술이다.

‘코흐 연구소(Koch Institute)’의 계열에 종사하고 있는 웨이스 박사는 보도자료를 통하여 “심각한 만성 질환 환자의 새로운 치료법을 개발하기 위해 랜딩 패드 기술을 적용 할 수 있게 되어 매우 기쁘다”라며 “이 협력 작업은 생물 의학 요법과 그 이상의 프로그래밍 가능한 세포 회로를 활용하려는 우리의 노력을 더욱 발전시킬 것이다”라고 말하였다.

사이질론의 세포 기술은 ‘어파이브로머(Afibromer)’라고 불리는 합성 생체 재료로 만든 방어막을 가지도록 제작되었으며 생체 면역 시스템으로부터의 공격을 막을 수 있게끔 되어있다. 이 신기술을 이용하면 섬유증과 같이 잠재적으로 해로운 면역 반응의 위험성을 줄이면서 세포를 이식할 수 있으며, 단일 세포 투입 후 단백질의 지속적인 생산을 촉진 할 수 있다. 이러한 접근 방식을 통하여 사이질론은 차세대 셀 프로그래밍인 ‘생체 보호 치료법(Shielded Living Therapeutics)’의 생산을 기대하고 있다.

▲ 지난 2018 WFH 총회에서도 소개된 세포 치료법, '글랜 피어스(Glenn Pierce)' 박사는 어렵고 복잡한 연구이지만 유전자 치료법 이후로 유전자 편집, 세포 치료법 등이 나올 것이라고 발표한 바 있다.

이번 보도 발표와 함께 사이질론은 혈우병 A형 환자 치료를 위한 SIG-001과 혈우병 B형 환자의 치료를 위한 SIG-003에 대한 내용도 함께 발표하였다. 지난 2018년 3월 EMA(European Medicines Agency, 유럽의학국)는 혈우병 환자의 장기적인 치료를 위하여 SIG-003에 고급치료약품(Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP)지정을 허가한 바 있다. 아울러 사이질론은 올해 혈우병 A형 환자를 대상으로 SIG-001에 대한 임상시험이 예정되어 있다고 밝혔다.

[헤모라이프 황정식 기자]