- 세계 최초 피하주사 제형 및 주1회 투여…투약 편의성 획기적 개선
- 혁신신약(First-in-Class)으로 미국, 유럽, 일본 등에 이어 식약처 시판허가 획득
- 보험약가 협의 거쳐 국내 시장 출시

해외에서도 많은 관심을 받고 있는 ‘헴리브라(Hemlibra, emicizumab)’가 국내 시판 허가를 식약청으로부터 받았다고 JW 중외제약이 보도자료를 통하여 밝혔다. 헴리브라는 항체를 가진 혈우병 A형 환자가 쉽게 예방 요법을 받을 수 있도록 피하주사로 고안된 제품이며 과거의 응고인자 보충의 방식이 아닌 새로운 개념으로 개발된 혈우병 치료제이다.

▲ 국내에서의 피하주사 혈우병 치료제가 시판 허가가 난 것은 헴리브라가 최초라고 중외제약은 밝혔다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자(FVIII)의 결핍으로 인하여 발생하는 혈우병 A형의 일상적인 예방요법 치료제인 유전자 재조합 의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자(FIX)와 제10인자(FX)에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class) 제품이다.

중외제약은 이번 헴리브라의 시판 허가가 국내에서 혈우병 치료제로써 정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피하주사(피부 아래)로 품목 허가가 받은 것은 처음이라고 보도자료를 통하여 밝혔다. 또한 중외제약은 지금까지 출시된 예방요법의 치료제는 모두 주 2~3회의 정맥주사가 필요하지만 헴리브라는 주1회의 피하주사로 그 예방의 효과가 지속되는 등, 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선하였고 지속 효과까지 향상시켰다고 전하였다.

또한 헴리브라는 8인자 응고인자에 대한 내성을 가진 항체 환자에게도 효과가 나타나기 때문에 제8인자 억제인자(항체)를 보유한 환자에게 최적의 예방 요법 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

JW 중외제약은 앞으로 건강보험심사평가원과 보험약가 협의를 거쳐 헴리브라를 국내 시장에 본격 선보일 계획이다. 이와 함께 2, 4주 단위로 투여 주기를 선택 할 수 있도록 용법용량을 확대 할 예정이며, 항체가 없는 일반 혈우병 A형 환자에 대한 예방 치료제로도 사용 할 수 있도록 확대 할 방침이다.

▲ JW 중외제약은 헴리브라를 2, 4주에 한번 유지요법 치료제로 사용 할 수 있도록 임상시험을 실행하고 있으며, 비항체 환자도 사용할 수 있도록 적용 범위를 확대 할 것이라고 밝혔다.

JW 중외제약의 신영섭 대표는 “헴리브라는 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용 할 수 있도록 효능효과를 확대할 예정으로 많은 기대를 모으고 있다”라며 “조속히 제품 출시 절차를 마무리하여 평생 치료제를 투여 받아야 하는 혈우병 A형 환자들의 삶의 질 향상에 기여 할 것”이라고 말하였다.

아울러 글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터사는 오는 2026년 헴리브라가 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 혈우병 치료제로써 1위의 판매를 차지할 것으로 전망하고 있다. 현재 국내 혈우병 A형 치료제 시장 규모는 약 1,500억원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산되고 있다.

이번 헴리브라 국내 승인에 대해 김승근 혈우사회 전문가는 "예상보다 신속하게 진행된 8인자 항체환우에 대한 사용허가에 이어 곧 있을 복지부와의 약가협상, 보험급여 과정이 더욱 주목되고 있다"고 평가하면서 "향후 혈우 선진국의 사례처럼 일반 8인자에 대한 헴리브라 4주 예방요법 승인도 혈우사회에 꼭 필요한 부분으로 보인다"고 밝혔다.

[헤모라이프 황정식 기자]