▲ 헴리브라의 예방적 투여 간격을 도식화 한 이미지

혈우병 8인자에 대한 '슈퍼치료제'로 알려진 헴리브라(HEMLIBRA / 일본 쥬가이사, 스위스 로슈사 개발)가 본고장 일본에서도 8인자 비항체환자에 대한 사용허가를 얻었다.

12 월 21 일, 일본 쥬가이제약은 일본후생노동성(MHLW)이 8인자에 대한 9a/10이중특이항체치료제(헴리브라)를 승인했다고 발표했다. 이는 8인자 항체환자에 대한 일본의 기존 승인에 추가되어 항체가 없는 일반 8인자 환자에 대한 일상적인 예방요법이 승인된 것으로서, 환자들은 1주(1.5 mg/kg), 2주(3 mg/kg), 또는 4주(6 mg/kg) 간격 1회 피하 주사로 예방요법이 가능해지게 된 것이다.

쥬가이사의 프로젝트 및 라이프사이클 관리부서 공동 책임자인 오사무 오쿠다 박사는 "헴리브라는 충족되지 않은 의학적 필요를 해결하기 위한 목적으로 쥬가이의 독점적인 항체 엔지니어링 기술에 의해 만들어진 최초의 항체이다."라고 밝히며 "8인자에 억제제의 존재 여부와 관계없이 매주에서 4주마다 헴리브라를 피하 주사로 사용할 수 있다"고 말했다. 그러면서 쥬가이는 혈우병 A 환자의 다양한 요구에 부응하여 헴리브라의 적절한 사용을 지원할 수있는 최상의 솔루션을 제공하는 데 주력할 것이다"라고 전했다.

이번 승인은 한국에서도 진행된 HAVEN3 연구 및 HAVEN4 연구의 글로벌 결과를 기반으로 한 것이다. HAVEN3 연구는 8인자 억제제가 없는 혈우병A(12세 이상) 환자에서 헴리브라 피하 주사를 1주에 1회, 2주에 1회 평가하는 글로벌 3상 연구였으며, HAVEN4 억제제가 있거나 없거나 동일한 조건에서 4주에 1회 투약해의 유효성, 안전성 및 약물동력학을 평가하는 3상 연구였다.

일본의 이번 헴리브라에 대한 일반 혈우병 8인자 4주 예방요법 승인은 우리나라 의료제도나 약품도입 과정이 일본의 그것과 크게 다르지 않게 진행된다는 점에서 시사하는 바가 크다. 헴리브라에 대한 국내 공급은 JW중외제약이 준비하고 있으며 빠르면 2019년 상반기에 식약처의 첫 승인이 날 것으로 관측되고 있다.

▲ 쥬가이제약 측 보도자료 일부

[헤모라이프 김태일 기자]