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uniQure, 8인자 환자의 유전자 치료제 진행 상황 발표AMT-180, 항체 여부에 상관없이 8인자 환자에게 적용 가능성 제시
황정식 기자  |  nbkiller@hanafos.com
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승인 2018.12.01  04:50:37
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▲ uniQure는 11월 19일 뉴욕에서 열린 연구 개발의 날에 자사의 다양한 유전자 치료제의 진행 단계를 보고하였다.

네덜란드의 유전자 치료제 개발 전문 업체인 uniQure가 초기 임상시험 단계에서 유전자 치료제인 AMT-180이 항체가 있는 환자를 포함하여 모든 혈우병 A형 환자에게 적용 가능 할 수 있다고 밝혔다. AMT-180은 1회 정맥 주사로 치료하게 되며 아데노 연관 바이러스 5(Adeno-Associated Virus 5, AAV5)라고 불리우는 바이러스 백터를 이용한다. 이 치료제는 Super9으로 알려진 변형된 9인자 유전자를 포함하고 있는데, 이는 전임상 연구에서 8인자 항체를 우회하는 능력을 보여주었으며, 과거 유전자 치료 방법에서 제외되었던 환자들에게 적용 가능 할 수 있음을 시사했다.

쥐에 대한 개념 증명 연구에서 Super9이 임상적으로 8인자 응고인자처럼 활동하였으며 과다 혈액 응고와는 연관이 없는 것으로 나타났다. 영장류에서는 단일 AMT-180의 투여로 항체의 유무에 상관없이 혈우병 A형 환자가 활성화된 FVIII를 가질 수 있음을 보여주었다. 이러한 결과는 FVIII에 대한 항체가 있거나 결핍된 환자에게 Super9이 도한 혈액 응고 단백질 트롬빈의 활성화에 의하여 가능한 것으로 나타났다. 결과적으로 AMT-180을 치료받은 혈우병 A형 환자는 단일 투여로 장기간 출혈 예방을 의미한다고 uniQure는 밝혔다.

▲ uniQure의 유전자 치료제 개발 단계표, 혈우병 B형 치료제는 3상 임상이 진행중이며 혈우병 A형 치료제는 아직 기술 개념 단계이지만 동물 실험에서의 효과를 입증하였다.

이 외에 uniQure는 11월 19일 뉴욕에서 열린 연구 개발(R&D)의 말에 파브리 병(Fabry's disease)을 치료할 수 있는 치료 후보제 AMT-190과 마카도-조셉 병(Machado-Joseph disease)으로 알려진 SCA3를 치료할 수 있는 AMT-150 등의 치료제에 대한 초기 기술 검증 데이터를 발표하였다.

이번 발표에서 uniQure의 수석 과학 책임자인 샌더 반 데벤터(Sander van Deventer, MD, PhD)는 “우리는 신약의 파이프 라인을 확장하고 잠재적인 동급 최고의 벡터 전달 플랫폼을 검증하는 새로운 유전자 치료 프로그램에 대한 광범위한 전임상 데이터를 제공하게 되어 매우 자랑스럽다.”라고 보도자료에서 말하였다. 또한 그는 “유전 질환으로 고통받는 환자들에게 변형 의학을 제공하는 uniQure의 목표를 향해 계속 매진하고 있다.”라며 2019년도에는 이러한 프로그램이 진료소에 전달 될 수 있도록 기대한다는 생각을 전하였다.

uniQure는 현재 AMT-061을 통한 혈우병 B형 환자의 유전자 치료제에 대한 3상 임상시험 내용을 발표한바 있으며, 이번 발표한 혈우병 A형 치료제인 AMT-180을 비롯한 SCA3 치료제인 AMT-150, 헌팅턴 병 치료제인 AMT-130 등 다양한 유전자 치료제에 대한 개발을 하고 있는 것으로 알려져 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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