|
|
|
¡ã uniQure´Â 11¿ù 19ÀÏ ´º¿å¿¡¼ ¿¸° ¿¬±¸ °³¹ßÀÇ ³¯¿¡ ÀÚ»çÀÇ ´Ù¾çÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ÁøÇà ´Ü°è¸¦ º¸°íÇÏ¿´´Ù. |
³×´ú¶õµåÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß Àü¹® ¾÷üÀÎ uniQure°¡ Ãʱâ ÀÓ»ó½ÃÇè ´Ü°è¿¡¼ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ AMT-180ÀÌ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© ¸ðµç Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ¿¡°Ô Àû¿ë °¡´É ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù°í ¹àÇû´Ù. AMT-180Àº 1ȸ Á¤¸Æ ÁÖ»ç·Î Ä¡·áÇÏ°Ô µÇ¸ç ¾Æµ¥³ë ¿¬°ü ¹ÙÀÌ·¯½º 5(Adeno-Associated Virus 5, AAV5)¶ó°í ºÒ¸®¿ì´Â ¹ÙÀÌ·¯½º ¹éÅ͸¦ ÀÌ¿ëÇÑ´Ù. ÀÌ Ä¡·áÁ¦´Â Super9À¸·Î ¾Ë·ÁÁø º¯ÇüµÈ 9ÀÎÀÚ À¯ÀüÀÚ¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ°í Àִµ¥, ÀÌ´Â ÀüÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡¼ 8ÀÎÀÚ Ç×ü¸¦ ¿ìȸÇÏ´Â ´É·ÂÀ» º¸¿©ÁÖ¾úÀ¸¸ç, °ú°Å À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ¹æ¹ý¿¡¼ Á¦¿ÜµÇ¾ú´ø ȯÀڵ鿡°Ô Àû¿ë °¡´É ÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» ½Ã»çÇß´Ù.
Áã¿¡ ´ëÇÑ °³³ä Áõ¸í ¿¬±¸¿¡¼ Super9ÀÌ ÀÓ»óÀûÀ¸·Î 8ÀÎÀÚ ÀÀ°íÀÎÀÚó·³ È°µ¿ÇÏ¿´À¸¸ç °ú´Ù Ç÷¾× ÀÀ°í¿Í´Â ¿¬°üÀÌ ¾ø´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ¿µÀå·ù¿¡¼´Â ´ÜÀÏ AMT-180ÀÇ Åõ¿©·Î Ç×üÀÇ À¯¹«¿¡ »ó°ü¾øÀÌ Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ°¡ È°¼ºÈµÈ FVIII¸¦ °¡Áú ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ °á°ú´Â FVIII¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ Àְųª °áÇÌµÈ È¯ÀÚ¿¡°Ô Super9ÀÌ µµÇÑ Ç÷¾× ÀÀ°í ´Ü¹éÁú Æ®·ÒºóÀÇ È°¼ºÈ¿¡ ÀÇÇÏ¿© °¡´ÉÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. °á°úÀûÀ¸·Î AMT-180À» Ä¡·á¹ÞÀº Ç÷¿ìº´ AÇü ȯÀÚ´Â ´ÜÀÏ Åõ¿©·Î Àå±â°£ ÃâÇ÷ ¿¹¹æÀ» ÀǹÌÇÑ´Ù°í uniQure´Â ¹àÇû´Ù.
|
|
|
¡ã uniQureÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ´Ü°èÇ¥, Ç÷¿ìº´ BÇü Ä¡·áÁ¦´Â 3»ó ÀÓ»óÀÌ ÁøÇàÁßÀ̸ç Ç÷¿ìº´ AÇü Ä¡·áÁ¦´Â ¾ÆÁ÷ ±â¼ú °³³ä ´Ü°èÀÌÁö¸¸ µ¿¹° ½ÇÇè¿¡¼ÀÇ È¿°ú¸¦ ÀÔÁõÇÏ¿´´Ù. |
ÀÌ ¿Ü¿¡ uniQure´Â 11¿ù 19ÀÏ ´º¿å¿¡¼ ¿¸° ¿¬±¸ °³¹ß(R&D)ÀÇ ¸»¿¡ Æĺ긮 º´(Fabry's disease)À» Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Ä¡·á Èĺ¸Á¦ AMT-190°ú ¸¶Ä«µµ-Á¶¼Á º´(Machado-Joseph disease)À¸·Î ¾Ë·ÁÁø SCA3¸¦ Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â AMT-150 µîÀÇ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ Ãʱ⠱â¼ú °ËÁõ µ¥ÀÌÅ͸¦ ¹ßÇ¥ÇÏ¿´´Ù.
À̹ø ¹ßÇ¥¿¡¼ uniQureÀÇ ¼ö¼® °úÇРåÀÓÀÚÀÎ »÷´õ ¹Ý µ¥º¥ÅÍ(Sander van Deventer, MD, PhD)´Â “¿ì¸®´Â ½Å¾àÀÇ ÆÄÀÌÇÁ ¶óÀÎÀ» È®ÀåÇÏ°í ÀáÀçÀûÀÎ µ¿±Þ ÃÖ°íÀÇ º¤ÅÍ Àü´Þ Ç÷§ÆûÀ» °ËÁõÇÏ´Â »õ·Î¿î À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ÇÁ·Î±×·¥¿¡ ´ëÇÑ ±¤¹üÀ§ÇÑ ÀüÀÓ»ó µ¥ÀÌÅ͸¦ Á¦°øÇÏ°Ô µÇ¾î ¸Å¿ì ÀÚ¶û½º·´´Ù.”¶ó°í º¸µµÀÚ·á¿¡¼ ¸»ÇÏ¿´´Ù. ¶ÇÇÑ ±×´Â “À¯Àü ÁúȯÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â ȯÀڵ鿡°Ô º¯Çü ÀÇÇÐÀ» Á¦°øÇÏ´Â uniQureÀÇ ¸ñÇ¥¸¦ ÇâÇØ °è¼Ó ¸ÅÁøÇÏ°í ÀÖ´Ù.”¶ó¸ç 2019³âµµ¿¡´Â ÀÌ·¯ÇÑ ÇÁ·Î±×·¥ÀÌ Áø·á¼Ò¿¡ Àü´Þ µÉ ¼ö ÀÖµµ·Ï ±â´ëÇÑ´Ù´Â »ý°¢À» ÀüÇÏ¿´´Ù.
uniQure´Â ÇöÀç AMT-061À» ÅëÇÑ Ç÷¿ìº´ BÇü ȯÀÚÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇè ³»¿ëÀ» ¹ßÇ¥Çѹ٠ÀÖÀ¸¸ç, À̹ø ¹ßÇ¥ÇÑ Ç÷¿ìº´ AÇü Ä¡·áÁ¦ÀÎ AMT-180À» ºñ·ÔÇÑ SCA3 Ä¡·áÁ¦ÀÎ AMT-150, ÇåÆÃÅÏ º´ Ä¡·áÁ¦ÀÎ AMT-130 µî ´Ù¾çÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ °³¹ßÀ» ÇÏ°í ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]
< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |