▲ 12월 1일부터 4일까지 열리는 미국혈액학회에서 바이오버라티브는 현재 개발 중인 신약에 대한 연구 결과 내용 발표가 있을 예정이다.

바이오버라티브(Bioverativ)는 내달 1일부터 4일까지 캘리포니아 샌디에고에서 열리는 제60차 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 회의에서 혈우병 및 기타 혈액질환에 관련된 최신 치료법에 대하여 발표할 예정이다. 사노피(Sanofi)그룹에 속한 이 회사는 지난 20여년간 혈우병 및 기타 희귀 혈액질환에 대한 혁신적인 치료법 개발 및 상용화에 주력한 회사이다.

연구 발표의 주요 내용으로는 아직 임상시험 환자를 모집하고 있는 BIVV001(rFVIIIFc-vWF-XTEN, NCT03205163)의 1, 2상 임상시험의 구두 발표와 엘록테이트(Eloctate) 및 알프로릭스(Alprolix)의 장기 안정성 및 유효성을 확인하는 포스터 프리젠테이션 등이 포함된다. BIVV001은 혈우병 A형 환자에 대하여 출혈 예방을 위해 일주일에 한 번 정도의 예방요법으로 치료가 가능한 FVIII 혈액 응고인자제제이다.

바이오버라티브의 연구 개발 담당인 팀 해리스(Tim Harris, PhD) 박사는 보도 자료에서 “바이오버라티브가 ASH에서 발표하는 새로운 데이터는 혈우병 치료에 대한 우리의 의지와 희귀 혈액질환자에게 희망적이고 긍정적인 영향을 줄 수 있는 최신 첨단 과학 발전에 중점을 두고 있다”라고 말하였다.

▲ BIVV001의 1, 2 임상시험에 대한 결과는 이미 지난 NHF 학회에서 발표된 바 있다. 이번에 구두 발표에는 고용량 BIVV001을 투여 받은 환자에 대한 결과 내용이 담길 예정이다.

올란도에서 열린 지난 미국혈우재단(National Hemophilia Foundation) 정례 회의에서 발표된 결과에 따르면 BIVV001은 소량(25IU/Kg)으로 8인자의 반감기를 37시간으로 연장시켰는데 이는 현재 사용되고 있는 제제에 비하여 4배 이상 향상된 것이며 이러한 8인자 활성화 수치가 7일 동안 5% 이상을 유지하였다고 발표한 바 있다.

ASH에서의 구두 발표에는 고용량 BIVV001을 투여 받은 환자에 대한 연구의 예비 결과 데이터 발표에 중점을 둘 예정이다. 또한, 엘록테이트의 혈우병 A형 환자에 대한 안정성과 효율성을 알아보는 장기 3상 임상시험(ASPIRE(NCT01454739))과 알프로릭스의 혈우병 B형 환자에 대한 안정성과 효율성을 알아보는 장기 3상 임상시험(B-YOND(NCT01425723))의 발표도 있을 예정이다.

이 외에 바이오버라티브는 환자의 조혈 줄기 세포(혈액 세포의 전구체, HSCs)의 BCL11A 유전자 일부를 수정하는 유전자 세포 조작 기술을 통해 비정상적인 헤모글로빈과 겸상적혈구병을 치료할 수 있는 방법을 소개할 예정이다.

상가모 제약(Sangamo Therapeutics)과 공동 연구되고 있는 이 치료법(BIVV003)의 연구용 신약 신청서(IND)가 이미 미 식약청(FDA)에 제출되어 승인된 바 있다. 바이오버라티브는 겸상적혈구병을 치료하기 위한 치료제로써 환자에 대한 유효성과 안정성 및 내약성을 테스트하기 위해 1, 2상 임상시험(NCT03653247)을 시작한다.

[헤모라이프 황정식 기자]