다음달 2018 NORD 희귀질환 및 희귀의학품 정상회담에 700명 이상의 의료 전문가, 제약사 임원, 환자단체 및 관련자들이 미 워싱턴 D.C.에서 모일 예정이다. 미국희귀질환관리국(National Organization for Rare Diseases)이 주최하는 이 행사는 오는 10월 15일부터 16일까지 워싱턴 D.C.에 소재한 메리어트 워드만 파크 호텔에서 개최될 예정이다.

NORD의 교육 사업 부문 부회장을 맡고 있는 메리 던클(Mary Dunkle)은 이메일을 통해 “정상 회담 준비는 매우 바빴다. 이 회담을 통해 100여개 이상의 환자단체, 정부, 의료 전문가 및 희귀의학품 업계의 진정한 협업과 대화를 통해 직접 만날 수 있는 유일한 회의이다”라고 말했다. 이 회담에서 미 식품의약국(FDA)의 스콧 고트리브(Scott Gottlieb, MD) 국장은 올해 정상 회담의 주제인 “환자 중심의 새로운 혁신의 시대”에 대한 기조연설을 할 예정이다.

▲ 이번 2018 희귀질환 및 희귀의학품 정상 회담이 10월 15, 16일 양일간 미국 워싱턴 D.C.에서 열린다.

다음의 연사자를 포함하여 최소 85명, 다양한 분야의 연사자가 이번 회담에 참석한다.

- 국립 보건원(NIH)의 국립전환과학연구소(NCATS)의
코리스토퍼 P. 오스틴(Christopher P. Austin, MD) 소장

- 패스터 큐어즈(FasterCures)의 타니샤 카리노(Tanisha Carino,PhD) 전무 이사

- 아닐람(Alnylam)의 푸스칼 가그(Pushkal Garg, MD) 최고 의료 책임자

- FDA의 우수 종양학 센터(Oncology Center of Excellence)의
리차드 패즈더(Richard Pazdur, MD) 담당 이사

- 더 마이티(The Mighty)의 희귀질병 분야 편집자인
애샨티 드 실바(Ashanthi De Silva)와 최초의 유전자 치료 환자

- 사노피 젠자임(Sanofi Genzyme)의 샤논 리세티치(Shannon Resetich)
북미 희귀질환 담당 책임자

- 미혈우재단(National Hemophilia Foundation)의 두 명의 혈우병 환자 어머니인
브랜던 헤이에스(Brendan Hayes)

- NBC 뉴스 기자 리차드 엔젤(Richard Engel), 온라인으로 발언

이 연자들은 FDA의 의학평가연구센터(CDRT), 생물학적평가연구센터(CBER), 장치및방사선건강센터(CDRH)의 3개 의료 센터의 이사진들과 국립보건원(National Institute of Health, NIH)와 환자 단체, 산업계와 학계에서 온 사람들로 구성되어 있다.

NORD의 CEO인 피터 L. 셀톤스탈(Peter L. Saltonstall)은 “희귀 질환의 혁신 속도가 가속화 되어가고 있는 것은 분명하다.”라며 “혁신을 통해 환자가 새로운 치료법에 어떻게 접근 할 것인지, 의료비의 지출은 환자 치료에 어떻게 영향을 미치는지, 환자가 미래의 치료제 개발에서 어떤 역할을 할 것인지 등에 대한 새로운 문제가 발생하고 있다.”라고 덧붙였다. 이어 그는 “이것들은 우리의 정상 회담에서 논의 될 주요 주제 중의 하나이며, 최첨단 기술을 걷고 있는 연사들의 말을 듣고, 동료들과의 네트워크를 구축하며, FDA 수석 요원으로부터 현재의 우선 순위에 대하여 직접 들을 수 있는 독특한 기회가 될 것”이라고 말했다.

▲ NORD의 홈페이지에는 다양한 프로그램을 소개하는 아젠다가 올라와 있다.

이번 회담에는 80여 명의 발표자가 환자의 인생을 변화시킬 수 있는 치료법을 주제로 한 포스터 발표 세션이 있다. 또한 이틀 동안 여섯 개의 브레이크 아웃 세션, 일대일 대화 네트워킹 세션도 포함하고 있다. 이 외에도 ‘점심식사 및 학습’ 세션을 통해 참석자들은 원탁회의에 참석하여 일반적인 토론에 참석할 수 있다.

1983년 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따라 35년전 설립된 NORD는 현재 270여가지 이상의 희귀난치성 환자 조직을 대표하고 있다. NORD는 현재 3천만명의 미국인에게 영향을 미치는 7000여가지의 희귀 질환을 진단하고 치료법을 찾아 치료하는 것에 중점을 두고 있다. 이번 NORD 정상 회의는 도만(Dohmen), 사노피 젠자임, 샤이어(Shire) 및 레트로핀(Retrophin)사의 후원으로 진행된다.

[헤모라이프 황정식 기자]