혈우병 A형 유전자 치료제인 SB-525가 조기 임상 시험 결과를 통해 1, 2차 임상시험에서 해당 치료제가 환자에게 잘 적용되고 있으며 팩터 수치 레벨이 양성반응을 보이고 있다고 밝혔다. 이 치료제는 잠재적 유전자 치료 요법으로 상가모 제약(Sangamo Therapeutics)과 화이자(Pfizer)와의 파트너쉽으로 개발되고 있는 치료제이다.

▲ 상가모 제약과 화이자의 합작품인 SB-525의 조기 임상 시험 결과가 발표되었다.

SB-525 유전자 치료는 세포가 자체적으로 응고인자 단백질을 생산하도록 유도함으로써 환자가 필요로 하는 8인자의 기존 응고인자 투여 요법을 줄이거나 없앨 수 있는 방향으로 고안된 치료제이다. 지난 5월 두 회사는 혈우병 A형 환자를 치료하기 위한 협력을 발표하였으며 미 식품의약국(FDA)에서 임상시험 일자를 부여 받았다. 또한 유럽의약국(European Medicines Agency, EMA)은 이 치료제에 대한 임상시험을 위한 자료를 제공한 바 있다.

상가모 제약은 1, 2단계 임상시험(NCT0361201)을 시작으로 SB-525의 투여량을 증가시킨 혈우병 A형 환자의 8인자 응고 인자의 레벨과 안정성, 내약성을 시간별로 프로파일링 하였다. 이 치료를 통해 2가지 연구 결과가 나왔는데 하나는 치료와 관련된 부작용의 종류이고 다른 하나는 응고인자의 수준의 변화가 주요 연구의 목표로 설정되어 있다. 이 연구는 최대 3년 동안 모니터링하며 임상에 참여할 환자를 계속 모집중이다.

이 임상 시험의 예비 자료에 의하면 현재까지 5명의 환자가 3회의 투여량을 치료 받았고 6명의 환자가 이달 말에 치료를 시작할 것으로 나타났다. 이 연구는 초기 용량부터 확장 용량까지 단계별로 그룹화하여 2명의 환자를 등록하여 진행할 예정이다.

▲ 유전자 치료를 통해 응고 인자 활성화 수치가 만족할 수준으로 오를 수 있음을 임상시험에서 보여주었다.

지금까지 SB-525의 치료는 심각한 부작용이 관찰되고 있지 않으며 일반적으로 내약성이 우수하다고 발표하였다. 또한 경구용 스테로이드의 용량을 줄이는 과정이 필요하지 않다고 밝혔다. 최고 투여량 수준에서 첫번째 참가자인 5번째 환자는 이번 6월에 치료를 받은 후 8인자 활성화 수치가 일반적인 활동 가능한 치료 수준을 달성했다. 이 활성화 수치는 12% 정도의 8인자 활성화 수치를 의미하며 자발적인 출혈의 감소 혹은 출혈이 전혀 일어나지 않는 수준의 레벨로 인식된다. 또한 이 연구 결과의 중요한 점으로 기존 치료제 사용에 대한 반응을 보고했다. 두번째 용량을 투여 받은 환자 그룹은 기존의 치료제의 사용 감소를 보고했다.

상가모 제약의 의료 책임자인 에드워드 코너(Edward Conner, MD)는 “우리는 이 연구에서 투여량의 확대와 함께 좋은 진전을 보였고 현재까지 약품의 안정성과 내약성의 프로파일 및 3차 투여량이 들어간 첫번째 환자에게서 만족할만한 8인자 활성 수준 달성을 이루었다.”라고 보도자료를 통해 밝혔다. 그는 이어 “유전자 치료제를 통한 8인자의 발현의 일관성과 지속 가능성을 평가하기 위한 추가 데이터가 나오기를 기대한다.”며 지속적인 모니터링으로 치료제가 효과적인 성능을 발휘하기를 희망했다.

이번 연구의 자세한 데이터는 올해 말 혈액학 학술회의에서 발표될 것으로 예상된다.

[헤모라이프 황정식 기자]