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헴리브라, 비항체 환자 3상 임상 시험 결과 발표헴리브라, 비항체 환자에게도 사용 승인이 곧 발표될 듯
황정식 기자  |  nbkiller@hanafos.com
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승인 2018.09.13  02:08:20
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헴리브라(Hemlibra, emicizumab)를 비항체 혈우병 A 환자에게 투여함으로써 출혈을 효과적으로
억제할 수 있다는 3상 임상시험 연구 결과가 '뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨'(New England
Journal of Medicine)지에 ‘항체 없는 혈우병 A 환자의 에미시주맙 예방요법(emicizumab Prophylaxis)’이라는 이름으로 실렸다.

지넨텍(Genentech)의 헴리브라는 피하에 투여되는 주사이며 응고를 형성하는 9인자 및 10인자 팩터를 결합하는 기능을 하는 이중 특이 항체 치료제이다. 이미 이 치료제는 항체를 가진 8인자 환자에 대하여 사용 승인이 허가된 상태이다.

▲ 지넨텍의 3상 임상시험에서 헴리브라가 비항체 혈우병 A형 환자에서도 좋은 출혈 예방 결과를 보여주었다.

HAVEN(NCT2847637)으로 명명된 헴리브라의 다기관 글로벌 3상 임상 시험은 항체가 없는 중증 혈우병 A형 환자의 예방 치료로써 피하로 투여된 헴리브라의 안정성과 유효성을 평가하기 위하여 실시되었다. 이번 임상시험에는 8인자 환자들에 대하여 필요시 치료(on-demand), 또는 예방적 치료를 받은 152명의 혈우병 A형 환자의 데이터가 기록되었다.

이 연구에 참여한 사람들은 무작위의 세 그룹으로 나뉘었으며 A그룹은 4주동안 3mg/Kg을 매주 투여 받고 연구가 끝날때까지는 1.5mg/Kg를 매주 투여 받았으며, B그룹은 매주 3mg/Kg을 4주간 투여한 다음 2주마다 3mg/Kg을 연구가 끝날 때까지 투여 받았다. 마지막 대조군인 C그룹은 예방 치료를 하지 않고 필요시 치료(on-demand)를 적용했다.

이러한 조건 하에서 헴리브라는 1주일 간격으로 투여 받은 A그룹에서 C그룹 대비 96%, 2주일 간격으로 투여 받은 B그룹과는 97%의 출혈 감소 효과를 나타내었다. 또한 A그룹 환자의 56%, B그룹 환자의 60%가 연구 기간 동안 출혈이 없었으며 C그룹의 비교 대상은 모두 출혈을 경험하였다.

▲ 안정성 논란이 아직 사그러지지 않은 시점이지만 사용 승인을 위한 헴리브라의 임상 결과 발표는 계속되고 있다. 지넨텍도 안정성의 문제를 인식하였는지 상세한 내용의 임상 내용 결과를 홈페이지에 게시하고 있다. (사진은 지난 HAVEN1, 2 임상을 도식화 한 설명도)

이러한 결과는 헴리브라가 과도한 출혈을 예방 할 뿐만 아니라 항체가 없는 8인자 환자에게 유리한 예방적 치료가 될 수 있음을 시사했다. 이러한 결과를 통하여 남아프리카공화국의 윗워터스란드(Witwatersrand) 대학의 교수이자 임상 혈액 종양학자인 조니 마랭구(Johnny Mahlangu) 박사는 “헴리브라는 HAVEN3 연구에서 출혈과 관련되어 유의미한 임상적 감소를 보여주었으며, 피하주사라는 치료의 옵션을 제공하는 치료제이다.”라고 보도 자료에서 밝혔다.

미 식품의약국(FDA)은 HAVEN3 임상연구 결과에 근거하여 항체가 없는 혈우병 A형 환자에 대한 획기적인 치료제로 헴리브라를 우선 검토 대상에 올렸다. 이에 비항체 환자에 대한 치료제로 오는 10월 4일 경 사용 승인을 결정할 것으로 예상된다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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