캐나다 보건부(Health Canada)는 헴리브라(Hemlibra, emicizumab)의 혈우병 A형 항체환자에게 출혈을 예방하거나 방지하기 위한 치료제로 승인했다. 헴리브라는 혈액응고인자 IX와 X를 결합하고 응고를 촉진시켜 응고인자 8인자 결핍인 항체환자에게 그 기능을 회복시켜 치료를 돕는 제제이다. 이 약품은 주가이 제약회사(Chugai Pharmaceuticals)가 처음 개발하였으며 현재 주가이 제약과 로슈(Roche) 및 그 자회사인 지넨텍(Genentech)의 공동 개발 제품이다.

▲ 헴리브라의 용량별 약품의 모습, 실제 박스에는 지넨텍사 로고가 들어간다.

캐나다 혈우병 협회(Canadian Hemophilia Society)의 폴 윌턴(Paul Wilton) 총재는 “중증 혈우병 A를 앓고 있는 많은 사람들이 출혈이 발생하고 관절의 손상으로 인한 통증으로 계속적인 투쟁을 하고 있다. 지금까지 8인자 항체 환자는 치료의 옵션이 제한되어 있으며 지난 20년동안 새로운 약이 나오지 않았다”라며, “헴리브라가 항체가 있는 사람들에게 중요한 혁신이 될 것이며 캐나다 환자에게 승인된 것을 기쁘게 생각한다”라고 언론 보도자료에서 밝혔다.

캐나다 보건부는 3상 임상연구인 HAVEN1(NCT02622321)과 HAVEN2(NCT02795767)의 데이터 결과를 통해 헴리브라의 안정성을 인증하고 사용 허가를 결정했다. 두 임상은 각각 청소년 및 성인(HAVEN1)과 소아(HAVEN2)를 대상으로 실시되었으며 모두 8인자 항체 환자에 대하여 실시되었다. 3상 임상 연구의 데이터에서 헴리브라는 치료를 받지 않았을 때와 비교하여 출혈을 87% 감소시키는 것으로 나타냈다. 아울러 기존 우회요법과 비교하여 헴리브라는 청소년 및 성인환자에게 79%, 소아에 대해서는 99%의 출혈 감소 효과를 나타내었다.

▲ 주사의 방법, 헴리브라는 이중 피하주사(Subcutaneous) 방식으로 체내에 주입하게 된다.

“혈우병 A형 항체환자의 출혈 예방은 매우 어려울 수 있다. 일반적으로 일주일에 여러 번, 심지어 매일 약물 투여가 요구되는 형편이다”라고 매니토바 대학의 소아과 건강 부교수이자 출혈 장애 의학 담당인 제이슨 스토프만(Jayson Stoffman) 박사는 말하였다. 그는 이어 “헴리브라는 이 환자들에게 가정에서 1주일에 단1회의 주사로 출혈 빈도를 효과적으로 줄일 수 있는 기회를 제공한다. 이것은 항체 환자, 특히 소아와 그 가족의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 예상된다”라고 말했다.

또한 현재 진행중인 2건의 임상시험인 HAVEN3(NCT02847637)과 HAVEN4(NCT03020160)를 통해 혈우병 A형 항체 환자뿐만 아니라 항체 없는 일반 혈우병 A형 환자에게까지 치료를 할 수 있음을 나타냈다. 이 두 임상시험을 통해 헴리브라는 혈우병 치료제로써 더 많은 환자에게 적용될 수 있음을 시사했다.

▲ 지넨텍사의 홈페이지, 혈우병에 관한 자세한 설명이 쓰여있다.

이 결과는 최근 지넨텍(Genentech)의 혈액학자이자 의료 책임자인 갈리아 레비(Gallia Levy) 박사가 헤모필리아뉴스투데이(Hemophilia News Today)와의 인터뷰에서 밝힌 내용이다.

미국식품의약국(FDA)는 지난 2017년 11월에 헴리브라를 승인하였으며, 유럽위원회(European Commission)는 올해 3월에 치료제 사용을 승인한 바 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]