바이엘(Bayer)의 BAY 94-9027은 중증 혈우병 A형 환자에게 다른 표준 치료법보다 환자의 혈액에 더 오래 머무를 수 있다고 세번에 임상실험에 대한 연구 결과를 발표하였다. BAY 94-9027은 혈우병 A형 환자의 인자 결핍 치료 및 결핍 응고 8인자 단백질의 수명을 향상시키기 때문에 효과적인 예방 요법 및 출혈을 막을 수 있는 치료제이다. 이 연구는 헤모필리아 저널에 실린 “BAY 94-9027, 중증 혈우병 A형 환자에 대한 PEGylated 재조합 8인자의 연장된 반감기에 대한 포괄적인 약동학 평가”의 제목으로 발표되었다.

▲ PEGylated 8인자 모형, PEG 단백질을 추가함으로써 더 오랫동안 혈액 속에서 응고 인자가 활동 할 수 있도록 도와주는 요소이다.

BAY 94-9027은 응고 인자가 혈액에 오래 머무를 수 있도록 고안된 것으로 결핍된 8인자 단백질에 비독성 및 비면역 분자인 폴리에틸렌 글리콜(PEG)이라는 화학 단백질이 첨가된 제품이다. PEG는 여러 치료제에 안정성을 증가시키며 치료의 능력과 효과 시간을 늘리는데 사용되고 있다. PEG 단백질을 응고 인자에 첨가함으로써 혈액 내에서 오래 머무르고, 반감기가 길어지며, 약물의 효과가 절반으로 떨어지는데 걸리는 시간을 늘릴 수 있다.

▲ BAY 94-9027의 3상 연구 실험 결과, 예방요법과 출혈에 의한 치료에 대해서는 연구가 완료되었으며 수술에서의 사용도 연구중인 것을 알 수 있다.

연구진은 BAY 94-9027이 응고 인자의 수명을 연장시키는데 얼마나 효과적인지 연구하기 위하여 혈우병 A형 환자를 대상으로 성인, 청소년 그리고 소아를 대상으로 임상을 실시했다. 이 연구에서 BAY 94-9027은 18세에서 65세의 성인에게 표준 제조합 8인자인 코지네이트(Kogenate)보다 1.4배 더 긴 반감기를 나타낸 레벨 1상 시험의 14명 환자 데이터(NCT01184820)가 포함되어 있다. 또한 2, 3상 임상 실험에 등록한 22명의 환자의 결과(NCT01580293)에서 12~65세 성인과 청소년에서도 7일 간격의 주사요법으로도 출혈을 잘 예방 할 수 있음을 나타냈다.

▲ 바이엘의 혈우병 치료제 연구 개발 현황, 롱액팅 제제의 3상 임상뿐만 아니라 Anti-TFPI, 유전자 치료제 등의 연구도 병행하고 있음을 알 수 있다.

연구원들은 3번의 임상 실험을 통하여 기존 8인자 표준 제제와 비교했을 때, BAY 94-9027가 체내에서 흡수되는 수준을 낮춰 약 40% 응고 인자의 반감기 지속시간을 기록하였다고 밝혔다. 임상 실험에서 나타난 결과를 토대로 “BAY 94-9027의 긴 반감기와 높은 용량의 주사량을 통하여 낮은 출혈 빈도를 적은 주사 빈도를 통해 유지할 수 있다.”라고 연구자들은 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]