▲ "유전자 치료법" 무료 논문 세션의 좌장을 맡은 알폰소 이오리오(Alfonso Iorio)

지난 WFH 2016 올랜도 총회에서는 롱액팅(EHL) 제품의 임상 결과가 발표되고, 신약을 선보이는 자리였다면 이번 WFH 2018에서는 유전자 치료제가 가장 많은 하이라이트를 받았다. 어느 세션에 들어가더라도 유전자 치료제에 대한 내용이 빠지지 않으며 심지어 약가를 낮추고 후진국에 약을 지원할 수 있는 방안으로도 고려 된다고 하니 그 관심과 여파가 전반적인 세션에 미치고 있다. 다음 사진을 통해 어떤 유전자 치료제가 있는지 알아보도록 하자.

▲ "BMN 270의 유전자 전달 후 정상 8인자 활성화 달성" 논문을 발표한 존 파시(John Pasi)

▲ 그가 연구한 유전자 치료제는 바이오마린의 BMN 270이라는 제품이다. 3상 연구 결과를 발표하였으며 이날 발표한 치료제중 유일한 8인자 치료제이다.

▲ "9인자 혈우병 환자의 아데노 연관 바이러스 유전자 전이"를 발표하고 있는 스펜서 설리반(Spencer Sullivan)

▲ 실제로 유전자 치료제가 출시 된다면 현재 팩터를 투여하는 것과 같이 정맥으로 주사를 맞으면 된다. 단 한번만 말이다.

▲ 그의 연구 결과 중 흥미로운 부분은 스테로이드를 투여받는 환자에게서 엄청나게 높은 팩터 수치를 관찰했다는 것이다.

▲ "AMT-060 1, 2차 임상 결과"를 보고하고 있는 울프강 마에스바흐(Wolfgang Miesbach)

▲ 그는 유니큐어의 유전자 치료제인 AMT-060을 통하여 기존 9인자 제제의 사용량을 87%나 줄일 수 있다고 설명하였다.

[헤모라이프 황정식 기자]