▲ 우수 시설상은 ISPE에서 2018년도부터 수여되는 상으로 시대를 앞선 시설에 주는 상이다.

바이오마린 제약(BioMarin Pharmaceutical)은 캘리포니아 주 노바토에 새로운 유전자 치료제 시설에 대한 상을 받았다. 2018년부터 시작된 올해의 시설 상은 국제 제약 공학회(ISPE)에서 우수한 시설에 대하여 수여되는 상이다.

바이오마린은 세계 최초의 유전자 치료 설비 제조를 시작한지 불과 1년만에 이러한 쾌거를 이루어냈다. 바이오마린의 주요 유전자 치료제 후보는 벨록토코진 록사파보복(Valoctocogene Roxaparvovec(BMN 270))이라고 하는 혈우병 A 치료제이다. 이미 벨록토코진 록사파보복 치료제는 임상 3상을 준비 중이다.

▲ 바이오마린은 유전자 치료제 제조를 위한 시설 확충을 완료하였다.

이 치료제는 실험쥐의 연구에서 밝혀진 바에 의하면 정상적인 사람에게 볼 수 있는 수준으로 8인자 활성화 농도를 회복시킬 수 있음을 보여줬다.

유전자 치료법은 단일 투여로 8인자를 생산하는데 필요한 누락된 유전자를 전달 할 수 있도록 계획되어있다. 임상 실험 과정에서 효과가 입증된다면 혈우병 A의 치료법이 지속적인 치료가 필요하지 않게 되는 획기적인 방법이 된다.

이 임상을 위한 제제를 생산해야 하는 긴급한 필요성에 의해 바이오마린은 사무실과 창고 건물 18,000 제곱 피트(약 500여평) 규모의 유전자 치료 시설로 아무 문제 없이 전환 할 수 없는 시스템을 구축하였다.

초기 목표는 건설 프로젝트 시작 후 15개월 이전에 3상 임상 실험을 위한 유전자 요법을 위한 제제를 출시하는 것이다. 목표를 조기에 달성하면서 시운전까지 1년 이내에 완료되었다.

이상의 내용은 로마에서 개최된 2018 ISPE 유럽 연례회의에서 3월 20일에 발표된 내용이다.

▲ 바이오마린의 유전자 치료제의 개념도, 자세한 사항은 홈페이지에 기술되어 있다.

바이오마린의 벨로토코진 록사파보복의 글로벌 3상 임상 프로그램에는 GENEr8-1(6e13vg/kg(NCT03370913)과 GENEr8-2(4e13vg/kg) 두 가지 제제의 임상이 포함되어 있으며 아직 등록 전이므로 시험 번호는 부여되지 않았다. 이 두 가지 제제의 임상실험을 통해 벨로토코진 록사파보복의 안정성과 유효성을 평가할 것이다. 기본 목표는 대체되는 유전자가 얼마나 많은 8인자를 생성하는지 확인하는 것이다. 부수적인 목표는 치료법을 통해 환자의 연간 출혈량에 어떻게 영향을 미치는가 이다.

바이오마린은 2017년 12월에 GENEr8-1의 첫번째 환자의 투약을 발표하였다. GENEr8-2의 임상 첫번째 환자는 조만간 등록 할 것으로 예상된다.

[헤모라이프 황정식 기자]