㈜박스터 인터내셔널은 2월12일 핀란드 헬싱키에서 열린 유럽혈우병협회(EAHAD) 스폰서 심포지움에서 ‘BAX335’(프로젝트명)에 대한 안전성 및 투여수준 관련 1,2상 임상시험을 포함한 박스터의 유전자치료(Gene Therapy) 현황을 공개하였다. ‘BAX 335’는 혈우병B에 대한 9인자 유전자치료 임상약품이다.

이 임상시험은 미국 혈우병치료센터 내 최대 16명의 9인자 환자에게서 최적의 단일 투여량을 결정하기 위해 BAX335의 응고인자 상승에 대한 안전성을 평가한다. 중요한 목표는 정맥투여로 관리되는 BAX335의 단일 투여량에 대한 안전성이다. 이차적 목표는 약동학 측정과 면역반응 관찰뿐만 아니라, 안정적인 9인자 활성화를 위한 최적의 투여량 평가도 포함된다.

2014년 말 기준으로 총 6명이 3가지 투여량에 대한 전향적추적조사(cohort)를 통해 투여량과 관련된 반응을 관찰하며 임상시험에 임했다. 현재까지 9인자 항체가 발현된 환자는 없었다. 최고 용량을 투여한 2명의 대조군에서 9인자 활성도가 10%를 상회하는 결과가 나왔으며 그들은 시험기간 동안 출혈 또한 겪지 않았다.

이 중 한명에게서는 면역반응을 나타내는 간 효소수치의 상승이 관찰되었다. 이것은 프로토콜당 경구용 코르티코스테로이드로 치료되는 것이었다. 면역반응은 이전의 다른 유전자치료 연구에서도 보고되는 것이다. 다른 한 명에 대한 데이터는 아직 공개되지 않았으며 이 임상에 관한 더 많은 자료는 www.clinicaltrials.gov 사이트에서 코드 #01687608로 접속해 찾아볼 수 있다.

존 올로프 박스터 바이오사이언스 부사장은 “우리는 이 기술을 혈우병B 프로그램을 꾸준히 발전시켜 나가는 데 뿐만 아니라 혈우병A 환자에게도 적용시키기 위해서도 계속 노력할 것이다”라고 말했다. 그리고 “혈우병 치료를 새롭게 정의할 가능성이 있는 올해에 우리가 독립적인 회사를 준비하는 데에 있어 이 유전자치료 기술이 박스터 연구개발사업의 핵심이 될 것이라 생각한다”라고 전했다.

혈우병B 환자는 9번 응고인자를 생산하는 기능이 결핍된 질환이며 현재까지는 혈장유래 제제 또는 유전자재조합 9인자로 치료받아 왔다. BAX335는 유전자 교정 치료물질을 단일투여하여 환자의 간에서 9인자를 장기간 생산하는 메커니즘을 제공하도록 설계되었다.

2014년 4월, 박스터사는 Asklepios BioPharmaceutical사의 계열사인 Chatham Therapeutics사와 이 회사의 유전자치료 개발 프로그램을 인수했다고 발표했다. Chatham사의 Biological Nano Particles기술(향상된 재조합 아데노연관바이러스 기반 유전자치료기술)은 이전의 연구에서 잠재적인 치료효과를 보여주었다. 혈우병B에 대한 연구뿐만 아니라 박스터는 혈우병A의 유전자치료기술을 평가하기 위한 향상된 계획을 갖고 있다고 밝혔다.

<혈우병B에 대하여>
혈우병B(크리스마스병이라고도 불림)는 혈우병에서 두 번째로 많은 비중을 차지하는 타입이며 혈액 속 자연발생적 단백질인 9번 응고인자의 부족으로 일어난다. 대략 미국에서만 4,000명 이상, 세계적으로 약 26,000명의 진단받은 환자가 있다. 혈우병 B는 출혈, 혈우병성 관절증, 반복적인 입원치료로 복합적인 문제를 안고 있는 만성질환이다.

원문 출처 : http://www.businesswire.com/news/home/20150212006341/en/Baxter-Progress-Update-Gene-Therapy-Program-Including#.VRTfVIru7CR

김태일 기자