혈우병 8인자 항체환자 치료에 큰 변화가 시작됐다.

20여 년 간 항체치료에 독점적 지위를 가지고 있던 노보노디스크사의 ‘노보세븐’에 대항마로 기대를 모았던 로슈의 ‘ACE910(임상명)’ 치료제가 미국FDA로부터 시판허가를 받고, ‘헴리브라(Hemlibra)’라는 명칭으로 항체 혈우병 환자들의 눈앞에 등장했다.

당초, FDA 승인 시점을 내년 2월경으로 전망했으나, 한발 빠르게 지난 16일(현지시간)승인절차를 마무리하고 FDA 사이트에 등재됐다.

‘헴리브라’의 임상연구에 따르면, 성인과 소아 혈우병 환자에서 출혈을 크게 감소시킨 것으로 나타났다. 효과적인 측면뿐 아니라, 환자 치료의 편의성도 크게 개선돼 1주일에 한번 피하주사로 치료가 가능한 것으로 임상연구에서 밝혀졌다.

▲FDA Approved Drug Products ⓒFDA

남부 캘리포니아 의과대학 소아과 가이 영(Dr. Guy Young) 박사는 “혈우병 항체환자는 출혈을 예방하는 데 상당한 어려움을 겪고 있었다.”면서 “이 신약은 기존 치료제에 비해 출혈 빈도를 줄이며 일 주일에 한 번만 주사하면 된다. 이것은 어린 환자들에게 의미 있는 치료의 변화가 될 수 있다”고 말했다.

지넨테크(Genentech)사의 글로벌 제품개발 책임자 산드라 호닝(Sandra Horning) 박사는 “‘헴리브라’는 혈우병에 대한 안전성을 개선하고 혈우병 항체환자의 치료 부담을 줄이며, 많은 환자들이 이 치료제를 사용할 수 있도록 돕겠다”고 밝혔다.

‘헴리브라’는 곧 미국에서 시판 될 전망이며, 유럽에서도 시판승인을 위한 검토가 진행 중이다. 추가 임상시험은 용량 효능 및 안전성 평가가 진행 중이다. 또한 항체 유무와 관계없는 12세 이상의 8인자 환자에게도 피하주사 방법으로 임상이 진행 중이다.

한편, ‘헴리브라’의 일반적인 부작용으로는 두통 및 관절통 등이 관찰되기도 했다.

[헤모라이프 하석찬 기자]