반감기가 긴 혈우병 치료제가 다양화 되고 있는 가운데, 8인자 롱액팅 혈우병 치료제 중 최장 기간 유지를 나타낸 바이엘의 BAY94-9027(임상명) 치료제가 관심을 끌고 있다.

최근 미국식품의약국(FDA)에 따르면, 바이엘의 ‘BAY94-9027’에 대한 ‘BLA (Biologics Licence Application)’ 신청을 접수 했다고 밝혔다. ‘BLA’는 생물 의약품을 대체하는 것으로 제품의 안전성, 효능, 순도 및 제조공정을 보장하는 것이다.

바이엘의 ‘BAY94-9027’은 혈액응고 단백질인 8인자가 장기간 동안 환자 체내에 머물며 지혈작용을 하게 되는데, 지금까지 알려진 8인자 혈우병 치료제 중에서는 가장 긴 롱액팅 치료제로 꼽힌다.

유명 전문지 ‘혈전지혈(Journal of Thrombosis and Haemostasis) 저널’은 지난 2월 “BAY94-9027은 내약성이 좋으며 7일 간격으로 출혈을 예방하는데 효과적”이라는 연구 결과를 발표하기도 했다.

현재 8인자 혈우병 환자들이 2-3일 간격으로 예방치료(프로필락시스)를 하고 있는 것에 비해 ‘주1회 치료’가 가능해지면 8인자 혈우병 환자들에게 개선된 또다른 의료 환경을 가져오게 될 전망이다. 시판을 준비하고 있는 타사의 롱액팅 치료제보다 한층 더 업그레이드 된 것으로 해석 될 수 있다.

바이엘의 의료부문 수석 부사장 다리오 미르스키(Dario Mirski)는 ‘FDA의 BLA 접수와 관련해서 “충족되지 않은 혈우병 A환자의 요구를 해결하기 위한 획기적인 사건"이라고 했다.

◇ 다기관/다국적 임상은 어떻게 되고 있나?

현재 외국에서는 다기관 임상을 통해 약 140명의 환자가 출혈시 또는 예방치료로 투여를 받고 있으며 모든 임상은 2019년 1월 경 끝나게 될 것으로 전망되고 있다.

아울러 국내에서도 해당 치료제에 대한 임상이 준비되고 있는 것으로 알려졌다. 임상기관은 신촌세브란스를 통해 진행되며 혈우병 신환자와 기존환자를 대상으로 2018년 경 진행될 것으로 전해지고 있다.

▲ 바이엘이 유전자재조합 혈우병치료제 ‘코지네이트FS’의 국내시장 철수를 결정함에 따라, 혈우병 환자단체 ‘한국코헴회’가 2014년 3월 11일 바이엘코리아 본사 앞에서 <코지네이트FS 공급중단 철회촉구 규탄대회>를 열었다. 이날 집회는 혈우병환자와 가족 등 50여명이 참석해 공급중단을 철회하라고 목소리를 높였다.

◇ 美/EU 약품 시판허가 시 국내에 도입될 수 있을까?

현재 시점에서는 매우 비관적인 전망이 높다. 그 이유로는 바이엘이 기존의 혈우병치료제 ‘코지네이트FS’의 공급 중단을 선언하고 시장철수를 공식적으로 발표했던 전적이 있기 때문이다. 따라서 바이엘을 바라보는 혈우병 환자들의 시선은 불편한 게 사실이다.

물론 소수 환자들은 아직 세브란스병원에서 ‘코지네이트FS’를 사용하고 있으며 어려움 없이 치료제를 처방받고 있다.

가까운 일본만 해도 혈우병 환자들이 바이엘 치료제에 대한 인지도과 만족도는 꽤 높다. 국내에 아직 도입되지 않은 코발트리 등 다양한 제약회사의 롱액팅 치료제를 통해 치료받고 있다.

이에 따라 바이엘사의 혈우병치료제 국내 도입은, 먼저 혈우병 환자단체와의 관계개선이 무엇보다 선결돼야 할 과제이다.

[헤모라이프 김승근 주필]

▲ 바이엘의 유전자재조합 혈우병치료제 ‘코지네이트FS’