▲ 북미와 유럽에서 앞서 시판되고 있는 CSL베링의 '헴제닉스'가 한국 식약처의 허가를 득했다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 오늘 CSL베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 허가했다.

헴제닉스는 중증 또는 중증에 가까운 중등증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 환자 중 9인자에 대한 억제인자(항체)가 없는 성인에 사용하는 치료제로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하여 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

헴제닉스의 작용기전은 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 정맥주사로 간세포에 도입하여 간에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 제제이다.

식약처는 헴제닉스의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(약칭: 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정하여 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 밝혔다.

또한 식약처는 헴제닉스가 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이라고 전했다.

헴제닉스는 2022년 미국과 유럽에서 허가되어 실제 상업적 투여가 이루어지고 있으며 아시아에서는 호주에 이어 두번째로 우리나라에 허가되었다. 임상시험 기간을 포함해 현재 11년째 안정적으로 환자들에게 9인자 활성화 수치를 제공하고 있다.

▲ 지난 6월 방콕에서 열린 국제혈전지혈학회(ISTH)에서도 헴제닉스의 효과에 대한 최신 연구들이 발표되었다.

헴제닉스의 국내 실사용까지의 관건은 당연히 '보험급여'이다. 현재 약 47억의 글로벌 약가가 책정되어 있어 그 비용을 자부담한다면 한국에서도 이론적으로 약을 사용할 수는 있지만 현실적으로 어려움이 있기 때문에 약 2년 정도 걸리는 보험등재 이후 실제 사용이 시작될 것으로 보인다.

CSL베링코리아 김기운 대표는 헴제닉스의 국내 허가에 대해 감사와 환영을 전하면서 "건강보험 급여 과정을 최대한 서둘러 진행해 우리나라 환자들에게도 혈우병 완치의 희망을 전할 수 있도록 하겠다"고 밝혔다.

CSL베링코리아는 현재 혈우병B 응고인자치료제로 '아이델비온'(1~3주 1회 예방투여)과 혈우병A 응고인자치료제 '앱스틸라'(1주 2회 예방투여/SK플라즈마 판매)를 국내 공급하고 있다.

한편, 혈우병A에 대한 유전자치료제도 글로벌 제약업체들이 앞 다투어 개발에 나서고 있으나 혈우병B 유전자치료제에 비해 아직 연구가 더 필요하다는 것이 전문가들과 세계혈우연맹의 입장이어서 두 질환 중 혈우병B 극복이 더 앞선 성과를 내고 있는 것으로 평가되고 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]