3상 임상시험 데이터를 분석한 결과, 엘록테이트(efmoroctocog alfa)를 장기적으로 예방 치료에 사용하면 A형 혈우병 성인환우와 어린환우의 통증이 줄어들고 건강 관련 삶의 질이 향상된다는 연구 결과가 나왔다.

연구진에 따르면 “이 분석은 예방적 치료가 A형 혈우병 환우에게 장기적으로 건강 관련 삶의 질을 개선할 가능성이 있음을 보여주며, 통증, 신체 건강, 전반적인 웰빙이 치료의 효과를 가장 잘 반영하는 개념”이라고 말했다.

이 연구 결과는 “엘록테이트를 이용한 장기적 예방 치료가 A형 혈우병 환우의 통증, 정신적 및 신체적 건강을 개선한다 : 환우가 보고한 결과를 사용한 3상 시험의 사후 분석”이라는 제목으로 혈액학의 치료적 발전(Therapeutic Advances in Hematology)이라는 저널에 게재되었다.

○ 엘록테이트는 A형 혈우병 치료를 위해 승인된 연장 반감기 치료제

혈우병 A의 주요 증상 중 하나는 잦은 출혈, 특히 관절 내 출혈이다. 관절이 붓고 뻣뻣해지면서 통증이 생기고 움직임이 제한되어 환우의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)이 떨어지게 된다.

A형 혈우병을 치료할 때는 출혈을 억제하는 것뿐만 아니라, 환우가 더 나은 삶의 질을 유지할 수 있도록 돕는 것이 중요하다. 엘록테이트는 A형 혈우병을 가진 성인과 어린환우에서 출혈 에피소드를 예방하고 치료하기 위해 승인된 연장 반감기 치료제로, 혈액 응고를 돕는 단백질인 VIII 인자를 대체하여 과도한 출혈을 예방한다.

데이터는 Kids A-LONG(NCT01458106) 또는 A-LONG(NCT01181128) 시험에 참여한 평균 연령 32.8세의 성인 및 청소년 118명과 평균 연령 5.9세의 12세 미만 어린환우 71명을 대상으로 했으며, 모두 중증 A형 혈우병 진단을 받았다.

연구의 주요 목표는 EuroQoL(EQ)-5D를 사용하여 HRQoL을 반영하는 일상 활동과 통증 또는 불편함의 변화를 관찰하는 것이었다. 연구진은 또한 성인을 대상으로 최대 약 6년간의 엘록테이트 예방적 사용 기간 동안 Haemophilia Quality of Life Questionnaire(Haem-A-QoL)에서의 변화를 관찰했다.

○ 장기 사용으로 보고된 통증 수준, 생활 활동의 개선

EQ-5D에서 통증이나 불편함이 없다고 보고한 성인 및 청소년의 비율은 A-LONG 시험 시작 시 35%에서 치료 28주차에는 45.4%로 증가했으며, ASPIRE 연구 30개월차에는 44.7%로 유지되었다. 이는 통증이 장기적으로 감소했음을 나타낸다. 비슷한 관찰 결과가 환우들의 일상 활동에서도 나타났다.

성인환우의 Haem-A-QoL 점수는 A-LONG 시험 시작 시보다 치료 종료 시(연구 완료 전의 A-LONG 또는 ASPIRE의 어느 시점) 평균 3.24점 하락했으며, 이는 개선을 의미한다. 신체 건강 측정에서 평균 Haem-A-QoL 점수는 3.85점 감소했다.

여행할 수 있는 능력이 제한되었다고 느끼는 환우의 비율은 A-LONG 시작 시 41.7%에서 예방 치료를 받은 6개월 후 21.7%로 절반으로 줄어들었다. 관절 통증이 있는 환우의 비율도 A-LONG 시작 시 72.6%에서 ASPIRE 시작 시 56.6%로 감소했다.

마찬가지로, EQ-5D에서 통증이나 불편함이 없다고 보고한 어린환우의 비율은 Kids A-LONG 시험 시작 시 75%에서 연장 연구 시작 시 95.6%로 증가했다.

어린환우와 보호자는 Kids A-LONG 연구가 끝날 때까지 엘록테이트 주사가 덜 불편하다고 느꼈으며, ASPIRE 기간 동안 특히 이전에 예방적 치료를 받은 어린환우들은 신체 활동 제한에 불편한 것이 줄어들었다고 보고했다.

연구진은 “일부 환우 보고 결과에서 변화가 적었지만, 개선된 상태가 종종 지속되었다는 점은 주목할 만하다”고 말했다. 이러한 관찰 결과는 엘록테이트가 출혈 에피소드를 줄이고 안전하게 사용할 수 있으며, 잘 견딜 수 있다는 이전 연구 결과를 한층 개선 시켰다.

[헤모라이프 유성연 기자]