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'알투복트', 유럽연합에서 혈우병A 사용 승인 받아주 1회 투여, 응고인자 최저치 10% 이상 유지
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.07.01  16:42:08
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혈류 내에서 장기간 지속되는 제8인자(FVIII) 대체 요법인 Efanesoctocog alfa 치료제가 유럽연합(EU)에서 혈우병 A 환자에게 사용 승인되었다. 이 치료제는 '알투복트'(Altuvoct)라는 브랜드명으로 판매될 예정이다. 이 제제는 출혈 에피소드에 대한 치료나 출혈 빈도를 줄이기 위해 주 1회 예방요법, 그리고 모든 연령층의 혈우병 A 환자의 수술 중 출혈을 관리하기 위한 수술 전후 치료제로 사용될 수 있다.

유럽연합 집행위원회는 유럽 및 기타 시장에서 치료제 개발 및 마케팅을 담당하는 회사인 소비(Sobi)에 알투복트의 판매 허가를 부여했다. 지난해 미국, 일본, 대만 보건당국은 알투비오(Altuviiio)라는 브랜드명으로 사노피(Sanofi)가 판매하는 이 약품에 대한 사용 승인을 내린 바 있다.

소비의 최고 의료 책임자인 리디아 아바드-프랜치(Lydia Abad-Franch) 박사는 회사보도자료를 통해 “오늘의 발표는 혈우병 치료의 중요한 진전을 의미하며, 치료 결과가 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 생각된다”고 말했다.

소비의 연구, 개발 및 의료 업무 책임자이기도 한 아바드-프랜치 박사는 “처음으로 단순화된 주 1회 투여로 제8인자 활동 수준이 1주일 동안 지속될 수 있다”라고 덧붙였다. 또한 “우리는 정상적인 지혈을 향한 패러다임 전환을 이끌고 함께 새로운 가능성을 창조하면서 혈우병 커뮤니티와 협력하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.

환자에게 부족한 응고인자를 투여하는 많은 표준 FVIII 대체요법 치료제들은 혈류에서 오래 지속되지 않으며 2~3일에 한번씩 투여를 해야 하는 불편함이 있다. 혈우병이 있는 소아의 경우 이러한 치료법은 일반적으로 성인보다 더 빨리 체내에서 소모되므로 일주일에 여러 번 정맥 주사를 해야 한다.

내과, 혈관의학 및 응고학과장인 로버트 클램로스(Robert Klamroth) 박사는 “치료제의 발전에도 불구하고 혈우병은 여전히 환자의 삶의 기능을 제한하고 있으며 이는 여전히 높은 수준의 보호를 제공하는 치료법이 필요하다는 것을 의미한다”라고 말했다.

예방 치료제로써 알투복트는 일주일에 한 번 정맥 주사로 투여된다. 다른 FVIII 대체 요법과 마찬가지로 알투복트는 환자에게 유전자재조합 FVIII을 투여함으로써 기능한다. 그러나 다른 치료제와는 달리 알투복트의 FVIII 버전은 다른 단백질 및 단백질 단편과 융합되어 있어 이를 안정화하고 자연분해되는 것을 억제하여 장기간 혈류 내에서 활성 상태를 유지할 수 있게 된다. 클램로스 박사는 “알투복트의 지속적인 FVIII 활성과 주 1회 투여 일정은 혈우병 A 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다”라고 말했다.

▲ 혈우병 치료 분야에서 사노피(Sanofi)와 협력하고 있는 소비(Sobi)의 전시부스가 2024 국제혈전지혈학회 연례총회장에 설치되어 눈길을 끌었다.

이번 EU에서의 판매 승인은 성인과 청소년을 대상으로 한 XTEND-1(NCT04161495)과 소아를 대상으로 한 XTEND-Kids(NCT04759131)의 2가지 3상 임상시험 데이터를 기반으로 이루어졌다. 159명의 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 치료법을 테스트한 XTEND-1의 주요 결과는 연간 출혈율을 줄이는 알투복트의 능력을 입증하였다. 대부분의 환자는 치료 1년 동안의 출혈이 기록되지 않았으며 93%는 3번 미만의 출혈율을 나타냈다.

XTEND-Kids 연구에서는 이전에 다른 FVIII 치료법으로 치료를 받은 적이 있는 중증 혈우병 A 12세 미만의 소아 74명이 1년 동안 주 1회 알투복트로 예방 치료를 받았다. 그 중 약 2/3는 치료를 필요로하는 출혈이 없었고 절반은 연구 기간 동안 출혈이 전혀 없었다고 보고하였다. 환자 중 어느 누구도 FVIII에 대한 항체가 발생하지 않았다. 클램로스 박사는 “이 임상시험에서 신체 건강, 통증 및 관절 건강의 상당한 개선과 함께 출혈 예방 및 치료에 있어 상당한 개선이 있음이 입증되었다”라고 말했다.

알투복트의 장기 안전성에 대한 평가는 XTEND-ed(NCT04644575)라는 3상 확장 임상연구에서 진행되고 있다. 이 연구에는 XTEND-1, XTEND-Kids 또는 기타 알투복트 임상연구에 참여한 환자가 포함되어 있다.

또한 유럽연합 집행위원회는 이 치료법을 희귀의약품으로 지정하는 유럽의약청의 권고를 승인하여 소비에게 10년간의 시장 독점권을 부여했다. FDA는 알투복트를 사용한 주 1회 예방 치료가 다른 FVIII 치료제와 비교해 보았을 때 연간 출혈율이 현저히 적어 “임상적으로 확인된 이점”이 있다고 언급한 바 있다.

우리나라 식약처에서도 지난 5월 초 알투비오를 희귀의약품으로 지정해 알투비오의 빠른 한국 상륙이 기대되는 시점이다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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