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'혈우병 치료제 장벽 허무는 변화 주도' 피투시란사노피의 알투비오, 피투시란 임상결과 최근 ISTH 학회에서 발표
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.06.28  09:36:50
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미국 식품의약국(FDA)은 피하주사 치료제인 피투시란(fitusiran)을 항체 유무에 관계없이 혈우병 A, 또는 B의 성인 및 청소년 치료제로 승인해 달라는 요청을 검토하고 있다고 밝혔다. 피투시란의 개발사 사노피(Sanofi)에 따르면 2025년 3월 28일에 이 결정이 내려질 것으로 예상되고 있다.

▲ 이번주 방콕에서 열린 ISTH 학술대회에서 사노피의 향후 혈우병 치료제에 대한 임상 결과가 발표되었다.

사노피의 최고 의료 책임자이자 글로벌 개발 책임자인 디에트마르 버거(Dietmar Berger) 박사는 회사 보도자료에서 “우리는 규제 기관과 협력하여 혈우병 환자에게 계속해서 새로운 옵션을 제공할 수 있기를 기대한다”라고 밝혔다. 피투시란은 중국과 브라질에서도 혈우병 치료제로 검토되고 있다.

혈우병의 표준 치료법에는 대체 요법이 포함되는데 이는 누락된 단백질 버전을 투여하여 출혈 에피소드를 예방하고 조절할 수 있을 만큼의 높은 응고인자 수준을 요구로 하는 치료법이다. 그러나 일부 환자에게는 이렇게 전달된 응고인자가 표적이 되어 의도한대로 작동하지 못하고 대체 요법의 효과를 감소시키는 항체의 발현이 나타날 수 있다.

피투시란은 일반적으로 불필요한 응고를 방지하기 위한 품질관리 메커니즘으로 작동하는 항트롬빈 단백질의 수준을 낮추도록 설계되었다. 항트롬빈을 줄임으로써 혈우병 환자의 유형이나 항체의 유무에 관계없이 출혈 위험을 줄여주게 된다. 이 치료법은 모두 ATLAS 임상 개발 프로그램의 일부인 6개의 3상 임상시험을 통해 혈우병 환자를 대상으로 테스트되었다. 일부는 여전히 진행 중이며, 사노피는 최근 방콕에서 열린 올해 국제 혈전증 및 지혈학회(ISTH) 총회에서 새로운 임상 데이터를 공유하였다.

연구진은 ATLAS 데이터를 사용하여 피투시란의 예방요법 중 주요 수술의 출혈 관리 측면에서의 환자 결과를 분석하였다. 결과는 “피투시란을 투여 받는 항체가 있거나 없는 혈우병 A 또는 B 환자의 수술 경험”이라는 프레젠테이션으로 공유되었다. 분석에는 2023년 6월까지 피투시란의 임상개발 프로그램의 일환으로 수행된 60건의 주요 수술 데이터가 포함됐다. 대부분은 출혈 관리 지침을 따랐고 거의 절반은 항체가 있는 환자에게 시행되었다.

문제가 될만한 안전성의 문제는 발견되지 않았으며 피투시란의 출혈 조절 효과는 90% 이상의 수술에서 탁월한 것으로 평가되었다. 연구진은 “항체의 상태에 관계없이 BMG(출혈 관리 지침)를 잘 따르면 피투시란으로 예방 치료 중에 주요 수술을 안전하고 효과적으로 시행할 수 있다”고 말했다.

ISTH 발표에서의 또 다른 프레젠테이션에서는 사노피의 혈우병 A 환자에게 승인된 예방 대체 요법 치료로 1주 1회 투여를 실시한 알투비오(Altuviiio, efanesoctocog alfa)의 3상 XTEND 확장 임상연구(NCT04644575)의 새로운 데이터를 선보였다. 이 연구의 주요 부문에는 3상 XTEND-1 임상시험(NCT04161495) 및 3상 XTEND-Kids 임상시험(NCT04759131)을 포함하여 이전 알투비오의 임상시험에 참여한 혈우병 A 환자의 데이터가 등록되었다.

성인과 청소년을 대상으로 한 결과, XTEND-1에서 알투비오로 예방치료를 받은 환자의 경우 연간 평균 출혈량(ABR)은 연간 0.72회였으며, 알투비오로 주문형 치료를 받은 환자의 경우 연간 출혈 발생량은 0.42회이었다. 12세 미만 소아의 중간 데이터도 연간 0.7회로 이와 비슷하게 나타났다. 또한 안전성 측면에서 모든 연령대의 환자에서 항체가 발생하지 않았으며, 새로운 안전성 문제도 발견되지 않았다.

별도의 프레젠테이션으로 진행된 “3상 XTEND-ed 장기연장연구 중 Efanesoctocog Alfa를 투여 받은 중증 혈우병 A 성인 및 청소년 환자의 관절건강 결과에 대한 중간 분석”에서 연구자들은 XTEND-ed의 관절건강 측정치를 분석하였다. 사용된 다양한 척도 전반에 걸쳐 연장 연구에서 청소년 환자들은 1년 동안 치료를 받은 후에도 점수가 변하지 않거나 개선되는 효과를 보여주었다.

“3상 XTEND 임상시험에서 중증 혈우병 A 성인 및 청소년과 소아의 Efanesoctocog Alfa를 이용한 수술 전후 관리”라는 제목의 네번째 프레젠테이션에서는 XTEND-ed와 그 이전 임상시험에서 출혈 조절을 위해 알투비오를 사용한 41명에 대한 49건의 주요 수술 결과를 자세히 설명하였다. 결과적으로는 43건의 수술에서 치료효과가 우수한 것으로 평가되었다.

버거 박사는 프레젠테이션의 결과에 “이러한 데이터는 다양한 시나리오에서 효과적인 결과를 제공하고 개인의 삶 전반에 걸쳐 사용할 수 있는 알투비오 및 피투시란과 같은 치료 옵션을 갖는 것이 중요하다”라고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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