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화이자 혈우병 피하주사 '마스타시맙' 미국과 유럽에서 승인 전망최초 혈우병 A, B 공동제제로 등록될 듯
김태일 기자  |  saltdoll@hemophilia.co.kr
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승인 2024.06.16  12:30:05
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▲ 지난 4월 세계혈우연맹 총회에서 진행된 화이자 주최 산업심포지엄에서는 화이자가 개발중인 혈우병 최신 제제들에 대한 연구결과가 발표되었다.

혈우병 A와 B 모두에 쓸 수 있는 주 1회 투여 피하주사 마스타시맙(Marstacimab)이 미국과 유럽 모두에서 승인이 고려되고 있다.

마스타시맙 개발사인 화이자에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 말, 유럽연합 집행위원회(European Commission)의 결정은 2025년 초에 결정될 것으로 예상되고 있다.

승인된다면 혈우병 A나 B에 대해 균일한 용량으로 투여되는 최초의 약물이 될 것이며, 피하주사로 투여되는 혈우병B에 대한 최초의 주 1회 치료법이 될 것으로 보인다.

수석 부사장이자 최고 개발 책임자인 제임스 러스낙(James Rusnak) 박사는 “마스타시맙이 승인될 경우 환자에게 펜타입 자동 주사기를 통해 주 1회 피하 균일 용량 투여를 통해 효과적인 치료 옵션이 될 수 있음을 입증했다”고 말했다. 그는 "우리는 이 중요한 제제를 전세계 환자에게 제공하기 위해 FDA, EMA(유럽 의약청) 및 글로벌 규제 당국과 함께 이 새로운 치료법에 대한 검토를 진행하기를 기대한다”고 덧붙였다.

마스타시맙은 일반적으로 혈액응고를 저해하는 조직 인자 경로 억제제의 활성을 억제하는 항체기반 치료제다. 주 1회 예방요법으로 투여되는 마스타시맙은 항체 여부와 관계없이 혈우병 A, B 환자의 출혈을 예방하거나 줄이는 데 도움이 될 것으로 기대된다.

항체가 없는 환자에 대한 화이자의 치료법 승인 신청은 BASIS(NCT03938792) 라고 불리는 현재 진행 중인 3상 임상 시험 데이터를 주로 기반으로 한다. 이 연구에는 중증 혈우병 A 또는 중등도에서 중증 혈우병 B를 앓고 있는 12~74세의 남성 173명이 등록되었다. 이는 표준 응고인자 대체요법과 마스터시맙을 비교 테스트하도록 설계되었다.

참가자들은 일상적인 예방, 치료 또는 출혈 관리를 위한 필요에 따라 표준 대체요법을 받는 6개월 동안 관찰기간을 거쳤고 그런 다음 모든 환자에게 300mg의 마스타시맙을 투여한 후 약 1년 동안 매주 1회 150mg의 용량을 투여했다.

억제제가 없는 총 116명의 환자는 표준 치료로 관찰 기간을 완료하고 최소 1회 용량의 마스타시맙을 투여 받았다. 이들의 평균 연령은 30세(범위, 13~66세)였으며 대부분 백인(50.8%) 또는 아시아인(47.7%)으로 확인되었다.

이 환자 그룹의 전체 결과는 지난해 미국혈액학회(ASH) 제65차 연례회의에서 '비항체 중증 혈우병 환자에서 ​​마스타시맙의 효능 및 안전성: 3상 기초시험 결과'이라는 구두 발표로 공유됐다.”

마스타시맙은 관찰기간 동안 예방요법을 받던 환자들 사이에서 연간 평균 출혈을 35.2% 감소시켰다(7.85회 출혈에서 5.08회로). 이러한 감소는 관찰 기간 동안 주문형 치료를 받던 환자들 사이에서 훨씬 더 뚜렷해 연간 출혈이 91.6% 감소했습니다.

마스타시맙은 자연출혈이나 관절 출혈을 포함한 출혈을 줄이는 데 있어서 표준 예방요법과 주문형 치료보다 적어도 뒤처지지 않은 것으로 통계 테스트에서 나타났다. 또한 건강 관련 삶의 질 향상에 있어 표준 예방요법보다 열등하지 않았다.

마스타시맙이 출혈률에 미치는 영향은 일반적으로 혈우병 A 또는 B 환자와 다양한 연령층에서 일관되게 나타났다. 1년간의 마스타시맙 치료 후 BASIS 참가자들은 공개 연장 연구(NCT05145127)에 등록하여 최대 7년 동안 실험적 치료법을 받을 수 있는 옵션을 갖게 되었다.

연장 기간 동안 최대 1.5년 동안 87명의 환자로부터 입수한 데이터에 따르면 마스타시맙이 출혈률에 미치는 영향은 장기간 치료에도 일관되게 유지되는 것으로 나타났습니다.

“혈우병을 안고 살아가는 것이 환자에게 줄 수 있는 불확실성을 감안했을 때, BASIS 시험의 결과는 12개월 치료 기간 동안 연간 출혈률 감소가 나타났고 이후 장기 추적 조사에서도 유지되었기 때문에 특히 고무적"이라고 ASH에서 데이터를 발표한 Davide Matino 박사는 말했다.

BASIS 및 확장 연구에서 가장 일반적인 안전 관련 문제에는 코로나19, 출혈, 간 장애, 알레르기, 고혈압 및 주사 부위 반응이 포함되었다.

Rusnak 박사는 “마스타시맙은 효능과 안전성이 강력하게 결합되어 출혈 위험을 크게 줄일 수 있는 피하 옵션을 제공할 수 있을 것으로 믿는다.”라고 밝혔다.

BASIS의 항체 환자군 데이터는 올해 말 나올 것으로 예상된다.

▲ 현재 응고인자제제와 피하주사, 유전자치료의 치료영역과 임상 현황을 보여주는 표

[헤모라이프 김태일 기자]

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