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밈8, 표준 치료법보다 출혈 조절 더 우수한 것으로 나타나3상 임상서 26주 동안 출혈 현저히 감소
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.06.03  16:47:42
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연구용 피하투여 혈우병 치료제인 밈8(Mim8)을 이용한 주간 및 월간 치료에 있어 항체 여부에 관계없이 임상연구에 참여한 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드를 줄이는데 있어 주문형, 또는 표준 예방 요법보다 더 나은 것으로 나타났다고 치료법 개발사인 노보노디스크(Novo Nordisk)가 글로벌 3상 임상시험인 FRONTIER 2(NCT05053139) 연구의 주요 결과를 발표한 내용에서 밝혔다. 노보노디스크는 연말까지 밈8의 승인을 얻기 위한 첫번째 규제 신청서를 제출할 계획이라고 말했다.

노보노디스크의 개발 담당 수석 부사장인 Martin Holst Lange는 회사보도자료를 통해 “FRONTIER 2 임상시험의 긍정적인 결과에 매우 만족하고 있다”라며, “이 데이터는 투약 빈도에 관계없이 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드를 효과적이고 안전하게 예방할 수 있는 밈8의 능력을 보여준다”라고 말했다. 그는 이어 혈우병 A 환자의 다양한 요구를 고려할 때 주 1회 또는 월 1회의 편리한 투여는 제품의 선택성과 유연성을 제공한다고 덧붙였다.

혈우병 A는 혈액응고 단백질 8인자(FVIII)의 결핍, 또는 기능장애로 나타나며, 조절되지 않고 과다한 출혈로 이어져 혈우병의 증상이 나타나게 된다. 이러한 질환의 치료법으로는 외부 공급원으로부터 FVIII을 제공하는 대체요법이 있는데 이는 표준 예방요법, 또는 주문형 요법으로 실시되고 있다. 하지만 일부 환자에서는 이렇게 전달된 FVIII에 대한 중화 항체인 억제제가 발생하여 FVIII의 효과를 제한하게 된다.

밈8은 FVIII의 활성을 모방하여 만든 기존 FVIII의 필요성을 우회하도록 설계된 차세대 예방 치료제이다. 이러한 기법은 신체 내 FVIII의 자연적 기능을 모방하는 두가지 다른 응고인자(FIXa와 FX)를 결합하는 역할을 해준다. 피하주사로 투여되는 밈8은 혈액응고를 돕는 효소인 트롬빈 생성을 자극하도록 설계되었다.

혈우병이 없는 지원자와 혈우병 A 환자를 대상으로 한 밈8의 안전성과 약리학적 특성을 평가한 FRONTIER 1 임상시험(NCT04204408)의 초기 긍정적인 결과로 FRONTIER 2를 포함한 여러 3상 임상시험이 시작되었다. FRONTIER 2의 임상시험에서는 항체의 유무에 관계없이 12세 이상의 혈우병 A 환자 254명을 무작위로 배정하여 밈8을 주 1회, 또는 월 1회 주기로 투여하여 26주 혹은 6개월 정도 일상적인 예방 또는 주문형 FVIII 투여를 대체하도록 했다.

이러한 임상시험에서 노보노디스크는 보고 자료를 통해 표준 치료 환자에 비해 밈8 치료 환자에게서 출혈 발생 횟수가 현저히 적게 나타났다고 말했다. 예방요법을 사용하지 않았던 환자의 경우 밈8을 주 1회 투여하면 출혈 횟수가 97% 감소되며 월 1회 투여하면 출혈 횟수가 99% 감소하는 것으로 나타났다. 밈8의 주간 투여군에서는 환자의 86%가 본 임상시험의 26주 동안 치료가 필요한 출혈이 없었고, 월간 투여군에서는 95%가 그렇다고 밝혔다.

밈8의 안전성 프로필은 이전 임상시험에서 나타난 것과 일치했으며, 치료법은 안전하고 내약성이 우수하다고 회사는 밝혔다. 임상시험 기간 동안 사망이나 혈액응고 사례는 보고되지 않았다. 밈8에 대한 2상 및 3상 연구를 완료한 환자들은 장기 안전성 및 효능 확장 연구인 FRONTIER 4(NCT05685238)에서 치료를 계속하게 된다.

아울러 회사는 1세에서 11세 사이의 혈우병 A를 앓고 있는 소아를 대상으로한 밈8의 3상 임상시험(NCT05306418)을 포함하는 FRONTIER 임상시험 프로그램의 결과를 과학 저널에 발표할 예정이며 올해 말과 2025년에 걸쳐 의료 과학 관련 학회에서 발표될 예정이라고 말했다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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