▲ 2024 WFH 세계총회가 마드리드에서 열리던 4월 23일, 사노피 부스에서 사노피 글로벌 메디컬 수석 디렉터 (Sanofi Senior Medical Director)인 Jennifer Dumont 박사를 만나 출혈질환 치료의 비전에 대해 이야기 나눴다.

1. 먼저 사노피와 본인 소개를 부탁드립니다.

사노피 희귀질환사업부 의학부 총괄을 담당하고 있는 제니퍼 듀몬트(Jennifer Dumont)입니다. 세포생물학에서 박사 학위를 취득한 뒤 혈우병 영역에서 20년 이상 몸담고 있으며, 사노피의 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’와 B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스’ 최초 개발에 참여한 책임 연구원 중 한 명입니다.

당시에는 엘록테이트와 알프로릭스를 최초 개발한 바이오 벤처 기업에서 연구를 담당했으나, 감사하게도 개발 단계에서부터 시장에 출시된 현 시점까지 엘록테이트 및 알프로릭스와 함께하고 있습니다. 이 전 과정을 함께 할 수 있다는 사실에 감사하고 있으며, 현재는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Sustained Factor) 알투비오(ALTUVIIIO)의 글로벌 의학 총괄을 맡고 있습니다.

사노피는 ‘인류의 삶을 개선하기 위해 과학의 기적을 추구한다’는 사명을 지닌 글로벌 헬스케어 기업입니다. 새로운 신약을 개발 및 공급함으로써 이러한 사명을 실천하고 있으며, 사노피의 직원은 약 100여개 국에 진출해 많은 사람들이 불가능하다 여기는 일을 실현시키는 등 의료에 혁신을 일으키는 데 집중하고 있습니다.

2. 코로나19 팬데믹이 종식됨에 따라 WFH 총회가 다시 정상적으로 개최되고 있다. 올해 총회에 참석하신 소감에 대해 말씀해주신다면?

세계혈우연맹 총회에 참석해 과학적 지식을 나눌 수 있게 된 것에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 총회에 참석하신 많은 분께서 언급한 것처럼 세계혈우연맹 총회는 혈우병 관련 행사 중 최대 규모의 행사라고 해도 과언이 아닙니다. 따라서 이처럼 대면으로 만나는 자리는 그 어떤 형태로도 대체될 수 없으며, 화상 미팅과 차별점 또한 분명합니다.

이러한 총회는 혈우병과 관련한 최신 의학 정보를 교환할 수 있다는 점에서 매우 중요하며, 더불어 각국의 모범사례를 공유하고 또 다양한 국가의 다양한 배경을 가진 사람들과 교류할 수 있는 기회이기도 합니다. 세계혈우사회로부터 혈우병 치료의 발전을 위해 무엇이 중요한지, 무엇이 필요한지, 어떤 방향으로 나아가야 할지에 대해 직접 들을 수 있어 혈우 사회를 이해하는 데 큰 도움이 됩니다.

총회에는 환자, 환자단체, 의료진, 이해관계자, 제약사 등 다양한 배경을 가진 사람들이 한 자리에 모입니다. 이처럼 각양 각층의 사람들이 한 자리에 모이는 데에 큰 의의가 있다고 생각하며, 학회에서 발표된 최신의 유망한 데이터를 확인하고 세계혈우사회의 관심이 집중되고 있는 주제에 대한 토론 등을 들을 수 있어 매우 유익했습니다. 또한 혈우병과 관련한 최신 데이터와 어떤 연구가 진행 중인지, 무엇이 중요한지를 들을 수 있기 때문에 참석자로서 큰 동기 부여를 받았습니다.

3. 사노피는 혈우병 치료 분야를 어떻게 선도해 나갈 계획인가요?

사노피는 혈우병 환자를 위한 혁신 치료제 개발에 누구보다 앞장서고 있습니다. 사노피는 약 10년 전 A형 혈우병과 B형 혈우병에 있어 최초의 반감기 연장 제제(Extended Half-life)를 개발했으며, 여기에 그치지 않고 혈우 사회에 여전히 미충족 요구가 남아있다는 사실에 착안해, 혈우병 치료 환경을 재정립하기 위한 노력을 이어가고 있습니다. 혈우병 치료가 눈부신 발전을 이뤘음에도, 환자들은 여전히 출혈 위험을 안고 살아가며 이는 신체적인 측면뿐만 아니라 삶의 질 측면까지 일상에 큰 영향을 미친다는 사실을 인지하고 있습니다. 따라서 여전히 남아있는 미충족 요구를 해결하기 위해 환자들의 치료 부담을 덜 수 있도록 반감기가 더 긴 혈액응고인자 제제 등 혁신 치료제 개발하고자 노력하고 있습니다.

덧붙여 사노피는 치료제에 대한 환자 접근성 역시 세계혈우사회의 미충족 요구가 높은 분야라는 것을 이해하고 있습니다. 따라서 사노피는 세계혈우연맹과의 파트너십을 기반으로 인도주의적 지원 프로그램을 지원함으로써 치료 접근성 개선에 기여하고 있으며, 다른 주요 프로그램에도 활발히 참여 중입니다.

▲ 좌축부터 김태일 기자, Dumont 박사, 노현규 객원기자, 하석찬 기자

4. 현재 사노피의 혈우병 영역에서 가장 주목해야 할 분야 또는 현재 연구 중에 있거나 상용화 추진 중에 있는 후보 물질에 대해 설명 부탁드립니다.

사노피는 과학을 기반으로 혈우병 환자의 미충족 요구를 충족할 수 있는 치료제를 공급하고자 항상 노력하고 있습니다. 이를 위해 유효성을 최적화하고, 환자의 치료 부담을 줄이고자 하며, 전세계에 이러한 혁신 의약품을 도입할 수 있는 방안을 모색하고 있습니다.

현재 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받아 시판중인 알투비오를 중점으로 설명 드리자면, 알투비오는 지속성이 매우 높은 A형 혈우병 치료제입니다. 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 혈우병 환자가 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕습니다. 알투비오 투여 후 7일차에도 체내 혈액응고인자 활성도를 15% 정도로 유지할 수 있어, 경증 혈우병 수준의 혈액응고인자 활성도 유지가 가능합니다.

지속성이 높은 혈액응고인자 수치 덕분에 전 세계적으로 알투비오에 대한 기대와 관심이 매우 높고, 환자들이 알투비오를 혈우병 치료의 패러다임을 바꿀 치료제로 인식하기 시작했습니다. 알투비오는 미국, 일본, 대만에서 최근 승인을 받았으며, 한국에서도 곧 선보일 수 있기를 희망하고 있습니다. (기자 : 한국에서 알투비오는 언제쯤?) 현 시점에서는 정확한 답변을 드리기가 어려우나, 한국에서도 가능한 조속히 출시될 수 있기를 바랍니다.

5. 사노피가 혈우병 치료 분야에 매진하는 이유와 이를 이끄는 원동력이 있을까요?

사노피는 전통적으로 의료 현장의 미충족 요구를 파악하고 희귀질환 분야에 많은 투자를 해왔습니다. 이러한 배경으로 혈우병에 있어서도 혁신 치료제를 선보이기 위해 오랫동안 앞장서 왔으며, 앞으로도 혈우병 환자에 신약을 선보이기 위한 노력을 계속 이어갈 것입니다.

6. 혈우병 치료에 있어 사노피의 궁극적인 목표는 무엇인가요?

향후 혈우병 치료는 체내 혈액응고인자 활성도를 더 높게 유지할 수 있게 되면서, 환자들은 출혈 걱정 없는 자유로운 일상 생활이 가능해질 것입니다. 사노피의 끊임없는 노력을 통해 이러한 날이 좀 더 가까워질 수 있기를 바랍니다. 전세계에서 혈우병 치료에 대한 환자의 접근성이 크게 개선되기를 기대하는 한편, 향후에는 환자들이 자신의 치료와 치료 결정에 더 권한을 갖고 주체적으로 결정하게 될 것이라 전망합니다.

7. 사노피의 신약을 기다리고 있는 한국 환자들에게 해 주실 말씀이 있다면?

사노피는 신약과 관련하여 많은 핵심 임상 연구 데이터를 확보했으며, 계속해서 장기 치료 결과를 모니터링하며 특징을 규정하고 있습니다. 다양한 분석 결과를 모니터링하고 있으므로 앞으로 더 많은 신규 데이터가 발표될 것으로 예상하며, 신규 데이터에 대해 거는 기대가 큰 만큼 환자분들께도 가능한 빠르게 소식을 전달할 수 있도록 하겠습니다.

높은 수준의 혈액응고인자 활성도를 유지하는 것은 혈우병 치료의 결과를 크게 개선할 뿐만 아니라 환자의 삶에 영향을 미칠 수 있는 잠재력이 있습니다. 알투비오 주 1회 투여로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지할 수 있다고 말씀드렸는데, 활성도가 30~50%의 범위면 관절 출혈 위험을 없애기 위해 필요한 수준에 이릅니다. 현재 알투비오가 체내 혈액응고인자 활성도를 높게 유지해 출혈을 예방할 수 있다는 사실이 많은 데이터를 통해 뒷받침되고 있습니다.

▲ Dumont 박사는 향후 혈우병 환자의 응고인자 수치가 정상의 50% 가까이 유지되는 예방요법 시대가 가능해질 것이라 내다보았다.

8. 사노피가 혈우병 관련하여 진행하고 있는 환자 지원 또는 사회공헌 프로그램은 어떤 게 있나요?

사노피는 2014년부터 WFH와 인도주의적 지원(Hemophilia Humanitarian Aid) 프로그램을 진행 중입니다. 혈액응고인자 치료제 파트너인 소비(Sobi)와 함께 2015년부터 총 81만 개의 혈액응고인자 제제를 무상 공급해왔으며, 그 결과 48개국에서 약 21,000명의 환자가 무상 지원된 제품으로 치료를 받을 수 있었습니다. 세계혈우연맹과의 인도주의적 지원 프로그램은 올해로 10주년을 맞아, 얼마전 바로 이곳에서 10주년 기념 행사가 개최되기도 했습니다.

이러한 성과에 대해 큰 자부심을 느끼고 있지만, 한편으로 여전히 전세계 환자의 75% 이상이 치료제에 대한 접근성을 제대로 또는 전혀 보장받지 못하고 있다는 사실에 주목할 필요가 있습니다. 이 프로그램은 과거에 치료제에 대한 접근성을 거의 또는 전혀 보장받지 못했던 많은 환자들에게 큰 변화를 가져오고 있다고 생각합니다.

이 외에 또 다른 환자 지원 프로그램으로는 약 2,500명의 환자들이 무상 공급된 혈액응고인자 치료제로 예방요법을 시행하고 있습니다. 이들은 대부분 소아 환자로, 과거에는 치료를 받지 못하다가 해당 프로그램을 통해 예방요법을 시행하게 되면서 훨씬 좋은 치료 결과가 나타날 것으로 기대하고 있습니다.

또한, 급성 출혈과 관련하여 현재까지 229,000번의 출혈에 대한 치료가 이뤄졌으며, 혈액응고인자 제제가 필수적인 수술에 있어서도 약 5,800건의 수술이 진행됐습니다. 과거에는 치료를 받지 못했던 환자들이 사노피의 환자지원 프로그램을 통해 혈액응고인자 제제를 지원받고 치료를 받을 수 있게 됐다는 점에서 WFH와 좋은 협력 프로그램을 진행하고 있다고 생각합니다.

9. 이번 총회에서 사노피 세션 외 인상적이었던 세션은 무엇이 있었나요?

최신 연구 정보와 최신 데이터를 발표하는 세션과 환자의 건강을 평가하는 도구에 대한 정보를 공유하는 세션이 인상 깊었습니다. 또한 혈우병 환자의 관절 건강과 관련한 세션의 경우에도 매우 흥미로웠습니다. 혈우병 환자의 관절 건강과 이를 평가하는 방법은 여전히 연구해야 하는 부분이 많지만 계속 발전하고 있는 부분이기도 합니다.

이번 총회에서 가장 좋은 점 중 하나는 환자들이 학회에서 이루어지고 있는 혁신을 주도하는데 적극적인 역할을 하고 있다는 사실입니다. 환자들이 연구와 포스터 발표, 세션 중 주요 논의에 직접 참여하며 선례를 남기고 있으며, 이러한 점은 이번 총회의 훌륭한 성과 중 하나라고 생각합니다. 환자들이 논의를 주도하는 것이 정말 멋지고, 이렇게 함께 이야기할 수 있는 기회를 갖는다는 것 자체로 우리에게 큰 동기부여를 줍니다.

10. 다양한 혈우병 환자 단체, 의료진 또는 글로벌 커뮤니티와 함께하며 특히 기억에 남는 순간 또는 경험이 있나요?

가장 기억에 남는 순간은 아마도 개발에 참여한 치료제가 환자에게 어떤 영향을 미쳤는지 이해할 수 있게 된 때인 것 같습니다. 오랫동안 연구 분야에서 활동하기를 원했고, 환자의 삶을 바꾸는 혁신 치료제 개발을 목표로 했습니다. 하지만 이 때에는 치료제가 환자에 미치는 영향이 실제로 어느 정도인지 충분히 인식할 수 없었습니다.

사노피가 개발한 최초의 혈우병 반감기 연장 제제가 환자들에게 공급된 후 해당 제품을 최초로 사용한 환자분을 만날 기회가 있었습니다. 당시 환자분께 해당 치료제의 초기 연구에 참여했었다고 말씀드렸을 때, 환자분의 첫 반응은 저를 꼭 껴안아 주시면서 치료제 덕분에 본인과 가족의 삶이 매우 크게 변했다고 말씀해 주셨습니다. 환자분의 반응에 가슴이 뭉클했고 큰 감동을 받았습니다. 이 경험은 계속해서 새로운 치료제를 개발하고 치료의 발전을 이어가야겠다는 각오를 다지게 된 계기이기도 합니다. 덕분에 이 자리까지 와, 새로운 A형 혈우병 장기 지속형 치료제를 개발하게 됐습니다.

11. 글로벌 출혈질환 커뮤니티에 전하고 싶은 메시지를 부탁드립니다.
사노피는 계속해서 과학의 기적을 추구하며 혈우병 치료를 발전시키고, 새로운 가능성을 개척해 나가기 위해 최선의 노력을 기울일 것입니다. 사노피는 무엇이 중요한지, 환자가 무엇을 필요로 하는지를 이해하기 위해 계속 협력하고 이러한 협력을 이어 나갈 예정이니 앞으로도 많은 관심과 응원 부탁드립니다.

▲ 과학으로서 혈우병 치료의 새로운 패러다임을 제시하는 연구자에 대한 존중의 표현으로 기자는 Dumont 박사에게 따뜻한 포옹을 전했다.

[헤모라이프 김태일 노현규 하석찬 기자]