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GeneVentiv, 혈우병 유전자 치료제 개발 위한 250만달러 보조금 따내GENV-HEM의 동물 연구, 분석 개발 힘 받을 듯
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.05.10  16:47:42
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GeneVentiv 제약은 응고인자 항체 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B 환자를 위한 일회성 주입 유전자 치료법에 대한 추가 전임상 테스트를 수행하기 위해 250만 달러의 보조금을 받았다고 전했다. GENV-HEM이라는 이 치료법은 두 가지 혈우병 유형의 마우스 모델에서 좋은 결과를 얻은 후 혈우병 개 모델을 대상으로 한 대규모 연구를 테스트할 예정이다. 또한 이번 보조금은 유전자 치료의 체내 분포 및 관련 독성학을 평가하는 연구를 지원하는데 사용될 것이라고 밝혔다. 이러한 연구가 규제 당국에 의해 승인될 경우 GENV-HEM의 인간 임상시험에 들어갈 수 있게 하는 치료법에 대한 미래의 임상시험용 신약(Investigational New Drug, IND) 신청을 뒷받침할 것으로 예상된다.

이번에 GeneVentiv가 받게 되는 SBIR(Small Business Innovation Research) 보조금은 미국 국립 보건원(National Institutes of Health, NIH) 산하 국립 심장, 폐, 혈액 연구소(National Heart, Lung, and Blood Institute)로부터 받게 된다. SBIR 프로그램은 시장 잠재력이 있는 제품을 개발하는데 필요한 초기 자금을 회사에 제공한다. GeneVentiv의 최고 과학 책임자인 Paris Margaritis는 “GENV-HEM은 항체의 유무에 관계없이 생쥐의 모델에서 혈우병 A 또는 B를 성공적으로 치료했다”라고 회사보도자료를 통해 밝혔다.

혈우병은 응고인자라고 불리우는 특정 단백질의 부족이나 결핍으로 인해 출혈이 과도하고 장기간 지속되는 것이 특징이다. 이러한 혈우병의 치료법에는 결함이 있거나 누락된 응고 인자를 투여하는 인자대체요법이 혈우병의 표준 치료법으로 자리잡고 있다. 하지만 인간의 면역 체계가 투여받은 응고인자를 위협으로 잘못 인식하고 이에 대한 항체를 만들기 시작할 수도 있다. 이러한 항체는 투여된 응고인자가 제대로 작동하는 것으로 방해하고 대체 요법의 효과를 감소시킬 수 있다.

GENV-HEM은 인간에게 무해한 버전의 아데노연관바이러스 8(Adeno-Associated Virus 8, AAV8)을 매개체로 사용하여 활성화된 응고인자 V(FVa)를 코딩한 유전자를 전달한다. FVa와 또 다른 응고인자 X(FX)의 상호작용은 FVIII 또는 FIX에 의존하지 않고 혈전 형성으로 이어지는 단계를 만들어내게 된다.

미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)은 항체 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B 치료를 위해 GENV-HEM을 희귀 의약품으로 지정하였다. GeneVentiv는 ReciBioPharm과 협력하여 GENV-HEM의 개발을 전임상 단계에서 임상 테스트 단계로 발전시켰다. 이번 협력의 목표는 유전자 치료법이 일괄된 고품질로 생산되도록 설정된 우수제조관리기준(GMP) 표준과 데이터 테스트, 기록, 저장에 대한 우수실험관리기준(GLP) 요건을 충족하는지 확인하는 것이다.

GeneVentiv의 CEO인 Damon Race는 “이번의 보조금과 최근의 제조 협력을 통해 GENV-HEM 생산 및 분석 개발 비용을 실질적으로 해결함으로써 투자자의 자금의 가치를 높이는 IND 지원 연구를 최대한 할당되도록 보장했다.”라고 말했다. 또한 Race 박사는 “GENV-HEM은 항체 유무에 관계없이 혈우병 환자를 평생 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다”라고 말했다. 그는 이어 NIH의 이번 보조금 지원으로 GENV-HEM이 IND 제출에 한 단계 더 가까워졌다고 덧붙였다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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