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이제는 현실로 다가온 유전자 치료제, 어디까지 왔나바이오마린의 기업 심포지엄, “유전자 치료 고려에서 투여까지”
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.05.01  13:40:11
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불과 몇 년 전만 해도 유전자 치료는 꿈의 치료제, 아직은 먼 미래로만 여겨졌던 적이 있었다. 하지만 지금은 3상 임상시험 소식을 넘어 사용 승인 소식까지 심심치 않게 들려오고 있는 상황이다. 이번 WFH 2024 총회에서 바이오마린이 진행한 산업심포지엄, '혈우병 유전자 치료: 치료 고려부터 투여까지'라는 강연에서 유전자 치료의 현재와 그 미래를 살펴보았다.

▲ “혈우병 A와 B 유전자 치료의 최신 정보”에 대하여 강연을 맡은 Steven W. Pipe 박사

혈우병 환자에게 익숙한 팩터 기반의 치료제는 정맥 주사를 짧게는 2일(Standard Half-Life, SHL)부터 길게는 2주(Extended Half-Life, EHL)에 한번씩 맞는 치료제가 있으며, 논 팩터 기반의 치료제는 피하 주사로 짧게는 1주에 한번, 혹은 2주에 한번 맞는 치료제가 있다. 이에 반에 유전자 치료제는 단 한번 투여로 몇 주 내에 효과가 나타나며 그 이후로는 수년간(연구 진행 중) 팩터 레벨의 수치가 활성화된다는 장점이 있다.

현재 출시되거나 3상 임상시험 중인 유전자 치료제로는 바이오마린(BioMarin)과 화이자/상가모(Pfizer/Sangamo)의 8인자(FVIII) 유전자 치료제가 있으며, 유니큐어/CSL 베링(uniQure/CSL Behring)과 화이자/스파크 제약(Pfizer/Spark Therapeutics), 빌리프 바이오메드(Belief BioMed)의 9인자(FIX) 유전자 치료제가 있다.

각각의 시험들은 전세계적으로 수십~백 여 명의 피임상자를 모집하여 진행하고 있는데, 강연을 발표한 미시건 의과대학의 스티븐 W. 파이프(Steven W. Pipe, M.D.) 박사는 모두 투여 관련한 경미한 부작용 반응과 간수치(ALT) 상승 등의 문제점이 있다고 말했다. 임상시험 도중 6명의 암 발병 케이스가 있었으나 조사 결과 고령의 환자이며, B형, C형 간염을 앓고 있었고, 암의 가족력이 있는 등 유전자 치료와는 관련이 없는 것으로 밝혀졌다고 한다.

▲ 바이오마린의 세션에서는 중간중간 실제 환자의 경험을 담은 비디오를 통해 유전자 치료제의 장점을 보여주었다.

이렇게 유전자 치료제는 많은 환자들이 투여 후 연간 출혈율(ABR)이 0으로 떨어지는 경험을 하였으며, 높은 팩터 레벨을 유지하여 대부분의 환자들이 예방 요법을 더이상 필요로하지 않았고, 이로 인해 환자의 삶의 질이 높아지는 결과를 얻게 되었다.

WFH는 이러한 장점을 보이는 유전자 치료제에 환자들이 더 쉬운 접근을 할 수 있도록 치료의 결정과 투여까지 도움을 줄 수 있는 시스템을 개발하여 발표하였다. WFH Shared Decision-Making Tool(SDM)이라고 불리우는 이 도구는 환자가 쉽게 치료제를 비교하여 자신에 맞는 치료제를 선택할 수 있도록 해주는 장치이다.

▲ WFH는 SDM 툴을 소개하면서 유전자 치료제의 선택에서부터 투여까지 결정을 하는데 환자가 도움이 될 수 있도록 하였다.

하지만 다른 세션에서도 확인할 수 있듯이 유전자 치료제의 가장 큰 걸림돌은 그 비용이 아닐까 싶다. 국가별로 의료보험제도가 모두 상이하며, 막대한 비용을 처리하기 위해 소득 대비 납부라던가, 년간 분할 납부, 일시 납부 등 다양한 지불 방법 등이 존재하며, 아직 소수의 나라만이 사용 허가를 받아 이제 막 실사용에 들어간 만큼 유전자 치료의 기준과 지침이 모호한 것이 사실이다.

꿈의 치료제라 불리우는 유전자 치료제, 분명 좋은 것이 사실이지만 아직 살펴보아야 할 것들이 많다. 바이오마린에서 개최한 산업심포지엄인만큼 그 부작용과 한계점에 대해서는 자세히 말하지 않았지만 유전자 치료제도 다른 치료제와 마찬가지로 장단점이 있는 만큼 혈우병 환자들도 자세히 알고 접근해야 할 것이다.

▲ 23일 오후 바이오마린이 주최한 산업심포지엄 포스터

[헤모라이프 황정식 기자]

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