▲앨라일람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals) 홈페이지 화면

앨라일람 파마슈티컬즈(Alnylam Pharmaceuticals)사의 혈우병 신약물질 ‘피튜시란(fitusiran)’이 임상 중 환자 사망으로 모든 연구를 중단했다.

이 치료제는 혈우병 8인자 9인자를 비롯해 항체환자까지 지혈이 가능한 ‘만능 혈우병 치료제’라는 별명을 얻고 있던 혈우병 신약이다.

혈우병 환자의 사망 이유는 치료제와 직접적인 연관이 있는 것으로 알려졌다. 이에 회사는 성명을 통해, 환자의 사망 원인을 충분히 검토해서 연말까지 시험 투여를 재개하기를 희망한다고 밝혔다.

앨라일람 연구개발 아크샤(Akshay Vaishnaw) 담당자는 “먼저 환자 사망에 대해 무척 슬프고 환자 가족에게 위로의 말씀을 드린다”며 “피튜시란은 혈우병 환자에게 잠재적인 치료옵션으로 큰 가능성을 가지고 있으며 우리는 지속적인 개발의지가 있다.”고 말했다.

▲임상연구 프로토콜 진행안내화면

‘ALN-AT3SC’으로도 알려진 ‘피튜시란’은 혈액응고를 방해하는 단백질 ‘안티 트롬빈’ 생성을 억제하는 방법으로 혈우병 환자들의 체내응고가 가능하도록 고안된 새로운 방식의 신약치료제이다. 이같은 아이디어로 혈우병 A환자와 B환자는 물론 항체환자까지 지혈을 돕고 출혈을 예방할 수 있도록 개발되어왔다.

한편, 지난 7월 앨라일람은 이 치료제의 임상연구(FDA NCT02554773)에 혈우병 A환자 27명, 혈우병 B환자 6명 등 총 33명의 환자가 임상을 진행해 ‘혈전색전증’없이 20개월 동안 ‘고무적인 안전성’을 나타냈다며 투여방법은 피하주사로 1회 투여 당 50mg 내지 80mg의 용량으로 치료를 받았다고 발표했다.

[헤모라이프 유성연 기자]