2023³âÀÇ ³¡ÀÚ¶ô¿¡ ¸Æ½ºÀ£(Maxwell)À̶ó´Â À̸§ÀÇ Ç÷¿ìº´ A ¼ºÀΠȯÀÚ°¡ ¹Ì±¹¿¡¼ ÀÛ³â 6¿ù¿¡ ½ÂÀÎµÈ ÀÏȸ¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÎ ·ÏŸºñ¾È(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec-rvox)À¸·Î Ä¡·á¸¦ ¹Þ¾Æ ÀÓ»ó½ÃÇè ¿Ü ½ÇÁ¦ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº ÃÖÃÊÀÇ È¯ÀÚ°¡ µÈ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù.
¸Æ½ºÀ£Àº ÀÌ Ä¡·á¹ýÀ» ½ÃÇàÇÑ À¯Àü¼º Ç÷¾×Áúȯ ¼¾ÅÍ(CIBD)ÀÇ º¸µµÀÚ·á¿¡¼ “ÀÌ Ä¡·á¸¦ ¹Þ´Â °ÍÀº Çع氨À» ¾ò´Â °ÍÀÌ´Ù. ³ª °°Àº °³ÀÎÀÌ ÀÌ Áúº´ÀÇ Á¦¾à¿¡¼ ÁøÁ¤À¸·Î ¹þ¾î³ª »îÀ» ÃÖ´ëÇÑ Æ÷¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô ÇØÁÖ´Â Ä¡·á¹ýÀÌ ¸¶Ä§³» Á¸ÀçÇÑ´Ù´Â »ç½ÇÀ» ¾Ë°Ô µÇ¾î ±â»Ú´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù. ¸Æ½ºÀ£Àº Áö³ 12¿ù 29ÀÏ, ³²ºÎ Ķ¸®Æ÷´Ï¾Æ¿¡ ÀÖ´Â CIBD¿¡¼ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹Þ¾Ò°í ÇöÀç Ä¡·á È¿°ú¸¦ ÃßÀûÇϱâ À§ÇØ ÃßÀû °üÂûÀ» ¹Þ°í ÀÖ´Ù°í º´¿øÃøÀº ÀüÇß´Ù.
¸Æ½ºÀ£Àº “ÀÌ°ÍÀº ÀÇÇÐÀû Çõ½Å ±× ÀÌ»óÀÌ´Ù. ÀÌ Ä¡·á¹ýÀº ³ª¿Í ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ A¸¦ ¾Î°í ÀÖ´Â ´Ù¸¥ »ç¶÷µé¿¡°Ô ȹ±âÀûÀÎ º¯ÈÀÌ´Ù”¶ó¸ç ƯÈ÷ ½º½º·Î ¿îÀüÇؼ Áø·á¼Ò¸¦ ¿À°¡¸ç º´¿ø¿¡¼ ¿À·¡ ¸Ó¹° ÇÊ¿ä°¡ ¾ø´Ù´Â Á¡À» °í·ÁÇÏ¸é ´õ¿í ±×·¯ÇÏ´Ù°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
CIBDÀÇ ÀÇ·á Ã¥ÀÓÀÚÀÎ ¾Ö¹Ô ¼Ò´Ï(Amit Soni, MD) ¹Ú»ç´Â “¹Ì±¹ ÃÖÃÊ·Î FDA°¡ ½ÂÀÎÇÑ Ç÷¿ìº´ A¿¡ ´ëÇÑ ÃÖ÷´Ü Ä¡·á¹ýÀ» ¹ÞÀº ¸Æ½ºÀ£ÀÇ ¿©Á¤¿¡ ¿ì¸® ¼¾ÅÍ°¡ ÇÔ²²ÇÏ°Ô µÇ¾î ±íÀº ¿µ±¤ÀÌ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
CIBD¿¡ µû¸£¸é ÀÏȸ¼º ·ÏŸºñ¾ÈÀÇ ÁÖÀÔÀº Ç÷¿ìº´ AÀÇ ±Ùº»ÀûÀÎ À¯ÀüÀû ¿øÀÎÀ» ÇØ°áÇϱâ À§ÇØ ¼³°èµÇ¾úÀ¸¸ç, Àå±âÀûÀÎ ÁúȯÀÇ ¿ÏÈ °¡´É¼ºÀ» Á¦°øÇÏ°í ÀüÅëÀûÀÎ ÀÀ°íÀÎÀÚ ´ëü¿ä¹ýÀÇ Çʿ伺À» Å©°Ô °¨¼Ò½ÃŲ´Ù°í ¸»ÇÑ´Ù.
¼Ò´Ï ¹Ú»ç´Â “ÀÌ°÷ ȯÀÚÀÇ Ä¡·á ¼¾ÅÍ¿¡¼ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ» ÁÖÀÔÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÇ¸é¼ ¿ì¸® Ä¡·áÆÀÀº ȯÀÚ°¡ ÀÚ½ÅÀÇ »óŸ¦ °ü¸®ÇÒ »Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó °¡´ÉÇÑ ÃÖ°íÀÇ »îÀÇ ÁúÀ» ´Þ¼ºÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï °è¼Ó Çù·ÂÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÇ¾ú´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸° Æĸ¶½´Æ¼ÄÃ(BioMarin Pharmaceutical)ÀÌ ÆǸÅÇÏ´Â ·ÏŸºñ¾ÈÀº Áö³ÇØ 6¿ù ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ Ç÷¿ìº´ A¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦·Î ½ÂÀεǾú´Ù. ÀÌ Á¦Ç°Àº ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ AÇü ¼ºÀÎÀÇ ÃâÇ÷ À§ÇèÀ» ÁÙÀ̱â À§ÇØ °í¾ÈµÇ¾ú´Ù.
ÀÌ Ä¡·á¹ýÀº F8 À¯ÀüÀÚÀÇ Á¤»óÀûÀÎ ¹öÀüÀ» ´ëºÎºÐÀÇ ÀÀ°íÀÎÀÚ°¡ »ý¼ºµÇ´Â °£¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇÔÀ¸·Î½á FVIII ´Ü¹éÁúÀÇ Á¤»óÀûÀÎ ¹öÀüÀ» »ý»êÇÏ´Â ½ÅüÀÇ ´É·ÂÀ» ȸº¹½ÃÅ°´Â ¿ªÇÒÀ» ÇÑ´Ù. À̸¦ ÅëÇØ ÃâÇ÷ À§ÇèÀ» ÁÙÀÌ°í ÀáÀçÀûÀ¸·Î ±âÁ¸ÀÇ ÀÏ»óÀûÀÎ FVIII ´ëü¿ä¹ýÀÇ Çʿ伺ÀÌ ¾ø¾îÁú °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÏ°í ÀÖ´Ù.
FDAÀÇ ·ÏŸºñ¾È ½ÂÀÎÀº ÁÖ·Î ÁßÁõ Ç÷¿ìº´ A¸¦ ¾Î°í ÀÖ´Â 130¸í ÀÌ»óÀÇ ³²¼ºÀ» ´ë»óÀ¸·Î À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀ» Å×½ºÆ®ÇÑ GENEr8-1(NCT03370913)À̶ó´Â 3»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ ÀÇÇØ µÞ¹ÞħµÇ¾ú´Ù. °á°ú¿¡ µû¸£¸é ´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚ°¡ 3³â µ¿¾È ÃâÇ÷ÀÌ ¾ø´Â °ÍÀ¸·Î º¸°íµÇ¾ú´Âµ¥, ÀÌ´Â ÀÏȸ¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¸¦ ¹Þ°í ¿¹¹æÀû Ä¡·á ¾øÀÌ ´Þ¼ºÇÑ °á°úÀÌ´Ù. ÇÑÆí ·ÏŸºñ¾ÈÀº ±¹³»¿¡¼µµ ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÑ ¹Ù°¡ ÀÖ¾î ±¹³» ÁøÃâÀÌ ±â´ë°¡ µÇ°í ÀÖ´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |