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임상 외 치료를 받은 첫번째 미국 환자에 대해 록타비안 승인유전자 치료제의 투여 실제 사례 공개
황정식 기자  |  nbkiller@hemophilia.co.kr
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승인 2024.01.29  12:30:09
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2023년의 끝자락에 맥스웰(Maxwell)이라는 이름의 혈우병 A 성인 환자가 미국에서 작년 6월에 승인된 일회성 유전자 치료법인 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec-rvox)으로 치료를 받아 임상시험 외 실제 치료를 받은 최초의 환자가 된 것으로 알려졌다.

맥스웰은 이 치료법을 시행한 유전성 혈액질환 센터(CIBD)의 보도자료에서 “이 치료를 받는 것은 해방감을 얻는 것이다. 나 같은 개인이 이 질병의 제약에서 진정으로 벗어나 삶을 최대한 포용할 수 있게 해주는 치료법이 마침내 존재한다는 사실을 알게 되어 기쁘다”라고 말했다. 맥스웰은 지난 12월 29일, 남부 캘리포니아에 있는 CIBD에서 유전자 치료를 받았고 현재 치료 효과를 추적하기 위해 추적 관찰을 받고 있다고 병원측은 전했다.

맥스웰은 “이것은 의학적 혁신 그 이상이다. 이 치료법은 나와 중증 혈우병 A를 앓고 있는 다른 사람들에게 획기적인 변화이다”라며 특히 스스로 운전해서 진료소를 오가며 병원에서 오래 머물 필요가 없다는 점을 고려하면 더욱 그러하다고 덧붙였다.

CIBD의 의료 책임자인 애밋 소니(Amit Soni, MD) 박사는 “미국 최초로 FDA가 승인한 혈우병 A에 대한 최첨단 치료법을 받은 맥스웰의 여정에 우리 센터가 함께하게 되어 깊은 영광이다”라고 말했다.

CIBD에 따르면 일회성 록타비안의 주입은 혈우병 A의 근본적인 유전적 원인을 해결하기 위해 설계되었으며, 장기적인 질환의 완화 가능성을 제공하고 전통적인 응고인자 대체요법의 필요성을 크게 감소시킨다고 말한다.

소니 박사는 “이곳 환자의 치료 센터에서 유전자 치료법을 주입할 수 있게 되면서 우리 치료팀은 환자가 자신의 상태를 관리할 뿐만 아니라 가능한 최고의 삶의 질을 달성할 수 있도록 계속 협력할 수 있게 되었다”라고 말했다.

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 판매하는 록타비안은 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈우병 A에 대한 최초의 유전자 치료제로 승인되었다. 이 제품은 중증 혈우병 A형 성인의 출혈 위험을 줄이기 위해 고안되었다.

이 치료법은 F8 유전자의 정상적인 버전을 대부분의 응고인자가 생성되는 간세포에 전달함으로써 FVIII 단백질의 정상적인 버전을 생산하는 신체의 능력을 회복시키는 역할을 한다. 이를 통해 출혈 위험을 줄이고 잠재적으로 기존의 일상적인 FVIII 대체요법의 필요성이 없어질 것으로 기대하고 있다.

FDA의 록타비안 승인은 주로 중증 혈우병 A를 앓고 있는 130명 이상의 남성을 대상으로 유전자 치료법을 테스트한 GENEr8-1(NCT03370913)이라는 3상 임상시험의 데이터에 의해 뒷받침되었다. 결과에 따르면 대부분의 환자가 3년 동안 출혈이 없는 것으로 보고되었는데, 이는 일회성 유전자 치료를 받고 예방적 치료 없이 달성한 결과이다. 한편 록타비안은 국내에서도 임상시험을 진행한 바가 있어 국내 진출이 기대가 되고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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