혈우병치료제를 특화해, 바이오젠(Biogen)사로부터 독립한 ‘바이오버라티브(Bioverativ)’는 이번 ISTH학술대회에서 반감기 롱액팅 치료제 알프로릭스와 엘록테이트에 대한 장기 임상결과를 발표한다.

이번에 발표될 내용은 성인 환자를 비롯해, 청소년과 어린환자를 대상으로 진행됐던 장기 추적 데이터에 대한 최신분석 자료이다. 특히 반감기 롱액팅 치료법으로 예방치료를 받은 환자의 관절상태에 대한 첫 번째 연구보고이기 때문에 많은 관심을 보이고 있다.

‘바이오버라티브’ 의료담당 선임 부사장인 마하 라다크리슈난(Maha Radhakrishnan) 박사는 “관절 질환을 앓고 있는 것은 혈우병 환자들의 공통적인 해결 과제”라며 “예방 차원에서 엘록타(Elocta)와 알프로릭스(Alprolix)로 장기간 치료해 온 혈우병 환자의 치료와 임상결과를 이번 ISTH에서 발표할 것”이라고 말했다. 이어 “앞으로도 혈우병 환자들의 치료개선에 지속적인 활동을 이어 나갈 것"이라고 덧붙였다.

중증 혈우병 환우들은 대부분의 출혈이 관절에서 발생하며, 관절 손상이 가장 흔한 합병증이다. 이에 따라 ‘바이오버라티브’는 이번 ISTH에서 자사의 치료제로 예방치료를 받는 환자들을 대상으로 한 연구결과를 발표할 방침이다.

‘소비’사의 혈우병 부문 대표를 맡고 있는 크라시미르 미체프 (Krassimir Mitchev, MD, Ph.D, 그룹 부사장) 박사는 "엘록타와 알프로릭스가 혈우병 환자들의 연간 출혈횟수를 낮게 유지할 수 있도록 해서 혈우병 A환자나 B환자들이 삶의 질을 향상시키는 데 도움이 될 것“이라고 말했다.

또한 그는 “혈우병 환자들의 삶의 질 측정 결과에 따르면, 신체 건강과 운동 등 여가를 포함한 분야에서 두드러진 개선이 나타나야 한다”며 “우리가 제시한 치료법으로 혈우병 환자에서 삶의 질 개선을 이루게 될 것"이라고 자신감을 나타내기도 했다.

이번 학술대회에서 ‘바이오버라티브’는 다양한 심포지움과 발표가 예정돼 있다. 먼저 과학 심포지움으로는 ▲단백질융합 반감기 롱액팅 재조합 치료제 : 혈우병 관리와 치료 목표에 관한 최신 정보 (10일 13시15분-2시30분)세션을 진행한다.

아울러 하이라이트 발표 내용으로는 ▲rFVIII Fc로 항체 환자 ITI 진행결과 분석 (포스터, 10일 월요일 12:00~13:15) ▲중증 혈우병 소아, 청년 및 성인 환자 대상으로 rFVIIIFc의 장기적인 예방요법 (포스터, 10일 월요일, 12:00-13:15) ▲rFVIIIFc의 장기적 치료에 대한 관절영항평가(mHJHS)지수 ▲B형 혈우병환자의 예방요법 결과 (포스터, 11일 화요일 12:00-13:15) 등이 있다.

또한, 최근 혈우병 환자들이 큰 관심을 나타내고 있는 ‘삶의 질 향상’에 대한 발표도 준비되고 있다. ▲rFIXFc에 의한 혈우병 B환자의 삶의 질적 변화(포스터, 11일 화요일, 12:00-13:15) ▲rFVIIIFc에 의한 혈우병 A환자, 예방법으로 삶의 질적 변화결과(포스터, 12일 수요일, 12:00-13:15) 등이 발표된다.

나아가, 장기간 동안 진행된 안전성 연구와 효능에 대한 결과도 발표된다. ▲3-4세 이상의 소아, 청년 및 성인 대상에서 rFVIIIFc 예방법의 효능 및 안전성 (포스터, 12일 수요일, 12:00-13:15).

이 회사가 출시한 혈우병 치료제 알프로릭스와 엘록테이트는 FC(단백질융합)기술이 적용되면서 반감기가 늘어난 롱액팅 치료제이다. 단백질융합 기술은 지금까지 약 15년 이상 사용되어 왔지만, 혈우병 치료제에 이 기술을 도입한 것은 ‘바이오버라티브’가 최초로 알려져 있다.

‘바이오버라티브’사의 ‘알프로릭스’는 이미 미국, 일본, 캐나다에서 혈우병B형 치료제로 시판되고 있다. 아울러 호주, 뉴질랜드, 브라질 등에서도 승인을 받아 시판 준비에 박차를 가하고 있다. 같은 치료제이지만 판매 회사가 다른 ‘소비’사는 유럽연합(EU), 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이, 스위스에서 인증을 받았다.

한편, 국내에서는 한국유씨비가 식약처로부터 지난 5월말 ‘알프로릭스’에 대한 시판허가를 받고 복지부의 약가기준을 기다리고 있는 상태이다. 아울러 ‘알프로릭스’와 유사한 시기에 ‘엘록테이트’의 시판허가도 진행됐기 때문에 곧 시판허가에 대한 결과가 나올 전망이다.

[헤모라이프 유성연 기자]