미국식품의약국(FDA)은 혈우병B 환자를 위한 센테사 파마슈티컬스(Centessa Pharmaceuticals)의 임상시험 치료제인 세르핀PC(SerpinPC)를 신속심사(패스트트랙) 대상으로 지정했다. 신속심사는 심각한 상태에 대한 충족되지 않은 의학적 요구를 채울 수 있는 잠재력을 보여주는 치료후보의 검토를 빠르게 추진하도록 한다. 또한 회사의 약물 개발 계획을 논의하기 위해 규제 기관과 더 자주 상호 작용을 할 수 있게 한다.

피부 아래(피하) 주사로 제공되는 SerpinPC는 현제 Centessa의 PRESent 등록 연구 프로그램에서 평가를 받고 있다. 여기에는 혈우병B 치료의 향후 규제 승인을 지원하기 위한 임상시험이 포함된다. 개입 연구는 올해 말에 계획되어 있다. Centessa의 CEO인 Saurabh Saha 박사는 회사 보도자료를 통해 “B형 혈우병에 대한 SerpinPC의 PRESent 등록 연구를 계속 진행하는 과정에서 FDA의 패스트트랙 지정 승인이 된 것을 기쁘게 생각한다.”라고 말했다.

혈우병 환자는 일반적으로 특정 혈액응고인자(혈액응고에서 중요한 역할을 하는 단백질)를 생성하는 신체 능력을 손상시키는 유전적 돌연변이를 가지고 있다. SerpinPC는 활성화된 단백질C를 억제하도록 설계되어 있어 혈액응고단백질인 트롬빈을 더 많이 생산하게 된다. 특정 작용 매커니즘을 통해 이 치료법은 혈우병 유형이나 중증도 또는 억제제로 알려진 중화 항체의 존재 여부에 관계없이 환자의 출혈을 예방하는데 도움을 줄 수 있다.

Saha 박사는 “FDA의 이번 지정은 SerpinPC의 새로운 작용 매커니즘에 대한 중요한 인식이며 B형 혈우병 환자를 위한 새로운 치료 옵션에 대한 중요한 필요성을 강조한다”라고 말했다. SerpinPC의 혈우병B에 대한 회사의 등록 프로그램에는 여러 구성 요소를 포함하는 일련의 임상 연구가 포함된다. 작년 말에 시작된 진행중인 PRESent-5 연구(NCT05605678)는 항체 유무에 관계없이 혈우병 A, 또는 B를 앓고 있는 12~65세 남성 최대 200명이 등록하는 것을 목표로 했다. 여기에는 유럽, 아시아 및 남아프리카 지역에서 참가자를 모집했으며 미국과 캐나다의 치료센터에서는 아직 모집하고 있지 않다. PRESent-5는 중재 연구에서 SerpinPC로 치료를 시작하기 전에 표준요법시 출혈율에 대한 데이터를 수집하는 관찰 연구이며, 이 연구는 올해 시작될 예정이다.

계획된 연구에는 PRESent-2(NCT05789524)가 포함되며, 이 연구에는 중등증에서 중증 혈우병 B(항체가 없는) 또는 중증 혈우병 A(항체 유무에 상관없는) 환자 120명이 등록할 것으로 예상된다. 참가자들은 약 6개월(24주) 동안 1주, 2주 또는 4주마다 SerpinPC를 1.2mg/kg 용량으로 투여 받게 된다. 그 후 모든 참가자들은 추가로 6개월 동안 가장 효과적인 용량을 투여 받게 된다. 치료 단계를 완료한 사람은 추가 6개월 치료 기간을 연장할 수 있다.

PRESent-3(NCT05789537)는 항체가 있는 B형 혈우병 환자 12명을 대상으로 치료법을 테스트한다. 해당 임상시험에서는 참가자들이 약 1년 동안 2주마다 1.2mg/kg의 SerpinPC를 투여 받게 된다. 이 두 중재적 연구의 주요 결과는 출혈율을 줄이는 SerpinPC의 능력을 평가하는 것이다.

이 모든 임상시험은 1/2a상 임상시험(NCT04073498)의 긍정적인 데이터에 바탕했으며 SerpinPC가 혈우병 환자의 출혈 횟수를 88%까지 안전하게 줄인 것으로 밝혀졌다. 자발적인 관절 출혈의 횟수는 최대 94%까지 감소했다.

FDA는 최근 희귀질환 치료를 목표로 하는 의약품 개발을 지원하기 위한 특정 치료법에 희귀의약품 지정 권한을 부여했다. 또한 이 지정은 치료법이 승인될 경우 최대 7년간의 마케팅 독점권이 제공되는 혜택이 부여된다. Saha 박사는 “우리는 SerpinPC가 B형 혈우병 환자를 위한 차별화된 안전성 프로필을 가진 최초의 피하 투여 요법이 될 가능성이 있다고 믿고 있으며 빠른 검토 및 승인을 받고자 한다”라고 언급했다.

이번 SerpinPC 패스트트랙 지정으로 사노피가 개발중인 8, 9인자 피하제제인 '피투시란'과 함께 최초의 혈우병B 피하주사제 타이틀을 놓고 경쟁이 본격화 될 것으로 관측된다.

[헤모라이프 황정식 기자]