아스트라제네카(AstraZeneca)와 세르노바(Sernova)는 혈우병 및 기타 질환에 대한 새로운 세포 치료제 개발을 목표로 하는 전임상 연구 프로젝트를 위한 협력 계약을 채결하였다고 밝혔다. 세르노바의 CEO인 필립 톨레이키스(Philip Toleikis)는 보도자료에서 “세르노바는 인슐린 의존성 당뇨병, 갑상선 기능 저하증 및 혈우병A의 잠재적인 치료를 위한 새로운 세포 치료제를 개발하고 있다”라고 말했다.

혈우병은 혈액응고 단백질(혈우병A의 경우 8인자(FVIII), 혈우병B의 경우 9인자(FIX))의 생성을 방해하는 유전적 돌연변이에 의해 발생한다. 이렇게 비정상적으로 낮은 수준의 특정 단백질로 인해 발생하는 질환에는 여러 종류가 있는데, 예를 들어 제1형 당뇨병은 혈당 수치를 조절하는데 중요한 호르몬은 인슐린의 만성 결핍을 특정하는 자가면역 질환으로 지속적인 인슐린의 보충을 필요로 한다.

이와 같은 유형의 질환에 대한 한가지 잠재적인 치료 전략으로 세포 치료법이 떠오르고 있다. 일반적인 세포 치료법의 방법으로는, 누락된 단백질을 높은 수준으로 생산하도록 실험실에서 조작되어 만들어진 다음 이를 환자에게 이식해 누락된 단백질을 지속적으로 생산할 수 있는 수준으로 회복시키는 것이다. 그러나 새로 이식된 세포는 이식 단계에서 많은 문제에 직면하기 때문에 이 부분에서 세포 치료제의 개발이 많은 어려움을 겪고 있다. 예를 들어 새로 이식된 세포는 초기에 영양분을 전달하는 혈관에 접근을 할 수 없으며, 숙주의 면역 세포에 의해 비정상 세포로 인식되어 파괴될 수도 있다.

세르노바는 이러한 장애물을 극복하는 것을 목표로 셀 파우치 시스템(Cell Pouch System)이라는 기술을 개발하고 있다. 이 시스템은 이식된 세포가 잘 성장할 수 있도록 안전하고 적극적인 환경을 제공하도록 설계된 다른 이식형 의료 장치로 구성된다.

아스트라제나카와 세르노바와의 새로운 계약에 따라 아스트라제네카는 실험 세포 치료 연구 플랫폼 중 일부 사항에 대해 이 시스템의 사용을 위한 전임상 시험의 작업을 주도할 것으로 보인다. 이러한 임상시험은 연구 결과에 따라 다음 단계가 결정될 것으로 예상된다.

톨레이키스는 “주변 조직의 혈관과 자연적으로 연결되는 이식된 셀 파우치 내에 기능성 치료 세포를 이식함으로써 부족하거나 결핍된 호르몬과 단백질의 생산 및 방출을 위한 환경을 조성할 수 있다”라며, “우리는 셀 파우치와 함께 다양한 독점 치료 세포의 전임상 평가에서 아스트라제네카와 협력하게 된 것을 기쁘게 생각한다”라고 말했다.

[헤모필리아라이프 황정식 기자]