BBM(Belief BioMed)는 B형 혈우병 유전자 치료제 BBM-H901의 중국 3상 임상시험 치료제 투여가 완료되었다고 밝혔다. BBM-H901은 B형 혈우병 환자에서 결함이 있거나 결핍된 응고인자 단백질 팩터 9(Factor IX, FIX)의 주생산지인 간세포에서 FIX 유전자의 복제 기능을 회복하도록 설계되었다. 유전자 치료 성분은 운반 역할을 하는 인체에 무해한 변형된 아데노연관바이러스(AAV)에 의해 간세포로 전달되게 된다. 이 유전자 요법은 정맥 내 단일 주사 투여로 제공된다.

BBM의 공동 창립자이자 회장 겸 최고 과학 책임자인 Xiao Xiao 박사는 “일회성 투여 및 장기 효과를 특징으로 하는 이 혁신적인 치료법으로 환자에게 더 나은 생존 혜택을 제공할 것”이라고 보도 자료를 통해 말했다. 회사에 따르면 BBM-H901은 중국 내 성인 B형 혈우병 환자를 대상으로 한 최초의 임상시험 AAV 유전자 치료제로 임상시험 등록을 진행중이었다.

Xiao 박사는 “BBM-H901의 3상 임상시험 등록에 이어 환자 투여가 성공적으로 완료된 것을 기쁘게 생각한다”며, “BBM이 독자적으로 개발 및 제조한 최초의 블록버스터 제품으로 중국에서 혈우병 B를 가진 성인의 출혈 예방 치료를 위해 시판 승인을 받은 최초의 AAV 유전자 치료제가 될 가능성이 있다”라고 언급했다.

회사는 작년 임상시험 참가자들에게 투약을 시작한 3상 임상시험(CTR20212816)의 결과 데이터로 치료제의 승인을 요청하에 들어갈 충분한 데이터를 얻을 계획이다. 이 치료제는 FIX의 활동 수준이 정상인보다 2% 미만인 B형 혈우병 성인 남성에게 BBM-H901의 단일 정맥 주입의 안정성과 유효성을 평가하기 위해 설계된 다기관 공개 라벨 연구로 진행되었다.

이전에 진행된 공개라벨 1상 임상시험(NCT04135300)에서 BBM-H901로 치료받은 모든 환자는 더 이상 FIX의 대체요법 치료가 필요하지 않게 되었다고 밝혔다. 또한 연간 출혈율(ABR) 중앙값이 12에서 0으로 감소했으며, 활성 출혈이 있는 관절의 중앙값 역시 1.5에서 0으로 떨어졌다. 아울러 FIX의 활동 수준 역시 지속적인 증가를 보여주었으며, 심각한 부작용에 대한 보고는 없었다고 알려져 있다.

Xiao 박사는 “시험에 기여한 모든 연구자, 환자 및 가족과 프로젝트 팀에게 진심으로 감사드린다”며, “우리는 이를 통하여 더 많은 유전자 치료법의 향후 임상 적용을 위한 견고한 토대를 마련하고, 전체 유전자 치료법 산업의 활발한 발전을 촉진하는 데 도움이 되는 이정표가 될 것”이라고 말했다. 아울러 그는 “BBM은 의료 수요를 해결하기 위해 최선을 다하고 있으며, 계속해서 유전자 치료의 잠재력을 키워내고 환자에게 더 많은 동급 최고의 제품을 제공하기 위해 노력할 것”이라고 덧붙였다. BBM-901은 BBM의 전액 출자 자회사인 상하이 Belief-Delivery BioMed에서 개발 및 제조하고 있다.

[헤모라이프 황정식 기자]