▲ 가정의 달 시작인 5월 1일, 피하주사 방식의 '헴리브라'가 8인자 혈우병 전체를 대상으로 건보 급여 확대되었다.

최초의 비응고인자 피하주사형 혈우병 치료제인 '헴리브라'(성분명 에미시주맙 / JW중외제약 국내공급)의 비항체 중증 혈우병A 대상 건강보험 급여가 5월 1일부터 시행되었다.

이는 지난달 28일 보건복지부가 헴리브라를 포함하여 6개 약제에 대한 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정」을 고시함으로써 확정되었다. 21일부터 26일까지 행정예고에 대한 의견조회를 거쳤으나 변경 없이 원안대로 고시되었다.

이로써 2020년 5월 응고인자에 내성을 가진 항체 보유 중증 혈우병A 환자에게만 적용되기 시작했던 헴리브라 건강보험 급여가 항체 유무를 떠나 중증 혈우병A 환자 전체로 확대된 것이다. 2019년 기준, 우리나라 혈우병A 환자 중 항체 환자는 78명, 비항체 환자는 1589명이다.

개정 고시에 따르면, 만 1세 이상의 비항체 중증(응고인자 활성도 1% 미만) 혈우병 환자 중 ▲중추신경계, 기도 및 폐출혈 등 입원을 동반한 중증출혈 병력이 확인된 환자, 또는 ▲24주 이상 지속적으로 8인자제제를 투여 중이면서 최소 20회 이상 응고인자제제 주사를 투여한 이력이 있는 환자(편의상 '비영아 환자') 중 일부에게 헴리브라를 급여 처방할 수 있다.

'비영아 환자' 중 급여 인정기준을 세부적으로 살펴보면, ▲최근 24주간 진료기록에 확인된 출혈건수가 6회 이상(만12세 미만은 3회 이상)인 경우, ▲혈우병성 관절병증이 현재 단순엑스선 상 확인되고 진행성인 경우, ▲관절초음파 혹은 MRI상 확인되고, 기타 방법으로 치료할 수 없는(소견서 첨부) 소아의 만성 활액막염이 있는 경우 헴리브라를 처방할 수 있다.

다시 말해, 중증출혈 이력이 있거나 기존 응고인자제제로 치료받아도 최근 출혈이 잦은 환자, 엑스레이만으로도 확인되는 현저한 혈우병성 관절병증을 갖고 있는 경우, 관절병증이 심하지는 않지만 초음파나 MRI로 활액막염이 확인되는 소아의 경우 헴리브라를 처방할 수 있는 것으로 볼 수 있다.

헴리브라는 식약처 허가사항에 따라 주 1회(1.5mg/kg)에서 최장 4주 1회(6mg/kg) 예방적 투여할 수 있으며, 1회 내원시에 4주치의 주사제를 처방할 수 있다. 또한 헴리브라로 예방요법을 시행하다 출혈이 있을 시에는 환자가 내원하여 헴리브라가 아닌 응고인자제제를 2회분씩 추가로 처방할 수 있다.

단, 헴리브라로 치료 중 6개월마다 평가하여 연간 출혈횟수가 5회 이상일 시 헴리브라 투여를 중지해야 하며, 1년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 소아청소년과/혈액종양 내과 전문의 또는 5년 이상 혈우병 진료 실적이 있는 소아청소년과/내과 전문의만 헴리브라를 처방할 수 있다는 제한조항이 따라붙었다.

▲ 우리나라에서 가장 많은 혈우병 치료제를 처방하고 있는 한국혈우재단의원에도 언제부터 헴리브라를 처방받을 수 있는지를 묻는 전화가 최근 다수 걸려오고 있는 것으로 알려졌다.

한국 혈우사회의 예상보다 늦지 않은 시기에, 그리고 표면적으로 높지 않은 급여기준으로 헴리브라가 풀린 것에 대해 아직까지는 고무적으로 바라보는 평가가 지배적이다. 하지만 다소 구체적이지 않은 급여기준 조항들로 인해 실제 의료현장에서 헴리브라 처방이 안착되기까지는 다소 시간이 필요할 것이란 지적도 나오고 있다.

지난주 행정예고에 대한 의견수렴 기간 동안 복수의 단체와 개인들이 급여 기준 중 '중증출혈'과 '진행성 혈우병성 관절병증' 과 같은 해석의 여지가 큰 표현을 구체화할 것을 요구했으나 복지부는 '사례별로 판단함이 적절하다는 전문가 의견 고려'하여 원안을 유지했다. 이는 자칫 급여기준은 모호하게 열어놓되 복지부와 심평원이 칼자루를 쥐고 건건이 신약 선택에 대한 속도조절을 해나가겠다는 뜻으로 해석될 수 있어 우려를 낳고 있다.

이밖에 최소노출일, 최근 출혈횟수 등 피하주사를 '2차약제'화 하는 기준을 없애고 소아 등 피하주사가 절실히 필요한 환자에게 적극 처방되어야 한다는 의견이나 소아과·내과에만 국한되는 '처방의사 제한'을 삭제해야 한다는 의견도 복지부는 전혀 받아들이지 않은 것으로 알려졌다.

가정의 달, 우여곡절 끝에 의료진과 환자들의 손 앞에 놓일 수 있게 된 혈우병 혁신신약이 환자가족들의 아픔을 실질적으로 덜어줄 수 있기 위해서는 앞으로도 지속적인 관심과 지혜가 필요할 것으로 보인다.

[헤모라이프 김태일 기자]