컨시주맙(Concizumab)이 캐나다에서 9인자 항체에 대해 양성이고 출혈을 예방하거나 출혈 빈도를 줄이기 위한 일상적인 예방 조치로 12세 이상의 B형 혈우병 환자에 대한 예방 치료제로 승인되었다고 밝혔다. 노보 노디스크(Novo Nordisk)사는 콘시주맙을 알헤모(Alhemo)라는 브랜드명으로 시판할 예정이며, 이는 일일 피하주사 요법의 첫번째 승인이 된다. 노보 노디스크에 따르면 캐나다의 B형 혈우병 환자는 약 600명으로 알려져 있다.

노보 노디스크 캐나다의 본 버로우스(John Burrows) 희귀질환 담당 부사장은 “항체가 있는 B형 혈우병을 앓고 있는 캐나다인을 위한 혁신적인 옵션 포트폴리오를 확장함에 있어 알헤모의 승인을 받게 되어 기쁘다”라고 회사 보도자료를 통해 말했다.

B형 혈우병은 유전적 돌연변이로 인하여 중요한 혈액응고 단백질인 9인자(FIX)의 생산 기능이 손상되어 발생하는 질환이다. 이를 치료하기 위한 대표적인 방법은 대체요법으로, 부족한 응고 인자 단백질을 투여하는 것이 표준 치료요법으로 자리잡고 있다. 하지만 일부 환자의 경우 면역 체계가 응고인자를 감염 위협으로 오인하여 치료제에 대한 항체를 생성하기도 한다. 이들은 약물의 효과를 저해하기 때문에 종종 억제제라고 불리운다.

버로우스는 “B형 혈우병은 희귀질환이며 표준요법에 대한 항체가 있는 사람들은 치료제에 대한 선택지가 매우 제한적이다”라며, “혈우병 B와 함께 사는 것은 통제되지 않은 출혈을 관리할 수 없기 때문에 지속적인 삶의 투쟁이 이어져야 될 수 있다”고 말했다.

알헤모는 일반적으로 혈액응고를 방지하는 단백질인 조직인자경로억제제(TFPI)의 활성을 차단하는 역할을 한다. 응고 방지 단백질을 차단하면 혈액 응고가 촉진되고 출혈을 예방하는 역할을 하게 된다. 버로우스는 “알헤모와 같은 치료법의 승인은 환자와 간병인 모두에게 혜택을 제공할 것”이라며 이러한 새로운 치료 옵션을 통해 출혈 에피소드를 효과적으로 제어할 수 있어 삶의 질이 향상될 것이라고 말했다.

노보 노디스크는 항체가 있는 혈우병A 및 B 환자에게 알헤모를 테스트하는 explorer7(NCT0483781)이라는 3상 임상시험을 진행하였다. 이 임상시험 중 치명적이지는 않지만 혈전 사건으로 제기된 안전 문제로 인해 2020년에 일시 중단되었지만 추가 안전 모니터링를 통해 예방 조치를 취하여 그해 말에 다시 시작되었다.

작년에 발표된 결과에 따르면, 알헤모로 치료받은 환자의 6개월 후 평균 연간출혈율은 예방적 치료를 받지 않은 환자의 12회에 비해 2회 미만으로 85% 이상의 차이가 있는 것으로 나타났다. 알헤모는 체중에 따른 용량으로 1일 1회 피하주사로 투여된다.

[헤모라이프 황정식 기자]