▲ 7일 대한혈액학회 혈우병연구회의 2023 동아시아 혈우병 포럼에서 신촌세브란스 소아청소년암센터 유철주 센터장(대한혈액학회 회장)을 만나 혈우병의 최신 치료에 대해 인터뷰를 나눴다.

Q. 포럼 둘째날 오전 ‘혈우병의 최신 치료법’ 세션의 좌장을 맡아 진행하셨는데, 어떤 내용이 주로 다루어졌나요?

A. 최신 치료법 중에서도 피하주사제제와 유전자치료 두 가지 부분에 대해 주로 다뤄졌습니다. 워낙 많이 발표도 되고 학회에서도 많이 다루어진 부분이긴 한데, 최근까지 피하주사제제에 대한 많은 경험이 쌓이다보니 운동이라든지 얼마나 많은 활동성을 가질 수 있겠느냐 하는 얘기가 좀 나왔습니다. 유전자치료에 대해서는 지금 진행되고 있는 임상시험과 결과, 특히 혈우병B 유전자 치료는 일부 국가에서 승인이 되어 있어서 9인자에 대한 이야기가 좀더 많이 다루어졌습니다.

Q. 우리나라에서는 언제쯤 유전자치료가 본격적으로 적용 논의될까요?

A. 9인자에 대해서는 안전성과 효과성이 입증되어 있어서 임상적으로 사용할 수 있을 것 같긴 한데, 거기에는 아무래도 장기적인 롱텀(long-term) 안정성 데이터가 나와야 될 것이고 비용 문제도 전혀 우리가 고려하지 않으면 안 될 부분이기 때문에 현실적으로 사용하려면 시간이 더 필요할 것 같습니다. 게다가 8인자는 유전자 크기가 크기 때문에 지금 운반체로 사용되고 있는 AAV(아데노연관바이러스)에 패키지로 들어가기 어려운 문제점이 있습니다. 그리고 AAV는 간세포에 들어가서 작용하는 기전인데 8인자를 만드는 건 간의 사이노소이드라고 해서 혈관을 싸는 것과 같은 세포에서 만들고 있어서 그러한 운반체의 문제를 해결해야 좀 더 효과적으로 치료가 될 것 같습니다.

Q. 현장에 직접 계시면서 환우들, 가족들이 가장 궁금해하는 새로운 치료법은 어떤 게 있나요?

A. 말씀을 나누다 보면 어떤 분들은 정말 많은 부분을 알고 계시고, 정보도 많으셔서 제가 뭐 추가적으로 드릴 말이 그리 많지 않은 경우도 있고요. 또 어떤 분들은 피하주사제제라던가 이런 치료제 개발에 대해 전혀 모르시고 있었습니다. 그래서 ‘아, 여러 가지 정보를 공유하고, 서로 말씀 나눌 수 있는 시간이 많으면 좋겠다’ 이런 생각을 좀 했고요. 그런 면에서 보면 정보가 너무 많아서 혼란스럽거나 오해할 수 있는 부분이 우려가 되기도 하고. 또 정보가 너무 없어서 힘드신 분들은 좀 더 많은 정보를 과연 어디서 얻을 수 있겠냐, 이런 고민을 하게 되는 것 같습니다. (기자 : 양쪽 모두 저희와 같은 곳의 역할도 중요하겠네요) 예, 물론입니다. 정말 중요한 역할을 하고 계신 것 같아요.

▲ 유철주 교수는 피하주사와 같은 최신 치료법이 정착하더라도 출혈 발생시 기존의 응고인자제제 요법이 병용되어애 한다고 이야기했다.

Q. 피하주사 임상시험도 많이 진행하신 것으로 알고 있는데 몇몇 환자들의 경험을 들어보면 피하주사가 모든 환자들에게 다 효과적이지는 않은 것 같았습니다. 예전 치료가 더 맞았던 것 같다고 회귀하시는 분들도 계시는 것 같고요. 이런 분들의 원인은 어떤 것일까요?

A. 한 두 가지 말씀드릴 수 있을 것 같은데 모든 약이 모든 이에게 똑같은 효과를 볼 수는 없으리라고 생각해요. 그래서 그 효과가 기대했던 것보다 못 미친다고 생각하실 수도 있을 것 같고요. 또 하나는 우리가 약에 대해서 기대를 많이 갖다 보면 그보다는 못 미쳤기 때문에 그런 생각을 가질 수 있으실 것 같아요. 하여튼 지금 대부분의 피하주사는 임상시험 단계니까 효과도 굉장히 중요하긴 하지만 얼마나 편리성이 있고, 영유아라던지 정말 꼭 피하주사를 필요로하는 환자층이 분명히 있기 때문에 효과 이외의 것도 좀 고려해보셔야 할 것 같다는 생각이 듭니다. 피하주사에 대해 궁금해하시는 부분 중 하나가 출혈 시에는 어떻게 하는가 하는 부분인데, 피하주사제와 같은 비응고인자제제들이 그것으로서 다 충분할 순 없습니다. (출혈시에는) 여태까지 나왔던 응고인자제제의 도움도 받아야 할 거라고 생각해요. 그리고 피하주사제라든가 이런 최근의 약들을 쓰면 아무래도 예전보다 출혈이 덜하기 때문에 좀 더 많은 격한 활동을 하시는 경우가 더 생기세요, 출혈이 적다고 안심하시는 부분들도 좀 있어서 그런 것도 한번 고려가 돼야 할 것 같아요.

Q. 격한 활동으로 인한 외상이라던지 그런 것도 우려가 된다는 말씀이시군요. 올해 안에 우리나라에서도 비항체 8인자에 대한 피하주사 급여가 시작될 거라고 예상이 되는데요. 급여의 기준을 어떤 수준으로 예상하실 수 있는지, 그에 대한 기대와 우려가 어떠실까요?

A. 굉장히 좀 어려운 부분이긴 한데요, 또 바라는 바가 있는데 그렇게 안 되는 것도 있고요. 어떠한 답이 없기 때문에 어떻게 정해질 것인지, 그게 옳은 건지 틀린 건지 말씀드리기는 좀 어려울 것 같긴 해요. 제 개인적인 바람은, 진짜 필요하신 분들이 사용할 수 있게, 원하는 분들이 더 접근을 쉽게 할 수 있도록. 거기에는 환자분들이 원하는 수위도 있을 수 있지만 의료진의 의도도 분명히 있거든요, 현장에서 환자를 보다 보면. 그래서 광범위하게 적용이 되었으면 하는 개인적인 그런 바람이 있습니다. 우리 혈우 환자분들도 그러시고 의료진들도 이걸 과하게 사용한다든가, 위험부담을 가지면서까지 사용을 한다든가 그러진 않을 거잖아요. 또 우리 혈우 환자분들은 오랜 기간동안 본인의 경험도 있으시고 본인 몸의 상태를 너무 잘 알고 계십니다. 그래서 외부적으로 여러 이야기를 접하시더라도 무리하게 약을 사용한다던지 하는 분들은 많지 않으신 것 같아요. 그래서 조금 더 광범위하게 열어 주면 꼭 필요한 사람들이 접근할 수 있게 하면 되지 않을까 이렇게 생각을 합니다.

Q. 우리나라의 신약 도입 허들이 외국에 비해서는 좀 높고, 지연이 있다고 평가되는 것 같습니다. 이러한 것을 극복하고 접근성을 위해서 혈우사회가 함께 노력할 수 있는 것은 무엇이 있을까요?

A. 제 생각으로는 그런 부분인 것 같습니다. 우리나라의 정보에 대한 접근, 사용에 대해서도 상당히 다른 나라보다는 굉장히 많이 보호되는 그런 쪽으로 지금 가고 있는 것 같아요. 의약품도 마찬가지라고 생각을 하고요. (보호된다는 것은 좀 보수적이라는 말씀이신가요?) 그렇죠. 정말 여러가지 문제점들이 있을 수 있고, 위험부담도 있을 수 있는 그런 부분이기 때문에. 그렇게 자꾸 제한을 하고 규제를 하는 것은 어떤 우려에서 비롯된 것이죠. 그런데 조금이라도 잘못 사용되거나, 과하게 사용되는 부분을 끝까지 막아야 되겠다고 생각하면 자꾸 제한을 할 수밖에 없다고 생각하게 됩니다. 의료진과 환우분들도 신약의 적용범위가 조금 더 광범위해진다 하더라도 꼭 필요한 이들이 위험 부담이 없는 수준에서 건강하게 사용하는 걸 보여준다면 규제당국에서도 너무 규제를 하지는 않을 것 같습니다. 그런 모습을 계속 보여줘야 되지 않을까 생각하고 있습니다.

Q. 마지막으로 올해부터 혈액학회 회장직을 맡으셨는데요, 학계의 발전 방향에 대해서 말씀해 주시면 감사하겠습니다.

A. 잘 아시겠지만 우리나라의 혈액학에 대한 연구라던가, 치료 수준은 정말 전세계에 내놓아도 자랑스러울 만큼 많이 발전을 했습니다. 그렇지만 아직 선진국, 정말 앞서나가는 나라보다 좀 더 우리가 노력해야 할 부분은 있고요. 거기에 대해서는 학회에서 더 많은 나라들과 서로 교류를 하고, 학문적인 교류뿐만 아니라 어떤 연구를 하고 있는지 서로 알아가면서 발전해나가는 것이 굉장히 필요하다고 생각을 합니다. 우리나라 내에서도 여러 분야의 의료진이나 연구자들이 서로 소통을 더 많이 하고 그런 교류를 함으로써 더 많이 발전할 수 있을 거라고 생각하고요. 환우분들과 옆에서 지켜보시는 국민분들이 정말 만족할 수 있도록 저희가 앞으로도 열심히 노력을 할 것입니다. 믿어 봐 주시고 기다려 주시면 되겠습니다. 감사합니다.

[헤모라이프 김태일 기자]