4월 6일과 7일, 대한혈액학회 혈우병연구회(회장 최은진) 주최의 2023 동아시아 혈우병 포럼(East Asia Hemophilia Forum, EAHF)이 앰배서더서울호텔에서 열렸다.
팬데믹 이후 실로 오랜만에 혈우병 관련 국제 학술행사가 우리나라에서 다시 열린 것이었다. EAHF는 한국, 중국, 일본, 대만 4개국 혈우병 전문가들이 모여 출혈질환 관련 최신지견을 공유하는 포럼으로, 헤모필리아라이프는 현장에서 만난 국내외 전문가들의 인터뷰를 순차적으로 게재한다.
오늘은 포럼 마지막 세션인 프리페이퍼 발표에서 비응고인자제제 '피투시란' 임상시험 중간결과를 팔표한 대전을지대병원 소아청소년과 유철우 교수를 모시고 미래의 혈우병 치료에 대해 진단해 보았다.
▲ 동아시아 혈우병 포럼 마지막날인 4월 7일 유철우 교수를 만나 깊이 있는 의견을 들었다.
Q. 이번 동아시아 포럼에 참석하신 소감 부탁드립니다.
A. 제 기억에 이 동아시아 포럼이 시작된지 이제 15년 된 것 같네요. 그때 제가 학술위원장 맡아서 1회를 처음 했었습니다. 벌써 십 수 년이 지나서 이렇게 날로 발전하는 걸 보니 아주 감개무량합니다.
Q. 세션발표를 앞두고 계신데요. 어떤 내용인지 말씀 부탁합니다.
A. 발표내용은 아직까지 임상시험 중인 약에 대한 중간결과 발표인데요. 피투시란 브랜드 네임으로 이제 3상 결과에 대해서 발표할 예정입니다.
Q. 피하주사 임상에 많은 환우들이 참여하고 있는데요. 임상 참여 환우들의 실제 삶의 질에 영향은 어떠한가요?
A. 임상연구에 상당히 많은 환자들이 참여하고 있습니다. 그 환자분들에 대한 반응을 보면 첫째는 일단 정맥주사로부터 벗어나니까 그래서 피하주사의 편리성에 대해서 굉장히 만족하고 계시고 두 번째로는 기존의 팩터제제로 예방요법을 할 때 최저 활성도 1%에서 3% 정도에 비해 피하주사는 물론 정확히 팩터 레벨로서 평가하지는 못하지만 간접적으로 평가해 보면 최소한 경증 환자 이상의 표현력을 가지도록 만들 수 있어서 좀 더 좋은 효과를 보이고 있습니다.
▲ 유철우 교수는 대전 충청 지역 혈우병 환자의 약 30~40% 정도가 임상시험에 참여하고 있다고 밝혔다.
Q. 10년 후의 혈우병 치료를 진단해 보신다면?
A. 10년 후면 일단 가장 중요한 예방요법에 대한 패러다임은 완전히 바뀌어 있지 않을까 생각을 합니다. 롱액팅 포함해서 기존 팩터제제로 하던 예방요법의 형태는 아마 피하주사로 다 바뀌어 가지 않을까 생각하고 또 이게 순응도가 좋으니까 성인이 돼서도 예방요법을 꾸준하게 시행할 수 있는 그런 계기가 됐다고 생각을 합니다. 결국 중증 환자들은 거의 다 피하주사 예방요법으로 거의 경증 환자 이상의 효과를 좀 누리지 않을까 예상하며 기존 팩터들은 출혈이 생겼다든지 수술을 한다든지 이럴 때 쓰일 것으로 보입니다. 혈우병 치료의 패러다임이 그렇게 변해 가고 그걸 통해서 환자들의 삶의 질이 많이 향상될 거라고 생각해서 저도 아주 기쁘게 생각하고요.
두 번째는 유전자치료가 여러 가지 많은 발전을 해왔지만 그래도 아직까지는 조금 한계가 있고 특히나 유전자치료의 지속성에 대해서는 아직도 좀 의문점이 있기 때문에 그런 것들을 극복해 나간다 하면 피하 주사에 필적할 수 있는 그런 좋은 치료가 되지 않을까 생각됩니다. 하지만 제 생각에는 그렇게 짧은 미래에는 그런 것들이 이룩되기는 좀 어려울 것이라 보고 또 난제 중 하나가 현재 유전자치료가 워낙 고가이다보니 그때문에 과연 혜택을 잘 받을 수 있을까 하는 그런 의문점이 좀 듭니다.
▲ 동아시아 혈우병 포럼 포스터존에서 헤모라이프 기자단과 유철우 교수님
Q. 최근 대전 충청 지역의 환자들 중에 응급 상황으로 찾아오는 케이스는 없었나요.
A. 아직까지 응급 상황에 대한 대처가 너무 소홀합니다. 예를 들자면 최근에 저와 비슷한 나이의 환자가 뇌출혈로 내원했는데 대전 충청이지만 저희 병원에 전혀 찾아오지 않는 분이었고 외부활동도 별로 잘 안하시고 본인 혼자 약만 타서 쓰던 분인데 뇌출혈이 터진 후 혈우지인을 통해 천안단국대에 약이 있다 해서 가니 약도 없고 곤란한 상황이 발생한 적이 있습니다.
확인해보니 동생이 혈우병 환자라 동생이랑 연락이 되어서 24시간만에 저희 병원에 와 다행히 치료를 받을 수 있었습니다. 처음에는 작았던 출혈이 점점 커져 수술도 어려울 뻔 했는데 다행히 신경외과 수술을 했고 생명에 지장이 없었습니다. 다만 후유증이 많이 남았던 케이스입니다. 제가 볼 때 그런 환자가 생겼을 때 그냥 한 번의 조치로 그치면 안 되고 계속 팔로업(추적관리)을 해줘야 하고 그런 시스템이 갖춰져야 한다고 생각합니다.
Q. 국내 혈우병 치료 시장도 경쟁이 본격화 된 것으로 보이는데 혈우사회의 한 축이라고 할 수 있는 제약사들에게 좋은 말씀 부탁드립니다.
A. 혈우병 치료는 결국 과거를 돌아보면 환자들을 위해서 많은 제약회사들이 좋은 약 개발을 자꾸 함으로 여러 가지 치료가 발전했던 것이 사실입니다. 그 다음에 또 향후에도 결국은 그런 제약사들이 환자들 치료에 결국은 제약사 본연의 자세는 좋은 약을 개발해서 그것을 통해서 환자들의 건강을 향상시키는데 있기 때문에 그런 환자들을 위한 좋은 약 개발에 매진을 해주는 것이 본연의 의무가 아닐까 이렇게 생각하고 이제 그와 어울려서 또 다른 측면에서 우리가 더 생각을 해보면 아무래도 여러 가지 의약 개발 외에도 환자들의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 그런 여러 프로그램도 같이 좀 개발을 해서 노력을 하면 더더욱 제약회사가 가지고 있는 그런 의미가 더 환자들에게 깊어지지 않을까 생각합니다. 그래서 첫째는 좋은 약을 개발해서 그것을 통해서 안전하고 좋은 치료를 환자들에게 제공하는 그런 근본적인 제약사의 정의와 함께 환자들의 삶의 질을 더 향상시킬 수 있는 그런 여러 프로그램을 통해서 환자들과 함께 가는 그런 제약사의 모습을 맞을 수 있으면 더더욱 좋지 않겠나 이렇게 생각합니다.
