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SerpinPC의 2상 임상시험 시험, 올해 개시 예정임상연구 목표는 출혈율 모니터링
황정식 기자  |  nbkiller@newsfinder.co.kr
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승인 2023.04.10  12:04:23
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센테사 제약(Centessa Pharamaceuticals)이 혈우병 치료제로 개발하고 있는 SerpinPC가 올해 하반기에 중재적 2상 임상시험에 돌입할 것이라고 밝혔다. 이 임상시험은 B형 혈우병 치료에 대한 센테사 제약의 등록을 지원할 예정이다. 이 프로그램에는 규제 승인을 위한 임상시험도 포함되어 있다.

아울러 진행중인 PRESent-5 관찰연구(NCT05605678)도 이 임상연구에 포함되며, 이 연구에는 혈우병 A 또는 B(항체 유무에 관계없이)가 있는 12~65세 남성 최대 200여 명이 등록하게 된다. 이 연구는 남아프리카, 대만, 영국에서 혈우병 환자를 적극적으로 모집하고 있다. PRESent-5의 목표는 표준 요법에서 환자의 기준 출혈율을 테스트한 다음, 올해 투여를 시작할 PRESent-2 및 PRESent-3 임상시험을 포함시켜 참가자들을 향후 중재 연구에 참여시키는 것이다.

PRESent-2(NCT05789524)는 중증 혈우병 A(항체 유무에 관계없이) 또는 중등증 혹은 중증 B형 혈우병(항체가 없는) 혈우병 환자 120명을 참여시키는 것을 목표로 하고 있으며, PRESent-3(NCT05789537)은 항체가 있는 B형 혈우병 환자 12명을 목표로 하고 있다.

이 모든 임상시험들은 피하주사로 이루어지는 SerpinPC가 혈우병 환자의 출혈을 조절하는데 안전하고 효과적이라는 것이 알려진 1/2a상 임상시험의 긍정적인 데이터 결과에 의해 이루어진 것이다. 센테사 제약의 CEO인 사우랍 사하 박사(Saurabh Saha, MD, PhD)는 보도 자료를 통해 “우리의 이러한 데이터가 SerpinPC가 규제 검토 및 승인에 따라 혈우병 환자를 위한 차별화된 안전성 프로필을 가진 동급 최초의 피하 투여 요법이 될 가능성을 뒷받침한다고 믿고 있다”라고 말했다. 그는 이어 “우리는 우리는 관찰 피더 연구인 PRESent-5에 피험자를 등록하게 되어 기쁘고 올해 PRESent-2 및 PRESent-3 중재 연구에서 투약을 시작할 준비를 하고 있다.”라고 덧붙였다.

SerpinPC는 혈액 응고 단백질인 트롬빈의 더 많은 생성을 가능하게 하는 활성 단백질 C라는 단백질 항체로서 작동하게 된다. 따라서 SerpinPC는 억제제의 유무에 상관없이 혈우병 환자 및 다른 출혈 질환 상태에서 출혈 에피소드를 예방하는데 도움이 될 것으로 예상되고 있다.

공개 라벨 1/2a상 AP-0101 임상연구(NCT04073498)는 건강한 남성과 중증 혈우병 A 또는 B(항체 유무에 관계없이)를 앓고 있는 남성을 대상으로 여러 부문에서 수행되었다. 건강한 지원자와 혈우병 환자를 대상으로 한 치료의 안전성을 테스트하기 위한 첫번째 부문에 이어 두번째 임상에서는 중증 혈우병이 있는 23명의 남성을 대상으로 SerpinPC의 효능을 평가하였다.

두번째 최상위 데이터에 따르면 최대 6개월 동안 한 달에 한 번 피하 주사로 제공되는 SerpinPC가 출혈 횟수를 최대 88%까지, 자연 관절출혈을 최대 94%까지 안전하게 줄여주는 것으로 나타났다. 이후 임상에 참여한 환자들을 공개 확장 단계(3단계 및 4단계)로 계속 이어 나갔다. 3단계에서는 22명의 남성이 거의 1년 동안 한 달에 한 번 60mg 용량의 SerpinPC를 투여 받았다. 4단계에서는 22명의 남성중 21명이 약 6개월 동안 2주에 한 번 1.2mg/kg의 SerpinPC를 투여 받았다. 3단계와 4단계에 걸친 18개월 동안 SerpinPC는 잠재적으로 위험한 혈전이 일어나지 않았고 안전한 것으로 밝혀졌으며 연구 시작 전에 관찰된 출혈율이 크게 감소된 것으로 나타났다.

다섯번째 단계에서 네번째 단계를 완료한 참가자는 1년 동안 2주마다 동일한 1.2mg/kg의 용량으로 SerpinPC를 투여 받았다. 센테사 제약은 올해 의료 학회에서 이러한 데이터를 공유할 것으로 예상되고 있다.

PRESent-2도 이러한 여러 부문으로 나누어 진행될 것으로 예상되고 있다. 첫번째 부문에서 참가자들은 약 6개월 동안 매주, 혹은 2주에 한번, 또는 4주 동안 1.2mg/kg의 용량으로 SerpingPC를 투여 받게 될 예정이다. 2단계에서는 모든 참가자가 6개월의 추가 기간 동안 가장 편리한 기간으로 투여 받게 된다. 1단계와 2단계를 모두 완료한 환자는 연장 기간인 3단계에 참여할 수 있으며 이 기간동안 모두 추가 6개월의 치료를 받게 된다. 반면, PRESent-3에 참가하는 참가자는 약 1년 동안 2주마다 1.2mg/kg의 SerpinPC를 투여 받게 된다. 두 연구의 주요 목표는 모두 치료 과정에서의 출혈율을 모니터링하는 것이다.

[헤모라이프 황정식 기자]

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