Çì¸ðINÇì¸ð±¹Á¦
Ç÷¿ìº´B À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ÇðÁ¦´Ð½º, AAV Ç×ü À־ È¿°úÀûAAV ºñÇ×üÀÇ È°¼ºµµ 40%¿¡ ºñÇØ 31%·Î ¹ÝÀÀ
ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ  |  nbkiller@newsfinder.co.kr
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
½ÂÀÎ 2023.03.20  15:29:56
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn

BÇü Ç÷¿ìº´ ¼ºÀΠȯÀÚ¿¡°Ô ÃÖÃÊ·Î ½ÂÀÎµÈ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ÇðÁ¦´Ð½º(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)°¡ ÀÚ¿¬ÃâÇ÷ ¹× °üÀý ÃâÇ÷ºóµµ ¸ðµÎ¿¡¼­ Ç¥ÁØ ¿¹¹æ¿ä¹ýº¸´Ù ´õ È¿°úÀûÀÎ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ÇðÁ¦´Ð½º À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡°Ô¼­ °áÇÌµÈ Ç÷¾× ÀÀ°íÀÎÀÚ IX(FIX)ÀÇ È°¼ºÈ­µµ¸¦ Áö¼ÓÀûÀ¸·Î À¯ÁöÇϴµ¥ Ź¿ùÇÑ ±â´ÉÀÌ ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î ¹àÇôÁ³´Ù. ¶ÇÇÑ ÀÌÀü º¸°í¼­¿¡¼­ ¹àÈù ¹Ù¿Í °°ÀÌ ÇðÁ¦´Ð½º´Â BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ Ç¥ÁØ ¿¹¹æ ¿ä¹ýÀÇ Çʿ伺À» ÁÙÀ̰ųª ¾ø¾Ù ¼ö ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Îµµ ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù. ÀÌ¿Í °°Àº ¿¬±¸ÀÚ·á ¹ßÇ¥´Â ÃÖ±Ù New England Journal of Medicine¿¡ °ÔÀçµÈ “BÇü Ç÷¿ìº´¿¡ ´ëÇÑ Etranacogene DezaparvovecÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á” ¿¬±¸¿¡¼­ 3»ó HOPE-B ÀÓ»ó½ÃÇè(NCT03569891)ÀÇ 18°³¿ùÄ¡ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸¥ °ÍÀÌ´Ù.

¡ã Áö³­ÇØ ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ »ç¿ë½ÂÀÎ ÀÚÃà ¼¼¸®¸Ó´Ï¸¦ ÇÏ°í ÀÖ´Â À¯´ÏÅ¥¾î ÀÓÁ÷¿øµé

uniQureÀÇ ¿¬±¸°³¹ß »çÀåÀÎ ¸®Ä«¸£µµ µ¹¸Þ½¬ ¹Ú»ç(Ricardo Dolmetsch, PhD)´Â “ÀÌ·¯ÇÑ ¿¬±¸ °á°ú´Â ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ »õ·Î¿î À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÇ ÀáÀçÀûÀÎ ÀÌÁ¡À» °­Á¶ÇØ ÁÖ¸ç, ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼­ ÀÌ Ä¡·áÁ¦·Î Ä¡·á¹ÞÀº »ç¶÷µéÀÌ ³»±¸¼º ÀÖ´Â FIX È°¼ºÈ­ ¼öÁØÀ» ´Þ¼ºÇßÀ¸¸ç, ´ÜÀÏ Åõ¿© ÈÄ ¼ö³â µ¿¾È ¿¹¹æÀû FIX Åõ¿© ¾øÀÌ ·¹º§ÀÌ À¯ÁöµÇ¾úÀ½À» º¸¿©ÁØ´Ù”¶ó°í ȸ»ç º¸µµÀڷḦ ÅëÇØ ¸»Çß´Ù.

HOPE-BÀÇ ÀÓ»óÁ¶»ç °á°ú´Â ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¬ÇÕ¿¡¼­ÀÇ ÇðÁ¦´Ð½º ½ÂÀÎÀÇ ±â¹ÝÀÌ µÇ¾úÀ¸¸ç Áö³­´Þ EU¿¡¼­ Á¶°ÇºÎ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Ò´Ù. ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀº ¾ÆÀ̽½¶õµå, ¸®È÷ÅÙ½´Å¸ÀÎ, ³ë¸£¿þÀÌ¿¡¼­µµ ½ÂÀεǾúÀ¸¸ç ¿µ±¹¿¡¼­´Â ½ÂÀÎ ½É»çÁß¿¡ ÀÖ´Ù.

µ¹¸Þ½¬ ¹Ú»ç´Â uniQureÀÇ ±Û·Î¹ú HOPE-B ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ °á°ú°¡ Àú¸íÇÑ Àú³Î¿¡ °ÔÀçµÈ °ÍÀ» ¸Å¿ì ±â»Ú°Ô »ý°¢ÇÑ´Ù¸ç, “uniQure´Â HOPE-B ÇÙ½É ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» Æ÷ÇÔÇÑ ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ ´Ù³â°£ ÀÓ»ó°³¹ß ÇÁ·Î±×·¥À» ÁÖµµÇÑ °Í¿¡ ´ëÇØ ´ë´ÜÈ÷ ÀÚ¶û½º·´°Ô »ý°¢ÇÑ´Ù”¶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.

°ú°Å EtranaDez ¶Ç´Â AMT-061·Î ¾Ë·ÁÁø ÇðÁ¦´Ð½º´Â ÀÎü¿¡ ¹«ÇØÇÑ º¯Çü ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV5) ³»¿¡ FIX À¯ÀüÀÚÀÇ °í±â´É ¹öÀüÀÎ FIX-Padua¸¦ »ðÀÔÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÌ´Ù. Ç÷·ù¿¡ Á÷Á¢ ÁÖÀÔ(Á¤¸ÆÁÖ»ç)ÇÏ´Â ÀÌ Ä¡·áÁ¦´Â ½ÅüÀÇ ÁÖ¿ä ÀÀ°íÀÎÀÚ »ý»êÁöÀÎ °£¼¼Æ÷¿¡ Á¤ÂøÇÏ°Ô µÇ¸ç Àå±â°£ ÃâÇ÷À» ¿¹¹æÇÏ°í ÅëÁ¦Çϱâ À§ÇØ ±â´ÉÀûÀÎ FIXÀÇ »ý»êÀ» ȸº¹ÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÑ´Ù.

ÁøÇà ÁßÀÎ °ø°³ ¶óº§ HOPE-B ½ÃÇè¿¡´Â ÁßµîÁõ ¶Ç´Â ÁßÁõ Ç÷¿ìº´B¸¦ ¾Î°í ÀÖ´Â 18¼¼ ÀÌ»óÀÇ ³²¼º 54¸íÀÌ Âü¿©ÇÏ¿´´Ù. ÀÌ Àӻ󿬱¸¿¡´Â FIX¿¡ Ç×ü°¡ Àְųª ÀÖ¾ú´ø ȯÀÚ´Â Á¦¿ÜµÇ¾úÁö¸¸ AAV5¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ ÀÖ´Â Âü°¡ÀÚ´Â Æ÷ÇԵǾú´Ù. Âü°¡ÀÚµéÀº ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ Åõ¿©¸¦ ¹Þ±â Àü ÃÖ¼Ò 6°³¿ù µ¿¾ÈÀÇ Ç¥ÁØ FIX ´ëü ¿ä¹ýÀ» ¹Þ¾Ò´Ù. ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ ÁÖ¿ä ¸ñÇ¥´Â ¿¬°£ ÃâÇ÷À²ÀÇ º¯È­À̸ç À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ Åõ¿© ÈÄ 7°³¿ù¿¡¼­ 18°³¿ùÂ÷ ÃâÇ÷À² ºñ±³ µ¥ÀÌÅÍ·Î »ç¿ëÇϱâ À§ÇÔÀÌ´Ù.

À̹ø¿¡ º¸°íµÈ ¿¬±¸ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ µû¸£¸é, ¿¬°£ÃâÇ÷À²(ABR)Àº ÃâÇ÷ ¿¡ÇǼҵåÀÇ °æ¿ì ÀÓ»ó½ÃÇè Àü 4.19¿¡¼­ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ÈÄ 1.51·Î ¶³¾îÁ³À¸¸ç ÀÌ´Â 64%ÀÇ °¨¼ÒÀ²À» º¸¿´´Ù. ÀÚ¿¬ ÃâÇ÷¿¡ ´ëÇÑ ABRÀº 71% °¨¼ÒÇÏ¿´°í °üÀý ÃâÇ÷¿¡ ´ëÇÑ ABRÀº 78% °¨¼ÒÇÑ ¼öÄ¡¸¦ º¸¿´´Ù.

´ëºÎºÐÀÇ Âü°¡ÀÚ(81%)ÀÇ °æ¿ì FIX È°µ¿ ¼öÁØÀº Áø´Ü ´ç½Ã Á¤»ó ¼öÁØÀÇ 1% ¹Ì¸¸À» º¸ÀÌ´Â ÁßÁõÀ̾ú´Ù. ÇðÁ¦´Ð½º Ä¡·á 3ÁÖ ÈÄ, FIXÀÇ È°µ¿ ¼öÄ¡´Â 27%·Î »ó½ÂÇßÀ¸¸ç, 6°³¿ù ÈÄ¿¡´Â 36%·Î Áõ°¡Çߴµ¥, ÀÌÈÄ 18°³¿ù µ¿¾È Æò±Õ 34%¸¦ À¯ÁöÇß´Ù. 3ÁÖ¿¡¼­ 18°³¿ù±îÁö 52¸íÀÇ È¯ÀÚ(96%)°¡ FIXÀÇ ´ëü ¿ä¹ýÀ» ´õÀÌ»ó ÇÊ¿ä·Î ÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ¿¬°£ FIX Åõ¿©·®Àº Àӻ󿬱¸ ±â°£µ¿¾È Âü°¡ÀÚ´ç 72.5ȸ¿¡¼­ Ä¡·á ÈÄ 2.5ȸ ÁÖÀÔÀ¸·Î ÁÙ¾ú´Ù. AAV5¿¡ ´ëÇÑ ±âÁ¸ Ç×ü°¡ Àִ ȯÀÚ´Â Æò±Õ FIX È°¼ºµµ´Â 18°³¿ù ÈÄ ºñ±³ÇßÀ» ½Ã ÀÌ·¯ÇÑ Ç×ü°¡ ¾ø´Â ȯÀÚÀÇ 40%¿Í ºñ±³ÇÏ¿© 31%·Î ¾çÈ£ÇÑ ¼öÄ¡¸¦ º¸¿´´Ù.

HOPE-BÀÇ ¼ö¼®¿¬±¸¿øÀÌÀÚ ¹Ì½Ã°£ ´ëÇб³ ¼Ò¾Æ°ú ¹× º´¸®ÇÐ ±³¼öÀÎ ½ºÆ¼ºì ÆÄÀÌÇÁ(Steven Pipe, MD)´Â “HOPE-B´Â Ä¡·á È¿°ú¸¦ ¹æÇØÇÒ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Â ÁßÈ­ Ç×ü°¡ ÀÖ´Â °³Àο¡°Ô¼­ BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀÇ È¿´ÉÀ» ÀÔÁõÇÑ ÃÖÃÊÀÌÀÚ À¯ÀÏÇÑ 3»ó Àӻ󿬱¸¿´´Ù”¶ó¸ç ÇðÁ¦´Ð½º°¡ ÀϹÝÀûÀÎ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ´ëÇØ ÀÌÀü ³ëÃâ°ú °ü·Ã ¾øÀÌ ±¤¹üÀ§ÇÑ BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡°Ô È¿°úÀûÀÏ ¼ö ÀÖÀ½À» ½Ã»çÇß´Ù°í µ¡ºÙ¿´´Ù.

Ä¡·á °ü·Ã ºÎÀÛ¿ëÀº 37¸íÀÇ È¯ÀÚ(69%)¿¡°Ô¼­ º¸°íµÇ¾ú´Âµ¥ ´ëºÎºÐÀº µÎÅë, µ¶°¨ À¯»ç Áõ»ó, °£ ¼Õ»óÀ» ³ªÅ¸³»´Â °£ È¿¼Ò ¼öÄ¡ »ó½Â, ÇÇ·Î, ¸Þ½º²¨¿ò ¹× °üÀýÅë µîÀÌ Æ÷ÇԵǾú´Ù.

¿¬±¸¿øµéÀº ÇðÁ¦´Ð½º°¡ ±âÁ¸ AAV5 ÁßÈ­ Ç×ü°¡ ÀÖ´Â »ç¶÷µéÀ» Æ÷ÇÔÇÏ¿© ÁßÁõ ¶Ç´Â ÁßµîÁõÀÇ BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ¿¡°Ô ¿ì¼öÇÑ ¾ÈÀü¼º ¹× È¿´É ÇÁ·ÎÆÄÀÏÀ» °¡Áö°í ÀÖ´Ù°í µ¡ºÙ¿´´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ÇðÁ¦´Ð½º´Â ÃâÇ÷À²À» ³·Ãß°í Áö¼ÓÀûÀ¸·Î FIXÀÇ È°¼ºÈ­¸¦ °æÁõ¿¡¼­ Á¤»ó¿¡ °¡±î¿î ¹üÀ§·Î Áõ°¡½ÃÄÑ Áö¼ÓÀûÀÎ ÃâÇ÷ ¹æÁö¿¡ À̸£°Ô ÇÑ´Ù°í Àû½ÃÇß´Ù. ¶ÇÇÑ ¿¬±¸¿øµéÀº “¿ì¸®ÀÇ ¿¬±¸ °á°ú´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ BÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ Ä¡·á ºÎ´ãÀ» ÁÙÀÌ°í »îÀÇ ÁúÀ» Çâ»ó½Ãų ¼ö ÀÖÀ½À» ½Ã»çÇÑ´Ù”¶ó°í ¿¬±¸ °á°ú¿¡ ¹àÇû´Ù.

Pipe´Â “New England Journal of Medicine¿¡ ¹ßÇ¥µÈ °á°ú´Â ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ Àå±âÀûÀÎ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ÀÔÁõÇÏ´Â È®½ÇÇÑ Áõ°Å¿¡ Ãß°¡µÇ´Â °ÍÀ̸ç, ÀÌ Çõ½ÅÀûÀÎ ½Å¾àÀÌ Ç÷¾×ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ °ÅÀÇ Á¤»ó¼öÁØÀ¸·Î º¹¿øÇÏ°í ´ëüÀÎÀÚ »ç¿ëÀ» Å©°Ô °¨¼Ò½Ãų »Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó, Æò»ý ÁúȯÀ» ¾È°í »ì¾Æ°¡´Â »ç¶÷µéÀÇ Ä¡·á ºÎ´ãÀ» ÁÙÀÌ°í »îÀÇ ÁúÀ» Çâ»ó½Ãų ¼ö ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù. Áö³­ÇØ ¸» º¸°íµÈ HOPE-B °á°ú¿¡ µû¸£¸é ÇðÁ¦´Ð½ºÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú È¿´ÉÀº ÃÖ¼Ò 2³â ÀÌ»ó Áö¼ÓµÇ¾ú´Ù. HOPE-B 3»ó Àӻ󿬱¸´Â 2025³â 3¿ù¿¡ È°µ¿À» ¸¶¹«¸®ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ]

< ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö >
ȲÁ¤½Ä ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â  
ÆùƮŰ¿ì±â ÆùÆ®ÁÙÀ̱â ÇÁ¸°Æ®Çϱ⠸ÞÀϺ¸³»±â ½Å°íÇϱâ
Æ®À§ÅÍ ÆäÀ̽ººÏ ¹ÌÅõµ¥ÀÌ ¿äÁò ³×À̹ö ±¸±Û msn µÚ·Î°¡±â À§·Î°¡±â
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)
ÀÚµ¿µî·Ï¹æÁö¿ë Äڵ带 ÀÔ·ÂÇϼ¼¿ä!   
È®ÀÎ
- 200ÀÚ±îÁö ¾²½Ç ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. (ÇöÀç 0 byte / ÃÖ´ë 400byte)
- ¿å¼³µî ÀνŰø°Ý¼º ±ÛÀº »èÁ¦ ÇÕ´Ï´Ù. [¿î¿µ¿øÄ¢]
ÀÌ ±â»ç¿¡ ´ëÇÑ ´ñ±Û À̾߱â (0)





½Å¹®»ç¼Ò°³¤ý±â»çÁ¦º¸¤ý±¤°í¹®ÀǤýºÒÆí½Å°í¤ý°³ÀÎÁ¤º¸Ãë±Þ¹æħ¤ýû¼Ò³âº¸È£Á¤Ã¥¤ýÀ̸ÞÀϹ«´Ü¼öÁý°ÅºÎ
Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ  |  µî·Ï¹øÈ£ ¼­¿ï¾Æ02245  |  µî·Ï¡¤¹ßÇàÀÏ 2012-08-31  |  ´ëÇ¥¡¤¹ßÇàÀÎ ¹Úõ¿í  |  ÆíÁýÀÎ ±èÅÂÀÏ ¹ÚÇʼ±
û¼Ò³âº¸È£Ã¥ÀÓÀÚ À¯¼º¿¬
¼­¿ïƯº°½Ã ±Ýõ±¸ °¡»êµðÁöÅÐ1·Î 205(°¡»êµ¿ 470-8, ÄÉÀ̾¾¾¾ À£Ã÷¹è¸® 604È£)  |  02)6111-8255
¾÷¹«±¹ : ¼­¿ï ¼­Ãʱ¸ ¹æ¹èÁß¾Ó·Î 27±æ 25  |  ÀüÈ­ 02-535-6474  |  ¹®ÀÇ ¹× Á¦º¸ hemo@hemophilia.co.kr
Copyright © 2012 Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ. All rights reserved.