대다수의 A형 혈우병 소아에게 알투비오(Altuviiio, efanesoctocog alfa)를 일주일에 한 번만 투여 치료한 결과 출혈이 거의 없었던 것으로 나타났다. 이 임상연구 데이터는 소비(Sobi)와 사노피(Sanofi)의 공동 연구로 개발된 3단계 XTEND-Kids 임상시험(NCT0459131)의 데이터로, 해당 치료제는 불과 한 달 전에 미국 식품의약국(FDA)이 A형 혈우병 성인 및 소아의 치료제로 사용을 허가한 바 있다.

이번 데이터와 과거의 승인 데이터는 EU에서의 승인 신청을 뒷받침할 것으로 예상되고 있다. 소비의 최고 의학 담당인 앤더스 울만 박사(Anders Ullman, MD, PhD)는 “이 데이터는 알투비오가 모든 연령대의 치료 시나리오가 되어 전반적으로 더 오랫동안 더 높은 수준의 보호 기능을 제공하는 혈우병A 치료의 표준이 될 가능성이 있음을 확신한다”라고 말했다. 그는 이어 “EU에서 규제 제출을 진행하게 되어 기쁘며, 향후 의료 학회에서 이러한 결과를 공유할 수 있기를 기대한다”고 보도자료를 통해 언급했다.

사노피의 희귀 혈액질환 치료 분야 책임자 카린 크노베 박사(Karin Knobe, MD, PhD)는 “우리는 혈우병을 앓고 있는 모든 어린이가 두려움 없이 놀 수 있고, 엄격한 치료 스케줄에서 벗어나 여행을 떠날 수 있으며, 걱정없이 자신만의 꿈을 이룰 수 있는 미래를 위해 노력하고 있다”고 별도의 보도자료를 통해 말했다.

혈우병A는 응고 단백질 인자 VIII(FVIII)의 생성을 방해하는 돌연변이에 의해 발생한다. 알투비오는 혈우병 환자에게 변형된 버전의 응고 단백질을 제공하도록 고안된 새로운 롱액팅 대체 요법이다. FDA의 승인은 출혈 빈도를 낮추기 위해 예방적 치료법과 출혈을 조절하기 위한 on-demand 치료법 모두에 사용하는 것이 승인되었다. 알투비오는 일주일에 한 번 혈관 주사를 통해 투여되며, 일반적인 예방 목적으로 일주일에 두, 세번 투여해야 하는 다른 혈우병A 대체요법보다 투여빈도가 현저히 낮은 제품이다.

XTEND-Kids는 12세 이하의 A형 혈우병 74명이 등록했으며, 모두 알투비오로 치료를 받았다. 별도의 3상 시험인 XTEND-1(NCT04161495)은 청소년과 성인을 대상으로 알투비오를 시험했으며 대부분의 환자가 1년후 출혈이 거의 없는 것으로 나타났다. XTEND-Kids의 주요 목표는 더 어린 소아를 대상으로 알투디오의 안전성을 평가하는 것이었다. 특히 소아에서의 항체가 발생하는지를 확인하는 것이 목표였다.

74명의 소아 중 65명은 주 1회 투여로 약 1년 동안 최소 50회 투여를 받았다. 주요 결과 중 하나는 XTEND-Kids에 등록된 74명 중 누구도 FVIII에 대한 항체를 발현하지 않아 연구의 주요 목표를 충족하였다는 것이다.

연구의 결과에서 평균 연간 출혈율은 0이었으며, 이는 대부분의 환자가 임상적으로 관련된 출혈이 전혀 없음을 의미했다. 추정된 평균 출혈율은 연간 0.89회였으며, 이는 알투비오 사용시 출혈이 흔하지 않다는 것을 반영했다고 연구원들은 말했다.

[헤모필리아라이프 황정식 기자]