프랑스의 혈우병 환자들이 헴리브라(Hemlibra, emicizumab) 실제 사용 1년 후 높은 만족도를 보인 것으로 나타났다. 환자들은 이 약의 치료를 통해 건강과 삶의 질이 개선되고 통증 및 출혈이 감소했다고 보고했지만 일부 환자들에게서는 만성 통증 문제가 지속되었다고 밝혔다.

연구원들은 이번 연구에서 전반적으로 모든 환자들이 헴리브라 요법에 만족한 것으로 나타났다고 밝혔다. 이 연구는 “에미시주맙 치료 1년 후 항체가 없는 중증 선천성 A형 혈우병 환자의 임상적 치료, 삶의 질 및 만족도 평가”라는 연구 주제로 Haemophilia 저널에 게재되었다.

헴리브라는 A형 혈우병 환자에게 부족한 필수 혈액 응고 단백질인 FVIII의 작용을 모방하도록 설계된 항체 기반 치료제이다. 이 치료제는 혈액 응고 단계를 복원하여 출혈의 빈도를 예방하거나 줄이는데 도움을 주도록 설계되었다.

헴리브라를 이용한 예방요법은, 현재 표준 대체 요법의 효과를 떨어뜨릴 수 있는 8인자 항체의 유무에 상관없이 A형 혈우병 환자 모두에게 미국과 유럽에서 승인되어 처방되고 있다. 헴리브라는 집에서 자가로 피하주사 투여할 수 있으며, 일반적인 유지 요법으로는 매주 1회부터 4주에 1회까지 투여된다. 이러한 투여 일정은 주당 여러 번 자가, 혹은 의료 시설에 방문하여 정맥 내 투여를 해야 했던 과거의 다른 예방 치료 요법과 비교할 때 편의성 측면에서 삶의 질에 대한 이점을 제공하는 것으로 알려졌다.

프랑스의 코친 병원(Cochin Hospital) 혈우병 치료센터는 헴리브라로 치료받는 환자들이 치료 시작 2개월 후와 1년 후에 약사와 상담하는 환자 교육 프로그램을 진행하였다. 이 연구에서 연구진들은 환자들의 건강, 삶의 질 및 전반적인 만족도에 대한 환자들의 인식과 건강의 변화에 중점을 두고 해당 프로그램을 진행하였다.

연구 분석에는 2020년 6월부터 2021년 3월 사이에 헴리브라 치료를 시작한 A형 혈우병 성인 남성 38명이 참여하였다. 환자의 평균 연령은 45.5세였으며 8번 응고인자(FVIII)의 항체를 가진 환자는 없었다. 첫번째 평가에는 일반 건강, 만성 통증, 자연 출혈, 외상 후 출혈 및 출혈 식별 능력 등을 포함한 건강 매개 변수가 적용되었고 이는 약 1년 후의 세번째 회의에서 다시 평가되었다. 삶의 질 평가는 EQ-5D-3L 설문지로 평가되었는데, 이 설문지에는 환자의 이동성, 자가관리, 일상활동, 통증 및 이동불편, 불안 및 우울 등의 5개 영역을 포함하고 있다.

연구 결과에 따르면 환자들은 헴리브라 치료 1년 후 두 가지 유형의 출혈(자발성 출혈 및 외상 후 출혈)이 크게 감소했을 뿐만 아니라 만성통증 역시 감소하고 전반적인 건강이 개선되었다고 보고했다. 또한, 그들은 일반적으로 치료 후 큰 변화 없이 출혈을 식별하는 능력을 유지했다고 설문에 답했다.

1에서 100까지의 척도로 표현하는 건강의 상태에서 환자들은 자신의 건강이 평균 69.6을 유지하고 있다고 말했다. 그럼에도 불구하고 EQ-5D-3L에서 지속적인 만성통증 문제를 호소하는 환자들의 보고 내용이 확인되었다. 대부분의 환자(73.7%)는 일부 통증 문제를 보고했으며, 13.1%는 극심한 통증 문제를 보고했다. 또한 28명(73.7%)은 진통제를 계속 복용하는 것으로 나타났다.

삶의 질의 다른 설문조사 내역에는 대부분의 환자가 일상생활에서 독립적(89.5%) 및 일상활동에 편안함(71.1%)을 나타내 헴리브라 치료에 대한 이점을 보였다. 또한, 거의 절반(44.7%)이 이동에 문제가 없다고 답했다. 일부 환자는 이전에 중단했던 활동을 재개할 수 있다고 답했고(39.5%), 몇몇 다른 환자는 새로운 활동을 시작했다고 답했다(21.1%). 물리치료를 받은 12명 중 절반은 헴리브라로 치료받은 이후 그 필요성이 감소했다고 말했으며 1/3은 이전보다 더 많은 물리치료를 받았다고 보고했다.

연구원들은 이러한 연구 결과에 대해 치료를 조기에 시작하는 것이 중요하다고 지적하고 있다. 참가자들의 60.5%는 불안 문제가 없었지만 15명은 일부, 혹은 심각한 문제를 보이기도 했다.

몇가지 알려진 개선점에도 불구하고 환자들은 헴리브라가 ‘혈우병으로 인해 발생한 다른 질환을 실제로 개선하기에는 너무 늦었다’라고 지적했으며, 연구원들은 이런 환자들의 어린 시절이나 청소년기에 치료를 놓친 것이 문제가 되었으며 이는 만성통증과 이동성과 같은 또 다른 문제를 낳았다고 밝혔다.

약물 관리 측면에서 환자의 약 절반(52.6%)이 최소 1회 헴리브라의 투여 시기를 놓치는 경험을 보고했지만 대부분 어떻게 대응해야 할지는 알고 있었다. 또한, 주요한 부작용으로는 주로 발적, 피부 발진 또는 국소통증을 포함한 주입 부위 반응과 관련이 있었다.

연구 결과에서 환자들은 헴리브라에 대한 만족도를 10점 만점에 9.1점으로 평가했으며 이전 치료로 돌아가고 싶다는 의사를 밝힌 사람은 없었다. 헴리브라의 투여 키트에 대한 만족도는 6점 만점에 3.2점으로 다소 낮게 평가되었다.

전반적으로 이번 연구의 결과는 실제 헴리브라의 사용에 대한 높은 만족도를 시사하며, 이는 환자들이 경험하는 건강 및 삶의 질 향상과 관련이 있었다. 연구팀은 이러한 연구의 발견을 더 확장하기 위해 더 크고 장기간에 걸친 연구가 필요하다고 언급했다.

[헤모라이프 황정식 기자]