▲ 복지부 보험급여 기준 마련 단계로 접어든 '헴리브라'

최초의 피하주사형 비응고인자 혈우병 치료제인 '헴리브라'(쥬가이 생산, JW중외제약 국내공급)가 국내 혈우병A 환자에게 광범위하게 사용될 수 있는 길이 열렸다.

JW중외는 어제 건강보험심사평가원이 개최한 약제급여평가위원회 심의 결과 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받았다고 10일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병A 환자에게 결핍된 8번 응고인자를 정맥주사로 주 2~3회 투여하는 기존 치료방식과 달리 이중특이항체 기전을 활용해 8인자의 역할을 대체하는 치료제로, 최장 4주 1회 피하투여해 효과적으로 질환 관리가 가능하다. 특히 기존 응고인자 기반 치료제에 억제반응을 보이는 이른바 '항체 환자'에게도 사용할 수 있어 치료 사각지대를 줄이고 비용-효과성을 높일 수 있는 치료제로 주목받고 있다.

▲ 원주 심평원 본원

이번 심평원 심의 결과에 따라, JW중외제약과 건강보험공단은 약가협상을 진행하게 된다. 이후 보건복지부가 확대 급여 기준을 고시하면 중증의 비항체 환자까지 보험 혜택을 받을 수 있다. 항체 환자 급여는 2020년 5월 최초 등재됐다.

‘2019 혈우재단백서’에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 총 1746명이다. 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등으로 나뉜다. 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 치료제”라며 “비항체 중증 A형 혈우병 환자들이 건보 확대를 통해 조속히 의료적 혜택을 볼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.

헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮다. 항체를 가진 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다.

[헤모라이프 김태일 기자]