유럽연합(EU)은 항체가 없는 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 일상적인 예방 치료제로 헴리브라(Hemlibra, 에미시주맙(emicizumab))을 승인했다고 밝혔다.

▲ EU의 헴리브라 적용 대상 확대로 더 많은 A형 혈우병 환자가 피하주사의 예방 요법 치료를 받을 수 있게 됐다.

로슈(Roche)의 최고 의료 책임자이자 글로벌 제품개발 책임자인 레비 게러웨이 박사(Levi Garraway, MD, PhD)는 보도자료를 통해 “EU에서 중등증 A형 혈우병 활자에게도 헴리브라를 승인하기로 한 유럽 위원회의 결정을 환영한다”라고 언급했다. 그는 이어 “이번 승인이 더 많은 연구로 확대되어 우리의 헴리브라가 더 많은 A형 혈우병 환자에게 출혈 없는 삶으로 이어질 수 있도록 최선을 다하고 있다”라고 덧붙였다. 이번 승인은 지난해 유럽의약품청 산하 의약품위원회(CHMP)의 권고에 따른 것이다.

A형 혈우병은 혈액응고에 필수적인 제8인자(FVIII)라고 하는 단백질이 없거나 결핍되어 발생하는 선천성 유진질환이다. 특히 FVIII의 부족은 관절과 근육에 지속적이고 과도한 출혈 에피소드를 일으켜 이로 인해 통증, 관절 손상(혈우병성 관절염), 이동성 감소 및 삶의 질을 저하시키는 부작용을 낳게 된다.

110여개국 이상의 국가에서 승인된 헴리브라는 FVIII의 작용을 모방하여 A형 혈우병 치료 효과를 내는 치료제로써, FVIII에 의해 발생되는 중화 항체의 유무에 관계없이 환자의 출혈 빈도를 예방하거나 줄이는 역할을 한다.

이전에 승인된 치료 요법은 8인자의 활성화도가 1% 미만인 중증 A형 혈우병 환자에게 사용 승인된 바 있다. 중등증 혈우병 환자는 1~5%의 활성화도를 유지하지만 이들 중 약 85%는 여전히 재발성 출혈을 겪고 있으며, 1/3은 장기적인 관절 문제를 가지고 있는 것으로 알려져 있다.

헴리브라의 이번 확장 승인은 임상 3상 HAVEN 6 연구(NCT04158648)의 데이터를 기반으로 마련되었다. 게러웨이 박사는 “혈우병 중등증 환자도 돌이킬 수 없는 관절 손상을 입을 수 있으며, 이는 삶에 영향을 미치는 출혈로 이어질 수 있다.”라고 말했다.

▲ 국내에서는 JW중외제약이 헴리브라를 공급하고 있다.

이 임상시험의 첫번째 연구는 항체가 없는 72명의 환자(남성 69명, 여성 3명)의 데이터를 기반으로 했으며, 이들 중 대부분은 중등증 A형 혈우병 환자(70.8%)이며, 대부분은 1년에 10회 이상의 출혈경향을 가진 이들이었다. 전체 임상군은 헴리브라 3mg/kg을 4주 동안 주 1회 피하주사로 투여 받은 후, 매주 1.5mg/kg이나 2주마다 3mg/kg, 혹은 4주마다 6mg/kg으로 투여 받았다. 이 연구는 1년 조금 넘게 진행되었다.(평균 55.6주간)

임상연구 결과에 따르면 헴리브라를 투여 받은 환자의 66.7%는 치료가 필요한 출혈을 보이지 않았고, 81.9%는 치료가 필요한 자연 출혈이 없었으며, 88.9%는 치료가 필요한 관절 출혈을 일으키지 않았다. 또한 이번 임상에 참여한 항체가 없는 중등증 환자에게서 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았다. 가장 흔한 부작용으로는 주사 부위의 발적으로 참가자의 16.7%에게서 보고되었다.

[헤모라이프 황정식 기자]