3»ó ÀÓ»ó½ÃÇè(XTEND-1)À» ÁøÇàÇϰí ÀÖ´Â ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ(efanesoctocog alfa) ¿¬±¸¿¡¼ ÁÖ 1ȸ ó¹æÀ» ¹ÞÀº ÁßÁõ AÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ ´ëºÎºÐÀÌ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº 1³â µ¿¾È ÃâÇ÷ÀÌ ¾ø¾ú´ø °ÍÀ¸·Î º¸°íµÇ¾ú´Ù. ÀÌ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ÀÓ»ó½ÃÇè °á°ú´Â ÃâÇ÷ÀÇ ÅëÁ¦»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó °üÀý ¹× Àü¹ÝÀûÀÎ ½Åü °Ç°À» °³¼±Çϰí ÀÌÀü¿¡ ½Ç½ÃÇß´ø Ä¡·á ¹æ¹ýÀÌ ºñÇØ ÅëÁõ °µµ¸¦ ¿ÏȽÃŰ´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
ÀÓ»ó½ÃÇè °á°ú´Â ¼Òºñ(Sobi)¿Í »ç³ëÇÇ(Sanofi)°¡ AÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦·Î ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¸¦ ½ÂÀιޱâ À§ÇÏ¿© ¹Ì±¹ ½ÄǰÀǾ౹(FDA)¿¡ Á¦ÃâÇÑ ÀÚ·á¿¡¼ ³ª¿Â µ¥ÀÌÅÍÀÌ´Ù. FDAÀÇ ½ÂÀÎ °áÁ¤Àº 2¿ù¸» °æ¿¡ ÀÌ·ç¾îÁú °ÍÀ¸·Î º¸À̸ç Ä¡·áÁ¦°¡ ½ÂÀÎµÇ¸é ¹Ì±¹¿¡¼ ¾ËÅõºñ¿À(Altuviiio)¶ó´Â ºê·£µå¸íÀ¸·Î ½ÃÆÇµÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
»ç³ëÇÇÀÇ ±Û·Î¹ú °³¹ß Ã¥ÀÓÀÚÀÌÀÚ ÃÖ°í ÀÇ·á Ã¥ÀÓÀÚÀÎ µð¿¡Æ®¸¶¸£ ¹ö°Å ¹Ú»ç(Dietmar Berger, MD, PhD)´Â ¿¬±¸ µ¥ÀÌÅÍ °á°ú¿¡ “¿ì¸®´Â ȯÀÚÀÇ »î¿¡ ÀÇ¹Ì ÀÖ´Â ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡´Â »õ·Î¿î Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» °³¹ßÇϰڴٴ ¾à¼ÓÀ» ±»°ÇÈ÷ Áö۰í ÀÖ´Ù”¶ó¸ç, “¿ì¸®ÀÇ ¾ËÅõºñ¿À(¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ)°¡ ÁÖ 1ȸ Åõ¿©·Î Àü·Ê ¾ø´Â ÀÎÀÚ È°¼ºÈ ¼öÁØÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ¾î, µ¿±Þ ÃÖ°íÀÇ Ç÷¿ìº´A Ä¡·áÁ¦·Î½á ÀáÀç·ÂÀ» ½ÇÇöÇÏ¿© ÀÌ ¸ñÇ¥¸¦ ´Þ¼ºÇϴµ¥ µµ¿òÀÌ µÇ±æ Èñ¸ÁÇÑ´Ù.”¶ó°í ¹àÇû´Ù.
¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄÀÇ ÀÓ»ó½ÃÇè XTEND-1ÀÇ ÁÖ¿ä µ¥ÀÌÅÍ´Â À۳⠴ºÀ×±Û·£µåÁ¦¾àÀú³Î¿¡ “ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ȯÀÚÀÇ ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ ¿¹¹æ¿ä¹ý”À̶ó´Â Á¦¸ñÀ¸·Î ¿¬±¸ Àüü¿¡ ´ëÇÑ °á°ú¸¦ ½ÇÀº ¹Ù ÀÖ´Ù.
AÇü Ç÷¿ìº´Àº 8¹ø ÀÀ°íÀÎÀÚ(FVIII)¶ó°í ÇÏ´Â ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÄ¡°¡ ³·±â ¶§¹®¿¡ ¹ß»ýÇϴµ¥, ÀÌ·¯ÇÑ ÁúȯÀ» Ä¡·áÇϱâ À§ÇÏ¿© ºÎÁ·ÇÑ ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ ä¿öÁÖ´Â ´ëü¿ä¹ýÀÌ ÁÖ·Î »ç¿ëµÇ°í ÀÖÀ¸¸ç, ÀÌ´Â Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ Ç¥ÁØ Ä¡·á·Î ÀÚ¸®Àâ°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ¿¡ AÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ¼ö¸¹Àº ´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦°¡ ÀÖÁö¸¸ ÀϹÝÀûÀ¸·Î ÀÚÁÖ Á¤¸Æ Åõ¿©¸¦ ÇØ¾ß ÇÏ´Â ºÒÆíÀÌ ÀÖ´Ù. ÀÌ´Â ÀϹÝÀûÀ¸·Î FVIIIÀÌ Æù ºô·¹ºê¶õÆ® ÀÎÀÚ(von Willebrand Factor, VWF)¶ó´Â ¶Ç ´Ù¸¥ ´Ü¹éÁú¿¡ ÀÇÇØ ¾ÈÁ¤ÈµÇ±â ¶§¹®À̸ç, 8ÀÎÀÚÀÇ ¼Ò¸ð°¡ »ó´çÈ÷ ºü¸£°Ô ÁøÇàµÇ¾î ¹Ý°¨±â°¡ ª¾ÆÁö±â ¶§¹®ÀÌ´Ù.
¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ(¿¹Àü¿¡ BIVV001·Î ¾Ë·ÁÁø)¿¡´Â VWF ´Ü¹éÁúÀÇ ÀÏºÎ¿Í XTENÀ̶ó´Â ´Ù¸¥ ´Ü¹éÁúÀÌ ÇÕÃÄÁø FVIIIÀÌ Æ÷ÇԵǾî ÀÖ´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ FVIII ´Ü¹éÁúÀÇ µðÀÚÀÎÀº ÀÀ°íÀÎÀÚ¸¦ ¾ÈÁ¤ÈÇϰí VWFÀÇ ÃµÀåÈ¿°ú(ceiling effect)¸¦ ±Øº¹ÇÏ¿© Åõ¿©ÀÇ È½¼ö¸¦ ÁÙÀÏ ¼ö ÀÖµµ·Ï °í¾ÈµÈ Á¦Ç°ÀÌ´Ù.
3»ó XTEND-1 ÀÓ»ó½ÃÇè(NCT04161495)Àº 19°³±¹ 48°³ ¼¾ÅÍ¿¡¼ ¸ðÁýµÈ 12¼¼ ÀÌ»ó, Æò±Õ¿¬·É 35¼¼ÀÇ ÁßÁõ AÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚ 159¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú È¿´ÉÀ» Å×½ºÆ®Çß´Ù. ´ëºÎºÐÀÇ Âü°¡ÀÚ(60% ÀÌ»ó)´Â ¹éÀÎÀ̾ú°í ÇÑ ¸íÀ» Á¦¿ÜÇϰí´Â ¸ðµÎ ³²¼ºÀ̾ú´Ù. ¸ðµç ȯÀÚ´Â ÀÌ ¿¬±¸¿¡ Âü¿©Çϱâ Àü¿¡ ´Ù¸¥ FVIIIÀÇ ´ëü ¿ä¹ýÀ¸·Î Ä¡·á¸¦ ¹Þ¾Ò´Ù.
´ëºÎºÐÀÇ È¯ÀÚµé(ÃÑ 133¸í)Àº ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ·Î ¿¹¹æ¿ä¹ý Ä¡·á¸¦ ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç ÁÖ 1ȸ Åõ¿©¸¦ ¹Þ¾Ò´Ù. ³ª¸ÓÁö 26¸íÀÇ ¼Ò±Ô¸ð ±×·ì ȯÀÚµéÀº ÃâÇ÷ÀÌ ÀϾÀ» ¶§ Ä¡·á¹Þ´Â ÃâÇ÷½Ã Ä¡·á(On-demand)¿ä¹ýÀ¸·Î Åõ¿© ¹Þ¾Ò´Ù. ÀÌ ±¸ºÐÀº ÀÌÀü¿¡ ȯÀÚµéÀÌ ¹Þ¾Ò´ø Ä¡·á À¯Çü¿¡ ¸ÂÃç ±¸ºÐÇÏ¿´´Ù.
¿¹¹æ ±×·ì¿¡¼ ȯÀÚÀÇ 65%°¡ 1³â µ¿¾È Åõ¿©¸¦ ¹ÞÀ¸¸é¼ ÃâÇ÷ÀÌ ¾ø¾ú´ø °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ¶ÇÇÑ ±×·ìÀÇ ´ë´Ù¼ö(93%)´Â ¿¬±¸ ±â°£ µ¿¾È 3ȸ ¹Ì¸¸ÀÇ ÃâÇ÷¸¸À» º¸¿´À¸¸ç 80%´Â ÀÚ¿¬ ÃâÇ÷ÀÌ ¾ø¾ú´ø °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ¿¬±¸¿øµéÀº ÀÌ·¯ÇÑ °á°ú¿¡ “¸ðµç ȯÀÚµéÀº ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¿¡ ´ëÇØ ¿ì¼öÇϰųª È¿°úÀûÀÎ ¹ÝÀÀÀ» º¸ÀÌ´Â °ÍÀ¸·Î Æò°¡µÈ´Ù”¶ó°í º¸°í¼¿¡ ±â·ÏÇÏ¿´´Ù.
¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ·Î ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» ÁøÇàÇÑ ±×·ìÀÇ Àüü Æò±Õ ¿¬°£ ÃâÇ÷À²Àº ¾à 0.69ȸ·Î ȯÀÚ°¡ ÀÌÀü¿¡ Ä¡·á¸¦ ¹Þ¾ÒÀ» ¶§ÀÇ ±â·ÏÇÑ ¿¬°£ ÃâÇ÷À²(¿¬°£ ¾à 3ȸ ÃâÇ÷)º¸´Ù 77% °¨¼ÒÇÏ¿© Åë°èÀûÀ¸·Î À¯ÀǹÌÇÑ °¨¼Ò¸¦ º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù. ¶ÇÇÑ, ¿¬±¸¿øµéÀº ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ·Î »îÀÇ Áú, ÅëÁõ ¹× °üÀý°Ç°ÀÌ ÀÌÀü Ä¡·á¿Í ºñ±³ÇÏ¿© »ó´çÇÑ °³¼±À» º¸¿´´Ù°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.
¹Ì±¹ ¹Ì½Ã°£ ´ëÇаúÀÇ °øµ¿ ¿¬±¸ ÀúÀÚÀÎ ¾ÈÁ©¶ó ¿þÀÌ¾Øµå ±³¼ö(Angela Weyand, MD)´Â “À̹ø µ¥ÀÌÅÍ´Â ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ°¡ ȯÀÚ¿¡°Ô Çâ»óµÈ ÃâÇ÷ º¸È£¸¦ Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ¸ç, ÅëÁõ °¨¼Ò ¹× ½Åü ±â´É °³¼±°ú °°Àº Çâ»óµÈ °á°ú·Î À̾îÁ® Ä¡·áÀÇ ºÎ´ãÀ» ÁÙ¿©ÁÖ¾î Á¤»óÀûÀÎ ÀÏ»ó»ýȰÀ» ÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.
¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄÀÇ ¾àÇÐÀû µ¥ÀÌÅ͸¦ »ìÆìº¸¸é ¸ÅÁÖ Åõ¿© ÈÄ 4Àϵ¿¾È 40IU/dL ÀÌ»óÀ» À¯ÁöÇßÀ¸¸ç, Åõ¿© ÈÄ 7ÀÏÂ÷ÀÇ Æò±Õ FVIIIÀÇ È°µ¿·®Àº 15 IU/dL·Î À¯ÀǹÌÇÑ ¼öÄ¡¸¦ ³ªÅ¸³Â´Ù. ÀϹÝÀûÀ¸·Î Ç÷¿ìº´ÀÌ ¾ø´Â »ç¶÷Àº FVIIIÀÇ È°µ¿ ¼öÁØÀÌ 50~150 IU/dL¸¦ º¸ÀδÙ.
¿þÀ̾صå´Â “¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¸¦ Æò°¡ÇÏ´Â XTEND-1 ¿¬±¸ °á°ú¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ¿ì¸®´Â AÇü Ç÷¿ìº´¿¡ ´ëÇØ óÀ½À¸·Î ´ÜÀÏ ¿ë·®ÀÇ Àå±â°£(´ëºÎºÐ ÀÏÁÖÀÏ) µ¿¾È °ÅÀÇ Á¤»óÀûÀÎ ÀÎÀÚ È°µ¿ ¼öÁØÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ±âȸ¸¦ ¾ò°Ô µÇ¾ú´Ù”¶ó°í ¸»ÇÏ¿´´Ù.
¶ÇÇÑ ÃâÇ÷½Ã Ä¡·á(On-demand) ¹ÞÀº ȯÀÚµéÀº ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¸¦ ÇÑ ¹ø ÁÖ»çÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ÃâÇ÷ÀÇ °ÅÀÇ ´ëºÎºÐ(97%)À» ÄÁÆ®·ÑÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ¿¬±¸ ±â°£ µ¿¾È 12¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ°¡ ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¸¦ »ç¿ëÇÏ¸é¼ ¼ö¼úÀ» ¹ÞÀº °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. Ä¡·áÁ¦´Â ¼ö¼ú¿¡¼µµ ÃâÇ÷ Á¶ÀýÀÌ ¿ì¼öÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù.
¿¬±¸¿øµéÀº “Á¾ÇÕÀûÀÎ °á°ú¸¦ º¸¾ÒÀ» ¶§ ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¸¦ »ç¿ëÇÑ ¿¹¹æÀÌ ÁßÁõ AÇü Ç÷¿ìº´ ȯÀÚÀÇ ½Åü °Ç°°ú ÅëÁõÀ» À¯ÀǹÌÇÏ°Ô °³¼±ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀáÀç·ÂÀÌ ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ°í ÀÖ´Ù”¶ó°í º¸°í¼¿¡ Àû½ÃÇÏ¿´´Ù.
¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ¸¦ »ç¿ëÇÑ Ä¡·á¿¡´Â Àü¹ÝÀûÀ¸·Î ³»¾à¼ºµµ ¿ì¼öÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ´Ù. °¡Àå ÈçÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀ¸·Î´Â µÎÅë, °üÀýÅë, ³«»ó, ¿äÅë µîÀÌ ÀÖ¾úÀ¸¸ç, ¿¬±¸±â°£ µ¿¾È ¾ÏÀ¸·Î ÀÎÇÑ »ç¸ÁÀÌ 1°Ç ÀÖ¾úÁö¸¸ Ä¡·áÁ¦ÀÇ Åõ¿©¿Í´Â °ü·ÃÀÌ ¾ø´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. ¶ÇÇÑ, Âü°¡ÇÑ È¯ÀÚ ±× ´©±¸µµ Ç×ü(Ä¡·á È¿°ú¸¦ ³·Ãâ ¼ö ÀÖ´Â Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ ÁßÈ Ç×ü)ÀÇ ¹ßÇöÀÌ ³ªÅ¸³ªÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
¿¬±¸¿øµéÀº “´ëºÎºÐÀÇ ºÎÀÛ¿ëÀÌ °æ¹ÌÇßÀ¸¸ç ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄÀÇ Áß´ÜÀ» ÃÊ·¡ÇÒ Á¤µµ·Î ½É°¢ÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù”¶ó¸ç ½É°¢ÇÑ ¾Ë·¹¸£±â ¹ÝÀÀÀ̳ª ÀÀ°í Çö»ó ¿ª½Ã °üÂûµÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù°í Àû½ÃÇß´Ù. ¹Ì±¹ ·çÀÌÁö¾Ö³ª ÃâÇ÷ ¹× ÀÀ°í Àå¾Ö ¼¾ÅÍ ¼ÒÀåÀÎ ½Åµð ·¹ÀÌ½Ì¾î ¹Ú»ç(Cindy Leissinger, MD)´Â ¿¬±¸ °á°ú¿Í ÇÔ²² ¹ßÇàµÈ »ç¼³¿¡¼ ¿¡ÆÄ³×½º¿ÁÅäÄÚ±× ¾ËÆÄ°¡ Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ Áß '½Â¸®ÀÚ'¶ó¸ç, “ÀÌ´Â Áß¿äÇÑ Ä¡·á¿ä¹ýÀÇ ¹ßÀüÀ» ³ªÅ¸³»°í ÀÖ´Ù”¶ó°í ¸»Çß´Ù. ±×³à´Â ÀÏÁÖÀÏ¿¡ ÇÑ ¹ø Åõ¿©ÇÏ¿© ³ôÀº FVIII ¼öÁØÀ» À¯ÁöÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ȲÁ¤½Ä ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |