유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(The European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)는 헴리브라(에미시주맙, emicizumab)의 승인을 억제제가 없는 중등도 혈우병A 환자를 포함하도록 확대할 것을 권고했다.

로슈의 최고 의료 책임자이자 글로벌 제품 개발 책임자인 레비 게러웨이(Levi Garraway) 박사는 보도자료에서 “우리는 CHMP의 권고가 중등도 혈우병A를 앓고 있는 유럽인들의 일상을 잠재적으로 변화시키는 데 더 가까워지게 해 매우 기쁘다”고 말했다.

혈우병A는 혈액 응고에 필수적인 단백질인 제8인자가 없거나 결함이 있어 발생한다. 일반적으로 이 단백질은 9인자10인자와 결합하여 혈액 응고를 촉진하고 출혈을 멈춘다.

8인자의 결핍은 특히 관절과 근육에서 통제되지 않고 종종 자발적인 출혈로 이어져 통증, 장기적 관절 손상 및 이동성 감소를 유발할 수 있다. 중증도에 관계없이 이 질병은 환자와 가족의 삶의 질을 크게 저하시킬 수 있다.

질병의 중증도는 생성된 8인자의 양에 의해 결정되지만 이것이 항상 출혈을 반영하는 것은 아니다. 혈우병A 환자의 약 14%는 중등도 질환이지만, 일부는 중증 질환과 유사한 증상을 보인다.

개러웨이 박사는 “중등도 혈우병A 환자는 여전히 돌이킬 수 없는 관절 손상을 일으키고 삶의 질에 영향을 미치는 출혈을 일으킬 수 있다”고 말했다.

중증 혈우병A에 대한 치료법은 잘 확립되어 있지만 중등도 질환을 가진 환자들은 예방 치료를 받지 못할 수 있다. 이 환자들은 임상적 부담이 더 심할 수 있으며 이 중 출혈이 없는 환자는 15%에 불과하다.

헴리브라는 8인자 항체가 있든 없든 간에 혈우병A로 인해 출혈을 예방하거나 빈도를 줄이기 위해 110개국 이상에서 승인되었다. 하지만 유럽에서는 중증 혈우병A에 한정하여 승인되었다.

햄리브라는 9인자와 10인자에 동시에 결합하여 8인자 활동을 모방하고 혈액 응고 과정을 복원할 수 있는 항체이다. 주 1회, 2주마다 또는 4주마다 피하 주사로 투여한다.

8인자 억제제가 없는 중등도(8인자 활동 수준이 1%~5%) 혈우병A 환자의 출혈을 예방하기 위해 헴리브라 투여를 연장하고 심각한 출혈을 방지하기 위한 CHMP의 권장 사항은 임상 3상 HAVEN 6 시험(NCT04158648)의 데이터와 실제 증거를 기반으로 한다.

임상시험의 첫 번째 분석은 8인자 억제제가 없는 72명의 환자 데이터를 기반으로 하였으며, 대부분(70.8%)은 중등도 혈우병A 환자였다. 연구에 참여하기 전에 참가자들은 일년에 평균 10회 이상의 출혈이 있었을 것으로 추정되었다.

헴리브라는 출혈을 조절하는데 효과적이었다. 참가자의 66.7%가 치료를 필요로하는 출혈이 발생하지 않았으며, 81.9%는 치료가 필요한 자발적 출혈이 발생하지 않았다. 연간 예상 출혈률은 총 2.3회였으며, 치료가 필요한 출혈은 0.9회였다.

헴리브라는 또한 8인자 억제제가 없는 중등도 혈우병A에서 확인된 새로운 안전성 문제없이 긍정적인 안전성 프로파일을 보였다. 참가자의 16.7%에서 나타난 가장 흔한 부작용은 주사부위의 반응이었다.

[헤모라이프 김지은 기자]