▲ 노보노디스크사의 혈우병A 시험제제 mim8 임상 모집공고 (코헴 홈페이지 캡처)

혈우병 항체 치료제 분야를 주도해왔던 노보노디스크 제약이 혈우병A 비응고인자 치료제에 대한 국내 임상에 박차를 가하고 있다.

노보노디스크는 혈우병 환자단체 한국코헴회 홈페이지 팝업창을 통해 8인자 억제인자(항체)가 있는 소아 및 청소년, 성인 혈우병 환자 중 자사가 개발중인 혈우병A 비응고인자 피하주사제인 'mim8' 임상시험 참가자를 모집하고 있다.

mim8은 혈우병 환자에게 결핍된 응고인자를 정맥주사로 보충해주는 기존의 표준치료와 달리, IgG4 이중특이항체를 활용해 트롬빈 생성을 촉진하는 차세대 치료제로서 항체가 있건 없건 혈우병A 환자 모두에게 사용할 수 있는 것이 특징이다. 현재 허가받아 사용되고 있는 치료제 중에는 JW중외제약의 '헴리브라'와 같은 포지셔닝이다.

이번에 모집 공고가 뜬 부문은 '혈우병A 항체가 있는' 소아와 청소년·성인(예방요법 미시행 환자)으로 구분된 두 부문이다. 비항체 부문은 올 초부터 이미 모집이 되어 관찰임상에 들어갔으나, 워낙 인원이 많지 않고 이미 대부분 다른 임상이나 피하주사로 치료하고 있는 항체환자 부문에는 지원자가 적어 다소 긴 기간동안 참가자 모집을 하고 있는 것으로 해석된다.

이번 mim8 임상시험의 대상자로 선정되면 기존 치료제를 사용하는 약 6개월의 관찰임상 기간을 거친 뒤, 소아의 경우 mim8 제제를 1년간 주1회 또는 월 1회 투여하며 안전성과 유효성을 검사한다. 청소년과 성인의 경우 mim8을 주1회 또는 월 1회 투여하는 실험군과 투여하지 않고 기존 치료를 이어가는 대조군으로 나뉘어(무작위) 진행하면서 효능을 테스트한다.

혈우병 치료제 임상시험에서 실험약을 투여하지 않는 대조군을 지정해 효능을 비교하는 것은 다소 생소한 방식으로 알려진 가운데, 자세한 방법과 참가안내는 시험기관인 신촌세브란스병원, 대전을지대병원, 강동경희대병원을 통해 문의할 수 있다.

최초의 혈우병 비응고인자제제인 헴리브라의 글로벌 도입 이후, 후속 제제들이 언제, 어떤 특징들을 가지고 출시될지, 막바지 임상시험 결과들이 학계와 혈우사회의 관심을 집중시키고 있다.

▲ 기존 8인자제제와 헴리브라, mim8 투여시 트롬빈 수치 등 비교자료 (Blood지 2021년 10월)

[헤모라이프 김태일 기자]