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FDA, 혈우병A 항체 제거 위한 TI-168 임상시험 승인국내기업 테라이뮨, 조절 T세포(Treg) 요법의 임상 1/2상 연구 착수 계획
김지은 기자  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2022.11.02  17:44:07
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미국 식품의약국(FDA)은 생명공학 회사인 테라이뮨이 혈우병A 환자의 항체를 제거하도록 설계한 조절 T세포 요법 치료제 TI-168의 임상 1/2a상 시험을 시작하도록 허가했다.

이번 임상시험은 치료 내성(난치성) 항체를 가진 선천성(유전적) 혈우병A 환자 최대 18명을 대상으로 진행될 것으로 예상된다.

환자들은 또한 임상시험 동안 승인된 혈우병A 치료제인 헴리브라(에미시주맙, emicizumab)를 통한 예방요법과 발생하는 모든 출혈에 대한 표준 치료를 받게 될 것이다.

본 연구의 주요 목표는 TI-168의 안전성 프로파일을 평가하고 견딜 수 없는 부작용 없이 투여할 수 있는 최대 용량을 결정하는 것이다. 효능 측정 또한 평가될 것이다.

▲ 테라이뮨 CEO 김용찬 박사

테라이뮨의 CEO인 김용찬 박사는 보도자료에서 “우리는 FDA의 승인에 감사하며 TI-168의 난치성 항체를 가진 선천성 혈우병A 환자들에게 TI-168을 평가하기 위한 1/2a상 시험에 대한 IND 연구용 신약 허가를 기쁘게 생각한다.” 고 말했다.

선천성 혈우병A에서 유전자 돌연변이는 8인자라고 불리는 혈액응고 단백질의 생성이나 기능을 방해한다. 표준 치료는 일반적으로 보충요법으로 구성되며, 기본적으로 환자에게 8인자를 투여하는 것을 포함한다.

보충요법은 출혈을 효과적으로 줄일 수 있지만, 혈우병A 환자 3명 중 1명 꼴로 인체의 면역 체계가 전달된 8인자를 위협으로 등록해 이에 대한 항체를 만든다. 이러한 항체는 치료의 효과를 현저히 낮출 수 있기 때문에 억제제라고 불린다.

김 교수는 “혈우병A 환자의 약 30%가 8인자 치료에 대한 항-8인자 항체를 발달시키며 이 합병증에 대한 치료법은 없다” 고 말했다.

TI-168은 일반적으로 면역 공격을 '멈추는 데' 도움이 되는 면역 세포의 일종인 조절 T세포, 즉 Treg를 사용하여 항체를 제거하도록 설계되었다.

체내에서 조절 T세포는 면역체계가 우발적으로 건강한 조직을 공격하는 것을 방지하는 데 도움이 된다. TI-168의 기본 아이디어는 8인자 보충요법을 위협으로 인지하지 않도록 면역 체계를 훈련시켜 항체 생산을 줄이는 것이다.

테라이뮨에 따르면 치료 대상자에게서 유래한 조절 T세포를 활용하는 연구 치료는 혈우병의 동물 모델에서 항체 생산을 조절하는 데 가능성을 보였다.

김용찬 박사는 “기존 데이터의 강점과 FDA의 TI-168 임상 시험 허가 승인을 감안할 때, 우리는 난치성 항체를 가진 혈우병A 환자를 위한 유망한 치료제 개발을 신속하게 진행할 수 있을 것으로 믿는다” 고 말했다.

[헤모라이프 김지은 기자]

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