·ÏŸºñ¾ÈÀÌ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â ¹Ì±¹ ÃÖÃÊÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ µÉ °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸° Á¦¾àÀº ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ¼ºÀΠȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ ÃÖÃÊÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÎ ·ÏŸºñ¾È(¹ß·ÏÅäÄÚÁø ·Ï»çÆÄº¸º¤, valoctocogene roxaparvovec)ÀÇ ½ÂÀÎÀ» ¿äûÇÏ´Â ½Åû¼¸¦ ¹Ì±¹ ½ÄǰÀǾ౹(FDA)¿¡ ´Ù½Ã Á¦ÃâÇß´Ù.
FDA´Â 2019³â ȸ»çÀÇ Ãʱ⠽ÂÀÎ ¿äûÀ» ¹Ý·ÁÇßÀ¸¸ç, 1Â÷ Á¦ÃâÀ» µÞ¹ÞħÇÑ ÀÓ»ó 3»ó GENEr8-1 ½ÃÇèÀÇ 2³â ÀÌ»ó ÈÄ¼Ó µ¥ÀÌÅ͸¦ ¿ä±¸Çß´Ù.
»ý¹°ÀǾàǰ Çã°¡ ½Åû(biologics license application, BLA) Çü½ÄÀÇ ÀçÁ¦ÃâÀº 2020³â 8¿ù FDAÀÇ È¸½Å¿¡ ´ëÇÑ È¸»çÀÇ ´äº¯À» Æ÷ÇÔÇß´Ù. Çǵå¹é°ú ÇÔ²² ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ ´äº¯¿¡´Â GENEr8-1ÀÇ 2°³³â µ¥ÀÌÅÍ¿Í ÁøÇà ÁßÀÎ 1/2 »ó ¿ë·® Áõ·® ¿¬±¸ÀÇ 5³â°£ÀÇ ÈÄ¼Ó Æò°¡ÀÇ Áö¿ø µ¥ÀÌÅͰ¡ Æ÷ÇԵǾî ÀÖ´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°Àº ÀÌ´Þ ¸»±îÁö ÀçÁ¦ÃâÀÌ ¿Ï·áµÇ°í °ËÅä°¡ Çã¿ëµÇ´ÂÁö¿¡ ´ëÇÑ FDA ÆÇ°áÀÌ ³ª¿Ã °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÑ´Ù°í ¹àÇû´Ù. ÀϹÝÀûÀ¸·Î, ÀçÁ¦ÃâÀº 6°³¿ùÀÇ °ËÅä °úÁ¤À» °ÅÄ£´Ù. ±×·¯³ª Á¦ÃâµÈ µ¥ÀÌÅÍÀÇ ¾çÀÌ ¸¹±â ¶§¹®¿¡, ȸ»ç´Â ±ÔÁ¦ ´ç±¹ÀÌ °ËÅä °úÁ¤À» ¿Ï·áÇÏ´Â µ¥ 3°³¿ùÀÇ Ãß°¡ ±â°£ÀÌ ÇÊ¿äÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇß´Ù.
¸¸¾à ½ÂÀεȴٸé, ·ÏŸºñ¾ÈÀº ¹Ì±¹¿¡¼ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A¸¦ Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÃÖÃÊÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦°¡ µÉ °ÍÀÌ´Ù.
¹ÙÀÌ¿À¸¶¸°ÀÇ ±Û·Î¹ú ¿¬±¸°³¹ß ȸÀåÀÎ Hank Fuchs´Â “¿ì¸®´Â ·ÏŸºñ¾ÈÀÇ °³¹ß ÇÁ·Î±×·¥ÀÌ ÀÌ ½ÃÁ¡¿¡ µµ´ÞÇÏ°Ô µÇ¾î ±â»Ú°í ¹Ì±¹ÀÇ ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ȯÀڵ鿡°Ô ÀáÀçÀûÀÎ Ä¡·á¹ýÀ» Á¦°øÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î FDA¿Í Çù·ÂÇÒ ¼ö Àֱ⸦ ±â´ëÇÑ´Ù”°í º¸µµÀÚ·á¿¡¼ ¸»Çß´Ù. “ÀÌ BLA Á¦ÀçÃâ¿¡¼ Á¦°øµÈ °Å´ëÇÏ°í °·ÂÇÑ µ¥ÀÌÅÍ ¼¼Æ®´Â °í¹«ÀûÀÎ È¿´É ÇÁ·ÎÆÄÀÏÀ» º¸¿©ÁØ´Ù.”
¾Õ¼ °³¹ß¸í 'BMN270' ¹× 'Valrox'·Îµµ ¾Ë·ÁÁø ·ÏŸºñ¾ÈÀº Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ¿¡°Ô °áÇÌµÈ Ç÷¾×ÀÀ°í ´Ü¹éÁúÀÎ 8ÀÎÀÚÀÇ »ý¼ºÀ» Áö¼Ó °¡´ÉÇÏ°Ô È¸º¹½Ã۱â À§ÇØ °í¾ÈµÈ ÀÏȸ¼º À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀÌ´Ù. ÀÌ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº Ç÷¿ìº´ ȯÀÚµéÀÇ ÀÚ¹ßÀû ÃâÇ÷À» ÇÇÇϱâ À§ÇÑ º¸Ãæ¿ä¹ýÀÇ Çʿ伺À» ÁÙÀ̰í ÀáÀçÀûÀ¸·Î Á¦°ÅÇÒ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù.
·ÏŸºñ¾ÈÀº ¹«ÇØÇÑ ¹öÀüÀÇ ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV5)¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© 8ÀÎÀÚ¸¦ ¾ÏÈ£ÈÇÏ´Â À¯ÀüÀÚÀÎ F8ÀÇ ÂªÁö¸¸ ±â´ÉÀûÀÎ »çº»À» ü³» Ç÷¾×ÀÀ°í ÀÎÀÚÀÇ ÁÖ¿ä »ý»ê±â°üÀÎ °£¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇÑ´Ù.
ÀÓ»ó 3»ó GENEr8-1 ½ÃÇè(NCT03370913)¿¡´Â ¿¹¹æ¿ä¹ý Ä¡·á¸¦ ¹Þ°í ÀÖ´Â ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ 134¸íÀÌ Æ÷ÇԵǾú´Ù. ·ÏŸºñ¾ÈÀ» 1ȸ Åõ¿©ÇÑ ÈÄ Âü°¡ÀÚÀÇ 80%°¡ 2³âµ¿¾È ÃâÇ÷ÀÌ ¹ß»ýÇÏÁö ¾Ê¾ÒÀ¸¸ç ´ëºÎºÐÀº Ç¥ÁØ º¸Ãæ¿ä¹ýÀ» Áß´ÜÇß´Ù.
ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ 15¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇà ÁßÀÎ 1/2»ó ¿¬±¸(NCT02576795)¿¡¼µµ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ ÃâÇ÷·ü°ú ÃÖ´ë 6³â µ¿¾ÈÀÇ º¸Ãæ¿ä¹ýÀÇ Çʿ伺À» °¨¼Ò½ÃÄ×À½À» º¸¿©ÁÖ¾ú´Ù.
·ÏŸºñ¾È Àå±â ¿¬Àå ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÏ¿©
BLA Á¦ÀçÃâ¿¡´Â ¸ðµç ½ÃÇè Âü°¡ÀÚ¸¦ ÃÖ´ë 15³â°£ ÃßÀûÇÏ´Â Àå±â ¿¬Àå ¿¬±¸¿Í Á¦Ç° Ãâ½Ã ÈÄ µî·Ï¿¬±¸ 2°³°¡ Æ÷ÇԵȴÙ.
Fuchs´Â “¿ì¸®´Â ÁøÇà ÁßÀÎ ÀÓ»ó½ÃÇè ¹× Ãâ½Ã ÈÄ ¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ »ý¼ºµÈ Àå±â µ¥ÀÌÅ͵éÀ» ´ëÁß°ú °øÀ¯ÇÏ¿© ÁßÁõ Ç÷¿ìº´AÀÇ AAV À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ º¸´Ù Æø³ÐÀº ÀÌÇØ¸¦ ÁõÁø½Ã۱â À§ÇØ ÃÖ¼±À» ´ÙÇϰí ÀÖ´Ù” °í ¸»Çß´Ù.
Áö³ÇØ ÃÊ, FDA´Â ·ÏŸºñ¾ÈÀ» ÁßÁõ ȯÀÚÀÇ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä¸¦ ÇØ°áÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ´Â Àç»ýÀÇÇÐ Ä¡·áÁ¦ÀÇ °³¹ß°ú °ËÅ並 ÃËÁøÇϱâ À§ÇÑ Àç»ýÀÇÇÐ÷´ÜÄ¡·áÁ¦(regenerative medicine advanced therapy)·Î ÁöÁ¤ ½ÂÀÎÇß´Ù.
¶ÇÇÑ À¯·´ÀǾàǰÀ§¿øÈ¸´Â ÃÖ±Ù AAV5¿¡ ´ëÇÑ °ËÃâ °¡´ÉÇÑ Ç×ü°¡ ¾ø°í º¸Ãæ¿ä¹ý¿¡ ´ëÇÑ Ç×ü°¡ ¾ø´Â ÁßÁõ Ç÷¿ìº´A ȯÀÚ¿¡ ÇÑÇØ ·ÏŸºñ¾ÈÀ» Á¶°ÇºÎ·Î ½ÂÀÎÇß´Ù. ±ÔÁ¦ ´ç±¹Àº ¶ÇÇÑ Ä¡·áÁ¦°¡ Èñ±ÍÇϰųª »ý¸íÀ» À§ÇùÇϵµ ¸¸¼ºÀûÀ¸·Î ¼è¾àÇØÁö´Â »óŸ¦ Ä¡·áÇÏ´Â ÀǾàǰ¿¡ ºÎ¿©µÇ´Â ÁöÀ§ÀÎ 'Èñ±Í¾àǰ' ÁöÁ¤ »óŸ¦ À¯ÁöÇÒ °ÍÀ» ±Ç°íÇÏ¿© À¯·´ ¿¬ÇÕ¿¡¼ 10³â °£ÀÇ ½ÃÀå µ¶Á¡±ÇÀ» ºÎ¿©Çß´Ù.
[Çì¸ð¶óÀÌÇÁ ±èÁöÀº ±âÀÚ] < ÀúÀÛ±ÇÀÚ © Çì¸ðÇʸ®¾Æ ¶óÀÌÇÁ ¹«´ÜÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷±ÝÁö > |