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"혈우병A 유전자치료, 헴리브라보다 비용-효과 높을 것"ICER 보고서 "록타비안, 상당한 비용 절감 효과"
김지은 기자  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2022.10.27  15:30:19
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만약 혈우병A에 대해 1회성 유전자치료제 록타비안(Roctavian, valoctocogene roxaparvovec)이 승인된다면 다른 예방 치료제, 특히 헴리브라(Hemlibra)와 비교하여 환자당 상당한 비용절감 효과를 제공할 것이라는 주장이 나왔다.

이는 가격 감시 기관인 ICER( Institute for Clinical and Economic Review)에서 발행한 증거 보고서 초안에 따른 것이다. 독립적인 비영리 조직인 ICER은 치료제 및 기타 의료 기기의 효과와 경제적 가치에 대한 데이터를 평가한다.

록타비안의 개발사인 바이오마린 제약회사의 부사장이자 최고 상업 책임자인 Jeff Ajer는 보도자료에서 “바이오마린은 록타비안이 중증 A형 혈우병에 대한 최초의 유전자 치료법이 될 가능성이 있으며, 환자에게 상당한 혜택을 줄 뿐만 아니라 장기적으로 의료 비용을 절감할 수 있다는 가능성을 인식하게 되어 기쁘다”고 말했다.

공개 논평을 위해 공개된 증거 보고서 초안은 최종본이 발행되기 전에 ICER의 3개 독립감정위원회 중 한 곳에서 평가될 것이다. 그 최종 보고서는 연말에 나올 것으로 예상된다.

바이오마린은 미국에서 록타비안의 승인을 요청하는 신청서를 이달 말까지 다시 제출할 예정이라고 밝혔다. 일반적으로 승인 재체출 후에는 6개월의 검토가 뒤따르지만, 회사는 제출되는 대량의 데이터를 바탕으로 규제 당국이 추가로 3개월 정도를 요구할 것으로 예상하고 있다.

2019년 바이오마린이 식품의약국(FDA)에 요청한 초기 승인 요청은 이듬해 FDA에 의해 연기되었다. FDA는 회사의 신청을 뒷받침하는 데 사용된 임상 3상 GENEr8-1 시험(NCT03370913)의 환자 추적 데이터가 2년 더 필요하다고 언급했다.

▲ 현재 개발중인 유저자치료제 리스트

유전자 치료로 예상되는 비용 절감

보고서 초안에서 ICER은 기승인된 치료제 헴리브라(Hemlibra, emicizumab)에 비해 록타비안 1회 용량을 사용하여 혈우병A를 관리하는 환자당 평생 비용을 계산했다. 헴리브라는 혈우병A의 출혈을 막거나 줄이기 위한 예방적 치료법이다.

록타비안은 혈우병A 환자에게 결핍된 혈액응고 단백질인 8인자의 생성을 복원하기 위해 고안되었으며, 정맥에 일회성 주입을 통해 투여된다. 피하주사로 투여되는 헴리브라는 8인자의 작용을 모방하는 항체 기반 약물이지만 출혈을 막기 위해 매달 1~4회에 걸쳐 지속적으로 투여해야 한다.

총산정비용모형에는 치료 및 치료 관련 부작용뿐만 아니라 출혈 에피소드, 수술, 이로 인한 관절 질환(관절증) 및 기타 비치료 비용이 포함되었다.

ICER은 예방적 헴리브라 치료 비용이 연간 640,000 달러인 것으로 추정했는데, 이는 일회성 치료제인 록타비안의 250만 달러라는 가격과 비교된다. 록타비안의 효과는 환자들이 잠재적 예방 요법으로 다시 전환하기 전까지 12년간 지속되는 것으로 가정되었다.

이러한 가정을 바탕으로 ICER은 평생동안 환자 1명당 헴리브라 대신 록타비안을 사용하여 4백만 달러 이상이 절약될 것으로 추정했다. 또한 유전자치료는 '더 적은 출혈과 더 높은 질적 수명(QALY, 삶의 질과 양을 모두 포함한 질병 부담의 척도, 1QALY는 완벽하게 건강한 1년을 의미함)'과 관련이 있다.

특히 ICER의 모델에는 결과 기반 보증 계약, 즉 회사가 실제 치료의 성과를 바탕으로 지급자에게 환불 또는 할인을 제공하는 바이오마린과 보험금 지급자 간의 계약이 포함되어 있었다. 이를 통해 4년간 효과적인 리스크 공유가 가능하며, 록타비안 출시 시 지불자와 함께 이행할 준비가 될 것으로 보인다.

록타비안은 최근 중증 혈우병A 특정 환자들을 치료하기 위해 유럽에서 조건부 승인을 받았다. 대상 환자는 표준 보충 요법에 대한 억제제가 없거나 치료 바이러스 벡터에 대해 검출 가능한 수준의 항체가 없는 환자이다.

바이오마린은 록타비안이 연말까지 유럽의 환자들에게 제공될 것으로 기대한다.

또한 ICER 보고서에는 9인자 결핍 혈우병B를 치료하기 위한 실험적 유전자 치료제 에트라나데즈(EtranaDez, etranacogene dezaparvovec)와 관련된 비교 분석이 포함되어 있다. 그 분석은 에트라나데즈와 9인자 보충 요법을 비교했다.

이 경우, 유전자 치료는 9인자 예방에 비해 환자가 평생동안 7백만 달러 이상이 절약될 것으로 예상되었으며, QALY가 더 높았다.

ICER 연구진들은 증거 보고서 초안에서 “유전자 치료법은 두 모델 모두에서 비용 절감 효과가 크다”면서 “게다가, 유전자 치료법은 더 높은 QALY와 더 낮은 출혈과 관련이 있다”고 밝혔다.

ICER 보고서는 “유전자 치료법의 효능에 대한 데이터가 제한적이었고 시간이 지남에 따라 출혈을 예측하는 메커니즘이 제한적이었다”고 한계를 언급했다. 그럼에도 불구하고 바이오마린에 따르면 보고서는 록타비안이 “상당한 비용 절감과 질적 수명에서 예상되는 이득을 제공할 것"이라고 밝혔다.

[헤모라이프 김지은 기자]

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