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FDA, 혈우병B 치료제 SerpinPC 희귀의약품으로 지정Centessa, 치료제 승인을 위한 등록연구를 시작할 예정
김지은 기자  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2022.10.26  15:34:08
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미국식품의약국(FDA)은 혈우병B 치료제 세르핀피시(SerpinPC)를 희귀의약품으로 지정했다.

미국에서는 200,000명 미만의 유병률을 가진 희귀질환의 치료제에 대해 희귀의약품으로 지정 가능하다. 이 지정은 임상 개발을 지원하기 위한 재정적 인센티브를 제공하며 승인될 경우 최대 7년의 독점 판매 기간을 보장한다.

피하주사로 투여되는 세르핀피시는 질병의 중증도나 억제제의 존재 여부에 관계없이 모든 유형의 혈우병을 치료할 수 있다.

센테사(Centessa) 제약은 올해 말 세르핀피시의 승인을 위한 입찰을 지원하기 위해 등록 연구를 시작하고 현재 진행 중인 임상 2a상 오픈라벨 확장 연구의 2개년 데이터를 보고할 예정이다.

센테사의 CEO인 Saurabh Saha 박사는 보도 자료에서 “우리는 세르핀피시가 혈전증의 위험 없이 출혈을 예방하고 감소시키기 위해 고안된 편리한 피하 옵션을 제공할 잠재력을 가지고 있다고 믿는다”고 말했다. “FDA의 이번 지정은 세르핀피시 개발의 중요한 이정표이며 혈우병B 환자를 위한 새롭고 혁신적인 치료 옵션 제공의 필요성을 강조한다"고 밝혔다.

혈우병 환자들은 혈전 형성을 지원하고 과도한 출혈을 예방하는 단백질인 특정 응고인자가 부족하다.

표준 보충요법은 환자에게 배양된 응고인자를 제공한다. 그러나 장기적인 투여는 응고인자의 효과를 낮출 수 있는 중화 항체 또는 억제제의 발현과 관련이 있다.

세르핀피시는 단백질 피브리노겐을 피브린으로 전환시켜 혈전 형성을 유발하는 효소인 트롬빈을 증가시키도록 설계된 생물학적 치료법이다. 목표는 혈우병 유형, 질병 중증도 또는 억제제의 존재 여부에 관계없이 혈액 응고 과정의 균형을 재조정하는 것이다.

오픈 라벨 1/2a상 AP-0101 시험(NCT04073498)은 세르핀피시의 안전성, 내성 및 약리학적 특성을 평가한다. 1상은 건강한 지원자들을 대상으로 안전성을 평가한 반면, 2a상에서는 예방적 치료를 하지 않은 중증 혈우병A 또는 B 남성 환자 23명을 대상으로 세르핀피시를 테스트했다.

탑라인 2a상의 데이터에 따르면 세르핀피시는 월 1회 투여했을 때 전체 출혈을 최대 88%까지, 자발적 관절 출혈을 최대 94%까지 안전하게 감소시켰다. 혈우병A와 B 환자 참가자들은 비슷한 결과를 보였다.

센테사에 따르면 이 치료제는 과도한 트롬빈으로 인한 비정상적인 혈전 형성 또는 혈전의 과도한형성 및 분해를 나타내는 신호인 지속적인 D-dimer 상승의 발생 없이 내약성이 우수했다.

시험을 완료한 22명의 환자는 모두 48주간의 오픈라벨 연장 연구에 등록해 총 13번의 치료를 받으며 4주마다 세르핀피시를 계속 투여받았다.

Saha는 “올해 말 세르핀피시에 대한 등록 연구를 시작하고, 4분기에 세르핀피시 2a상 오픈라벨 확장 연구의 2개년 후속 데이터를 보고할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

[헤모라이프 김지은 기자]

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