▲ 13일 건강보험심사평가원 국정감사에서 더불어민주당 강선우 의원이 피하주사형 혈우병 혁신치료제의 건보급여 적용이 2년 넘게 지연되고 있는 문제에 대해 질의하고 있다.

10월13일 원주 국민건강보험공단 회의실에서 열린 건보공단과 건강보험심사평가원에 대한 국정감사에서는 혈우병 신약 건강보험급여 늑장 적용에 대한 질의가 있었다.

더불어민주당 소속 강선우 의원(서울 강서 갑)은 지난해 국정감사 지적을 통해 피하주사 형태의 혈우병A 혁신 신약인 '헴리브라'가 항체 환자에 대해 먼저 급여화 되었음을 밝히면서 "하지만 항체가 없는 일반 혈우병 환자에게는 여전히 '그림의 떡'인 상황이다"라고 질의를 시작했다. 강 의원은 "피하주사와 같은 혁신치료제로 혈우병 환자들의 삶이 크게 개선될 수 있고 특히 혈관이 약해 정맥주사를 잘 맞지 못하는 어린 아이들에게는 피하주사가 너무나 절실한 상황이다"면서 혈우병 환자의 어머니인 김경화씨를 참고인으로 불러 피하주사제가 2년 넘게 건보적용을 받지 못하고 있는 상황에 대해 환자 가족으로서의 입장을 들었다.

김경화씨는 참고인석에서 "혈우병을 16년째 앓고 있는 아이의 엄마"라고 자신을 소개한 뒤, 반복되는 출혈과 3일마다 한번씩 자가주사를 투여하고 실패하는 과정 속에서 아이와 가족 모두 정상적인 생활이 어려웠고 사업도 접게 되었다고 밝혔다.

그는 "아직도 아이에게 주사를 놓을 때면 머리부터 발끝까지 떨리고 식은땀이 흐르는데, 그러던 중에 최근 혁신적인 피하주사제가 출시되어 더이상 아들을 고생시키지 않아도 되겠다고 희망을 가진 지 벌써 수년이 지났다"면서 "윤 대통령도 대선 공약으로 중증희귀질환 치료제의 사각지대를 없애고 건강보험 적용을 확대한다고 공약한 바 있는데 피하주사 보험급여가 심평원에 접수된지 2년이 넘었는데 지금도 심평원은 묵묵부답이고 요지부동이다"고 분통을 터뜨렸다.

그러면서 "심평원은 혈우병 환자들의 고통을 덜어주는 혁신적인 치료제를 눈앞에 두고도 왜 지금도 울며 주사가 무서워 우는 아이들을 엄마아빠가 온몸으로 붙잡고 혈관을 찔러야 하는 그 고통을 보고만 있는지 모르겠다"면서 "심평원을 바로잡아주시고, 헴리브라를 사용할 수 있도록 정말 간곡히 호소드린다"고 국감장의 의원들에게 이야기하며 눈물을 보였다.

▲ 혈우병 환자의 어머니인 김경화씨가 참고인으로 출석해 혈우병 피하주사제의 건강보험 적용 필요성에 대해 호소하고 있다.

혈우병A 환자에게 결핍된 8번 응고인자를 정맥주사로 주 2~3회 투여하는 기존 치료방식과 달리 이중특이항체 기전을 활용해 출혈을 예방하는 헴리브라는 최장 4주 1회 피하투여로 효과적으로 질환을 관리할 수 있어 전세계 환자와 가족들에게 혁신적인 치료제로 환영받고 있다. 게다가 기존 응고인자 기반 치료제에 억제반응을 보이는 이른바 '항체 환자'에게도 사용할 수 있어 치료 사각지대를 줄이고 비용-효과성을 높일 수 있는 치료제로 더욱 주목받고 있다.

국내외 임상시험을 거쳐 해외 100여 개국에서 2018년부터 사용되기 시작해 혈우병을 포함한 출혈질환 치료의 새로운 국면을 열고 있으며, 뒤이어 혈우병A와 B 모두 사용할 수 있는 피하주사 형태의 많은 치료제들이 연구되어 출시를 앞두고 있다. 그런데 유독 우리나라에서는 헴리브라가 허가(2019.01)된 지 3년이 넘도록, 그리고 건보급여 신청(2020.07)된 지 2년이 넘도록 결론이 나지 않고 있어 환자들의 애를 태우고 있다. 그나마 항체 환자에 대한 급여만 우여곡절 끝에, 그것도 국민권익위원회 권고를 통해 뒤늦게 지난해 9월 적용된 바 있다.

강선우 의원은 "1년 전부터 헴리브라를 투약하게 된 한 환아의 어머니에게서 '가족 모두 새로운 인생을 살고 있다, 아이가 아무 걱정 없이 뛰어놀 수 있게 된 건 저희에게 기적과도 같은 일이다'라는 문자를 받았다"고 밝히면서 "이제 다른 혈우병 환자들에게도 국가가 기적을 선물해야 하며, 환자들의 삶의 질과 건보재정을 고려했을 때에도 피하주사제를 급여화해서 환자들의 약제 선택권을 보장해야 한다"고 강조했다.

이에 대한 의견을 묻는 강 의원의 질의에 심평원 김선민 원장은 "혈우병과 같은 희귀질환 환자와 부모님들의 안타까움을 공감한다"고 말하면서 "현재 비항체 환자의 급여 확대와 관련해 임상적 유효성과 비용효과성을 근거로 검토하고 있다, 최대한 검토 속도를 높여서 혈우병 환자들의 헴리브라 접근성을 강화할 수 있도록 노력하겠다"고 답했다.

2000년대 초반 유전자재조합 치료제 도입 이슈 이후 또다시 국정감사의 주목을 받게 된 혈우병 혁신 신약의 국내 도입이 국회와 시민사회의 관심 속에 어떻게 전개될지 지켜보아야 할 문제로 떠올랐다.

▲ 질의에 답하고 있는 건강보험심사평가원 김선민 원장

[헤모라이프 김태일 기자]