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헴리브라로의 전환, "혈우병A 신환자 아동들에게도 안전하고 효과적"독일 연구진, 최소한의 치료를 받았거나 전혀 치료 받지 않았던 아동들 모두에게 안전하다 밝혀
김지은 기자  |  hemo@hemophilia.co.kr
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승인 2022.10.12  15:06:18
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실제 연구에 따르면 헴리브라(에미시주맙, emicizumab)로의 치료 전환은 이전에 최소한의 치료를 받았거나 전혀 치료를 받지 않은 아동들을 포함해 혈우병A 아동 환자들에게 안전하고 효과적이었다.

연구진들은 “이전에는 치료를 받지 않은 환자 또는 최소로 치료받은 환자에 대한 치료 전환을 결정하기 위해서는 더 많은 수의 환자를 대상으로 한 연구가 여전히 필요하다고 지적했다.

“아동들의 에미시주맙 전환 전후 출혈 증상과 결과”라는 연구가 BMC Pediatrics에 발표되었다.

제넨텍에서 판매하는 헴리브라는 혈우병A 질환자에게 결함이 있는 응고 단백질인 8인자의 활성을 모방하기 위해 고안된 항체 기반 치료제이다.

피하주사로 투여되는 이 치료는 표준 보충 치료법을 무효화할 수 있는 항체인 8인자 억제제를 가지거나 가지지 않은 환자 모두에게 승인되었다.

성인과 어린이를 대상으로 한 여러 임상시험에서 헴리브라는 연간 출혈률(ABR)을 현저하게 감소시켰으며 우수한 안전성 프로파일을 가지고 있다고 보고되었다. 그러나, 혈우병A 아동 환자, 특히 이전에 치료를 받지 않았거나 최소한의 치료만 받았던 어린이에 대한 실제 연구는 부족했다.

독일의 프라이부르크 대학의 과학자들은 혈우병A 아동 질환자 13명의 헴리브라 치료 전후 결과를 연구했다.

한 명을 제외한 모든 아이들은 중증 혈우병A를 앓고 있었다. 참가자의 평균 연령은 치료 시작 당시 5.3세
(0.26-17.5세)였다.

두 명의 아동은 이전에 치료를 받지 않았으며 한 명은 8인자에 대한 노출일수가 5일 미만으로 최소한의 치료만 받았다. 나머지 환자들은 헴리브라를 시작하기 전에 예방적으로 8인자 보충요법 치료를 받았다. 억제제(항체)가 있는 3명의 환자는 경미한 수술 경험도 있었다.

처음에는 아이들에게 3 mg/kg의 헴리브라를 주 4회 투여하였고, 이후 매주 1회 1.5 mg/kg의 유지 용량을 투여하였다. 치료 수준은 3 mg/kg의 3회 투여 후, 그리고 유지 용량에 대한 모든 후속 치료시마다 평가되었다. 헴리브라의 평균 추적관찰 기간은 약 24개월이었다.

헴리브라로 치료하는 동안 출혈이 있었던 비항체 환자는 8인자 보충요법을 계속 받았다. 수술을 받은 항체환자들은 수술 전후로 재조합 7인자(rFVIIa)와 함께 헴리브라를 사용할 것을 권장했다.

이 연구는 헴리브라로 전환하기 전후의 전체 ABR, 자발적 ABR, 외상성 ABR 및 관절 ABR을 포함한 ABR을 평가했다.

또한 8인자 억제제는 치료 중에 자주 측정되었다. 혈액이 응고되는데 걸리는 시간을 측정하는 표준 응고 검사인 활성화 부분 트롬보플라스틴시간(activated partial thromboplastin time, aPTT)도 헴리브라 전환 전과 후에 평가되었다. 정상보다 긴 aPTT의 값은 응고 장애를 나타내지만 '정상 시간 범위'의 정의는 검사 및 의료 기관에 따라 다를 수 있다.

연구에서 평가된 다른 매개변수에는 헴리브라 전후 치료 기간, 헴리브라로 전환한 이유, 다른 질환의 유무, 부작용 및 수술 중 치료 등이 있었다.

결과는 헴리브라로 전환 후 전체 ABR 중앙값이 0.25에서 0으로 크게 감소했다. 자발적, 외상성, 관절 ABR의 유의미한 감소도 관찰되었다. 또한 이전에 치료받지 않았거나 최소 치료된 아동에게서 출혈 증상이나 억제제 발병 사례가 관찰되지 않았다.

안전성 분석 결과 심각한 부작용은 나타나지 않았다. 두 명의 환자에게서 국소 주사 부위 반응이 나타나긴 했으나 치료를 중단할 필요는 없었다.

수술을 받은 환자의 경우 수술 도중과 수술 후 출혈이 발생하지 않았다.

“[헴리브라] 예방치료를 받은 환자의 경미한 수술이 안전하며, 적은 용량의 rFVIIa 추가 투여로 출혈이나 혈전증이 발생하지 않았음을 보여준다. 그럼에도 불구하고, 큰 외상이나 다른 큰 수술의 경우 치료 전략은 여전히 향후 연구에서 더 조사되어야 한다.” 고 연구진은 밝혔다.

3mg/kg을 3회 투여한 후 헴리브라의 중앙값은 43.2mcg/ml이었으며, 1.5mg/kg의 첫 번째 추적 검사에서 중앙값은 51.9mcg/ml로 증가했다.

저자에 따르면, 이는 이미 잘 문서화된 aPTT 단축효과와 함께 진행되었다. 사실 이 연구에서 헴리브라 수준이 증가함에 따라 aPTT가 중앙값 110초에서 27초로 감소했다.

이 연구는 환자들이 헴리브라로 안전하고 효율적으로 치료된다는 것을 보여주었지만, 연구진들은 여전히 탐구해야 할 것이 많다고 지적했다.

그들은 “미래에 이 코호트의 환자들이 다른 투여 요법으로 치료될 수 있고(예: 4주에 한 번) 다른 투여 요법에 대한 추가 연구가 새로운 발견을 제공할 수 있다.” 고 적었다.

[헤모라이프 김지은 기자]

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비항체사용중
비항체사용중입니다 헴리브라 사용효과가 기존응고주사대비 90프로이상더좋습니다
(2022-10-17 10:54:23)
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