실험 요법인 '에파네스옥토코그 알파(Efanesoctocog Alfa)'의 매주 사용 요법으로 혈우병A에서 결핍된 응고인자인 8인자의 치료 수준을 유지하고 신체 및 관절 건강을 크게 향상시키며, 심각한 질병을 앓고 있는 청소년 및 성인의 통증을 줄여주는 결과를 보였다.

이는 이전에 발표된 임상 3상 XTEND-1 시험(NCT04161495)결과에서 에파네스옥토코그 알파가 환자의 출혈을 효과적으로 예방하고 과거의 예방적 치료보다 훨씬 더 뛰어났다는 것을 보여주는 것에 이은 1년간의 추가적 연구결과이다.

이 새로운 연구 결과는 에파네스옥토코그 알파가 현재 사용 가능한 혈우병A 보충 요법에 비해 투여 빈도가 낮기 때문에 잠재적으로 더 효과적이고 편리한 접근 방식임을 뒷받침한다.

캘리포니아대학교 샌디에이고 혈우병 및 혈전증 치료센터 소장인 아네트 폰 드리갈스키(Annette von Drygalski) 박사는 “임상 3상 데이터는 에파네스옥토코그 알파가 주 1회 투여로 우수한 출혈 방지 기능을 제공하여 신체 건강, 통증 및 관절 건강을 크게 개선할 수 있는 가능성을 보여준다”라고 이 치료법을 공동으로 개발 중인 사노피와 소비의 보도자료에서 말했다.

드리갈스키 박사는 업데이트된 1년치 시험결과의 의미에 대해 “이러한 전례 없는 결과는 혈우병A 환자들에게 치료 기대치를 재정의할 수 있는 가능성을 제공할 수 있다”라고 덧붙였다.

업데이트된 결과는 7월 9일부터 13일까지 런던에서(온라인 병행) 개최된 2022 국제혈전지혈학회의 마지막 세션에 공유되었다. 구두 발표는 ‘중증 혈우병A 환자의 주 1회 에파네스옥토코그 알파(BIVV001)에 대한 예방효과, 안전성, 약동학 : 임상 3상 XTEND-1 시험 연구 결과’라는 제목으로 진행됐다.

XTEND-1 데이터는 사노피와 소비가 지난달 미국에서 에파네스옥토코그 알파의 승인을 요청하는 신청서 제출을 뒷받침했다. 혈우병A 중증 소년 질환자들을 대상으로 테스트하는 임상 3상 XTEND-Kids 연구(NCT04759131)의 결과가 나온 후, 2023년 유럽연합에도 유사하게 제출할 것이 예상된다.

사노피의 글로벌 개발 책임자이자 최고 의료 책인자인 디트마르 베르거 박사는 “우리는 현상 유지를 방해하고 혈우병처럼 희귀한 질병을 가진 사람들에게 지속으로 충족되지 않는 요구를 해소하는 혁신적인 의약품을 발전시키는 데 전념하고 있다.” 고 말했다.

베르거 박사는 “이러한 강력한 데이터는 에파네스옥토코그 알파 주 1회 투여 효과의 가능성을 보여주고 있으며 질병 내 최고 효능을 가진 치료법으로서의 가능성을 강조한다.”고 덧붙였다.

혈우병A의 주요 치료법인 보충요법은 환자에게 결핍된 혈액 응고 단백질인 8인자를 공급한다. 출혈을 예방하기 위해 사용될 때, 현재 이용 가능한 8인자 보충 요법은 혈류에 직접 투여되며, 주 3회까지의 빈번한 투여를 필요로 한다.

이전에 BIVV001로 알려진 에파네스옥토코그 알파는 안정성을 높이고 쉽게 분해되지 않기 위해 다른 단백질 파편과 융합된 8인자 형태이다. 따라서 체내에서 더 오래 작용해 주 1회 투여가 가능하여 출혈을 효과적으로 예방할 수 있을 것으로 예상된다.

오픈 라벨 임상 3상 XTEND-1 연구는 중증 혈우병A 질환자인 12세 이상의 청소년 및 성인 159명을 대상으로 에파네스옥토코그 알파의 안전성, 약동학(체내 및 체외 이동) 및 효능을 평가했다. 모두 이전에 예방적 요법이나 온디멘드 8인자 보충 요법으로 치료받던 환자들이었다.

총 132명의 남성과 1명의 여성이 1년간 매주 1회씩 에파네스옥토코그 알파 50 IU/kg 치료를 받았다. 나머지 26명의 환자(모두 남성)는 같은 용량으로 6개월 동안 온디멘드 치료를 받은 후 추가로 6개월 동안 보충요법을 받았다.

이전의 탑라인 1년 결과에 따르면, 주 1회 에파네스옥토코그 알파 치료를 통해 1년 동안 출혈 빈도를 효과적으로 낮추는(평균 0.71회 출혈) 시험의 주요 목표를 달성한 것으로 나타났다

실험 전 출혈 데이터가 있는 78명의 환자에게서, 에파네스옥토코그 알파는 이전의 예방적 8인자 치료에 비해 연간 출혈율이 77% 감소(평균 0.69회 대 2.96회)하여 연구의 주요 2차 목표를 충족했다.

새롭게 제시된 데이터에 따르면, 주 1회 에파네스옥토코그 알파 투여는 대부분의 기간 동안 8인자 수준을 거의 정상 범위(정상치의 40% 이상)로 유지할 수 있었고, 투약 후 7일 째에는 정상의 15%까지 떨어지게 했다.

1년 동안 예방 요법을 받은 환자들은 신체 및 관절 건강에서 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선과 통증 감소를 경험했다.

또한 온디멘드 에파네스옥토코그 알파는 표적 관절을 포함하여 출혈 치료에 효과적이었고 96.7%가 단일 투여로 잘 지혈되었다.

장기간 지속되는 치료는 일반적으로 내약성이 우수했으며, 가장 흔한 부작용은 두통, 관절통, 낙상, 요통이었다. 8인자에 대한 항체는 검출되지 않았다.

소비의 연구 개발 책임자이자 최고 의료 책임자인 앤더스 울만 박사는 “이 데이터는 임상적 측면에서 중요한 에파네스옥토코그 알파의 프로필을 입증하고, 궁극적으로 이 질환을 앓고 있는 많은 사람들의 삶을 개선할 수 있는 잠재력을 더욱 강화한다.” 라고 말했다.

에파네스옥토코그 알파는 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았고 미국에는 혈우병A에 대한 패스트 트랙과 혁신적인 치료제로 지정되었다. 이러한 지정은 치료제의 임상 개발과 규제 검토를 촉진하기 위한 것이다.

[헤모라이프 김지은 기자]